낭포성 섬유증에 대한 아탈루렌(PTC124)의 안전성 및 효능

포함 기준:

• 결정적으로 비정상적인 발한 검사(땀 염화물 >60밀리당량/리터[mEq/리터])의 문서화된 증거를 기반으로 CF 진단.
• TEPD(염화물이 없는 아밀로라이드 및 이소프로테레놀을 사용한 염화물 분비의 -5 mV 미만 TEPD 평가)에 의해 측정된 비정상적인 염화물 분비.
• CFTR 유전자의 대립 유전자 중 하나에 넌센스 돌연변이가 존재합니다.
• 연령 ≥18세.
• 체중 ≥40kg.
• 1초간 강제 호기량(FEV1) ≥40% 연령, 성별 및 키 예측(Knudson 표준).
• 실내 공기에서 산소 포화도(맥박 산소 측정법으로 측정) ≥92%.
• 외과적으로 불임 상태가 아닌 경우 남성 및 여성 참가자가 연구 약물 투여 및 추적 기간 동안 성교를 삼가거나 장벽 또는 의학적 피임 방법을 사용하려는 의지.
• 음성 임신 테스트(가임 여성의 경우).
• 예정된 방문, 약물 투여 계획, 연구 절차 및 연구 제한 사항을 준수할 의지와 능력.
• 서면 동의서를 제공할 수 있는 능력.

제외 기준:

• 이전 또는 현재 진행 중인 의학적 상태, 병력, 신체 소견, ECG 소견 또는 연구자의 의견에 따라 참가자의 안전에 악영향을 미칠 수 있는 검사실 이상, 치료 과정 또는 후속 조치가 완료될 가능성이 없는 경우, 또는 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있습니다.
• 연구 치료 시작 전 2주 이내에 급성 상기도 또는 하기도 감염을 포함한 진행 중인 급성 질환.
• 연구 치료 시작 전 2개월 이내에 폐 질환의 주요 합병증 병력.
• CF 이외의 임상적으로 유의한 활동성 폐 질환을 암시하는 흉부 X-레이 선별 검사의 이상 또는 CF에 이차적인 임상적으로 유의한 활동성 폐 침범을 나타낼 수 있는 새롭고 유의미한 이상.
• 양성 B형 간염 표면 항원, C형 간염 항체 검사 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 검사.
• 헤모글로빈 <10g/dL(g/dL).
• 혈청 알부민 <2.5g/dL.
• 비정상적인 간 기능(혈청 알라닌 아미노전이효소[ALT], 아스파르테이트 아미노전이효소[AST], 감마-글루타밀 전이효소[GGT], 알칼리성 포스파타제, 젖산 탈수소효소[LDH] 또는 총 빌리루빈 > 정상 상한).
• 비정상적인 신장 기능(혈청 크레아티닌 >정상 상한치의 1.5배).
• 임신 또는 모유 수유.
• 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력.
• 연구 치료 시작 전 14일 이내에 다른 연구 약물에 노출.
• 기타 치료 임상 시험에 지속적으로 참여.
• 티아졸리딘디온 퍼옥시좀 증식제 활성화 수용체 감마(PPAR γ) 작용제, 예를 들어 로시글리타존(Avandia® 또는 동등물) 또는 피오글리타존(Actos® 또는 동등물)의 지속적인 사용
• 연구 치료 시작 전 14일 이내에 비강내 약물(코르티코스테로이드, 크로몰린, 이프라트로피움 브로마이드, 페닐에프린 또는 옥시메타졸린 사용 포함)의 변경.
• 연구 치료 시작 전 14일 이내에 전신 또는 흡입 코르티코스테로이드 치료의 변경.
• 연구 치료 시작 전 14일 이내 또는 연구 치료 동안 흡입된 겐타마이신 또는 아미카신에 대한 사용 또는 요구 사항.
• 연구 치료 시작 전 14일 이내에 전신 아미노글리코사이드 항생제에 대한 요구 사항.