Transplante de células-tronco hematopoiéticas CD34+ purificadas de doadores alternativos para pacientes com anemia aplástica grave (AACD34)
Este estudo é para pacientes com Anemia Aplástica Grave (SAA). Um transplante de células-tronco de um doador irmão geneticamente compatível pode ajudar ou curar esta doença em 85 a 100 por cento dos pacientes. As células-tronco são células sanguíneas imaturas que crescem para se tornar glóbulos vermelhos, glóbulos brancos ou plaquetas. Uma "correspondência" genética significa que um irmão ou irmã tem o mesmo tipo imunológico (tipo HLA) que o paciente. Infelizmente, poucos pacientes têm um irmão doador compatível. A chance de resultados negativos é muito maior com outros tipos de doadores.
Este estudo testará o sucesso de uma nova abordagem para transplante de células-tronco para SAA. Os pacientes deste estudo receberão medicamentos e tratamento com radiação para destruir a medula óssea doente e prepará-los para o transplante de células-tronco. A medula óssea é o tecido dentro dos ossos onde as células-tronco são produzidas. As células-tronco serão colhidas do sangue ou da medula óssea de doadores não aparentados geneticamente compatíveis ou de doadores familiares parcialmente compatíveis. As células-tronco serão filtradas por um novo aparelho que está em estudo. Os pacientes receberão grandes doses das células-tronco filtradas (enxerto de células-tronco). Os pesquisadores querem descobrir como o tratamento do estudo afeta os pacientes, a doença e as chances de sobrevivência.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade < 21 anos
- Diagnóstico de anemia aplástica grave. (Conforme definido por pelo menos 2 dos seguintes: CAN < 500/μl, contagem de plaquetas < 20.000/μl e contagem de reticulócitos < 1% após correção do hematócrito. Além disso, a biópsia diagnóstica da medula óssea deve conter menos de 25% da celularidade normal).
- O paciente deve ter falhado em um ou mais cursos de terapia imunossupressora que incluía ATG. Como a imunossupressão pode levar até 6 meses para demonstrar uma resposta, os pacientes devem ter falhado na imunossupressão por no mínimo seis meses.
- Ausência de doador irmão compatível compatível com HLA.
- Teste de gravidez com soro negativo para mulheres com potencial para engravidar.
- O paciente/pai/responsável é capaz de fornecer consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Pacientes com expectativa de vida < 6 semanas.
- Pacientes com doença renal grave (depuração de creatinina < 40cc/min/1,73m2)
- Pacientes com doença pulmonar restritiva grave pré-existente (CVF <40% do previsto)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
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Para saber a segurança do transplante de células-tronco em pacientes com doadores não aparentados ou doadores familiares parcialmente compatíveis
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Estudar os efeitos (bons e ruins) desse tratamento nos pacientes, a anemia aplástica e a sobrevida
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Para saber o quão bem a medula óssea do doador cresce em pacientes que recebem o tratamento de pesquisa
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Para saber quantos pacientes precisam de células T extras ou células-tronco extras do doador para ajudar as células-tronco do sangue do doador a crescer
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paul Woodard, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
Outros números de identificação do estudo
- AACD34
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