嚢胞性線維症に対するアタルレン（PTC124）の安全性と有効性

包含基準:

• 決定的に異常な発汗検査の文書化された証拠に基づく CF の診断 (汗の塩化物 > 60 ミリ当量/リットル [mEq/リットル])。
• -TEPDによって測定される異常な塩化物分泌（塩化物を含まないアミロリドおよびイソプロテレノールによる塩化物分泌の-5 mV未満のTEPD評価）。
• CFTR 遺伝子の対立遺伝子の 1 つにナンセンス変異が存在する。
• 年齢は18歳以上。
• 体重≧40kg。
• 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 年齢、性別、身長の予測値の 40% 以上 (Knudson 基準)。
• 酸素飽和度 (パルスオキシメトリーで測定) 室内空気で 92% 以上。
• -男性および女性の参加者が、外科的に無菌ではない場合、性交を控えるか、治験薬の投与およびフォローアップ期間中に避妊のバリアまたは医学的方法を採用する意欲。
• 陰性の妊娠検査（出産の可能性のある女性向け）。
• -予定された訪問、薬物投与計画、研究手順、および研究制限を遵守する意欲と能力。
• -書面によるインフォームドコンセントを提供する能力。

除外基準:

• 治験責任医師の意見では、参加者の安全に悪影響を及ぼす可能性がある、以前または進行中の病状、病歴、身体所見、心電図所見、または実験室の異常により、一連の治療またはフォローアップが完了する可能性が低くなります。または研究結果の評価を損なう可能性があります。
• -研究治療開始前の2週間以内の急性上気道または下気道感染症を含む進行中の急性疾患。
• -研究治療開始前の2か月以内の肺疾患の主要な合併症の病歴。
• CF 以外の臨床的に重要な活動性肺疾患を示唆する胸部 X 線スクリーニングの異常、または CF に続発する臨床的に重要な活動性肺病変を示す可能性のある新しい重大な異常。
• -B型肝炎表面抗原、C型肝炎抗体検査、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査が陽性。
• ヘモグロビン < 10 グラム/デシリットル (g/dL)。
• 血清アルブミン <2.5 g/dL。
• -異常な肝機能（血清アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]、γ-グルタミルトランスフェラーゼ[GGT]、アルカリホスファターゼ、乳酸脱水素酵素[LDH]、または総ビリルビン>正常の上限）。
• -異常な腎機能（血清クレアチニン>正常の上限の1.5倍）。
• 妊娠中または授乳中。
• -固形臓器または血液移植の病歴。
• -研究治療開始前の14日以内の別の治験薬への曝露。
• -他の治療臨床試験への継続的な参加。
• -チアゾリジンジオンペルオキシソーム増殖因子活性化受容体ガンマ（PPARγ）アゴニストの継続的な使用、例えば、ロシグリタゾン（Avandia®または同等品）またはピオグリタゾン（Actos®または同等品）
• -鼻腔内薬の変更（コルチコステロイド、クロモリン、臭化イプラトロピウム、フェニレフリン、またはオキシメタゾリンの使用を含む） 研究治療開始前の14日以内。
• -研究治療開始前の14日以内の全身または吸入コルチコステロイドによる治療の変更。
• -吸入ゲンタマイシンまたはアミカシンの使用または必要性 研究治療の開始前または研究治療中の14日以内。
• -研究治療開始前の14日以内の全身性アミノグリコシド系抗生物質の必要性。