Transplantation gereinigter CD34+ hämatopoetischer Stammzellen von alternativen Spendern für Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (AACD34)

Diese Studie ist für Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA). Eine Stammzelltransplantation von einem genetisch passenden Geschwisterspender kann bei 85 bis 100 Prozent der Patienten helfen oder diese Krankheit heilen. Stammzellen sind unreife Blutkörperchen, die zu roten Blutkörperchen, weißen Blutkörperchen oder Blutplättchen heranwachsen. Eine genetische „Übereinstimmung“ bedeutet, dass ein Bruder oder eine Schwester den gleichen Immuntyp (HLA-Typ) wie der Patient hat. Leider haben nur wenige Patienten einen passenden Geschwisterspender. Die Wahrscheinlichkeit negativer Ergebnisse ist bei anderen Arten von Spendern viel höher.

Diese Studie wird den Erfolg eines neuen Ansatzes zur Stammzelltransplantation für SAA testen. Patienten in dieser Studie erhalten Medikamente und Strahlenbehandlung, um ihr erkranktes Knochenmark zu zerstören und sie auf eine Stammzelltransplantation vorzubereiten. Knochenmark ist das Gewebe in den Knochen, in dem Stammzellen hergestellt werden. Stammzellen werden aus dem Blut oder Knochenmark genetisch übereinstimmender, nicht verwandter Spender oder teilweise übereinstimmender Familienspender gewonnen. Die Stammzellen werden mit einem neuen Gerät gefiltert, das derzeit untersucht wird. Die Patienten erhalten große Dosen der gefilterten Stammzellen (Stammzelltransplantation). Die Forscher wollen herausfinden, wie sich die Studienbehandlung auf die Patienten, die Krankheit und die Überlebenschancen auswirkt.