PH陰性骨髄線維症に対するCEP-701

研究薬:

CEP-701 は、骨髄線維症細胞に存在する特定の種類の分子 (変異型 JAK2 受容体と呼ばれる) が、がん細胞の増殖につながる連続的な化学シグナルを送るのを防ぐように設計されています。

研究治療:

この研究に参加する資格があると判断された場合は、CEP-701 を 1 日 2 回（朝と夕方に 1 回）、30 日間の繰り返しサイクルで経口（液体）で摂取します。 。 各服用量は約12時間間隔で服用する必要があります。

研究医師または看護師は、あなたおよび/または介護者または家族に、研究薬の各用量の準備方法と毎回どれくらいの量を服用すべきかを指導します。 研究訪問のたびに、次の研究訪問まで使用できる十分な量の注射器、投与カップ、および研究薬が提供されます。 投与ごとに、注射器を使用して適切な量の CEP-701 を採取します。 シリンジの内容物全体を、付属の計量カップの 1 つにある承認済みのジュースに加えます。 薬を服用した後は、追加でジュースを 1 杯飲む必要があります。 CEP-701 での使用が承認されているジュース (100% ジュースのみ) は、グレープ、パイナップル、リンゴ、V8 野菜ジュース、オレンジ ジュースです。

治験薬混合物は、室温で最長 1 時間、冷蔵（約 35°F ～ 45°F）で最長 8 時間（キャビネットなどの光から保護された場所で）保管できます。 飲み忘れた場合は、次に予定されている服用時間まで次の服用をしないでください。

研究訪問:

最初は月に 1 回、M. D. アンダーソンでの研修訪問を受けます。 6 か月間は毎月、その後は前の 3 サイクルで副作用がなければ 3 か月ごとに繰り返す必要があります。 2年間の治療後は、来院を6か月ごとに延長することができます。 6 サイクル後、研究スタッフのメンバーから研究訪問または電話が来る場合があります。 電話の場合は、体調はどうですか、前回の来院以降に副作用はあったかどうかを尋ねられ、血液検査も一緒に検討されます。 ほとんどの研究訪問では、次のテストが行​​われます。

• 身体検査を受けます。
• 前回の来院以降にどのように感じているか、また副作用について聞かれます。
• 腎臓、肝臓の機能、血球数を確認するために採血（大さじ 2 杯程度）が行われます。 これは3か月までは2週間ごと、その後は1〜2か月ごとに行われます。
• 治療に反応しているかどうかを確認するために、3 ～ 6 か月に 1 回骨髄液の採取や吸引が行われます。 2年間の治療後は、これを12か月ごとに延長することができます。

研究期間:

応答までの時間を確保するために、この研究を少なくとも 6 か月間継続します。 研究治療に反応した場合は、最長 5 年間サイクルを受け続けることができます。

6か月以内に治験治療に反応しない場合、病気が悪化した場合、耐えられない副作用が発生した場合、治験薬の服用を妨げる病気を患っている場合、または医師が治験薬の服用を中止することがあなたの最善の利益であると判断した場合この研究に参加すると、この研究から外されます。

これは調査研究です。 CEP-701 は食品医薬品局 (FDA) によって承認されておらず、市販もされていません。 現時点では、この研究では研究目的のみに使用されています。 この研究には最大41人の患者が参加する。 全員が M. D. アンダーソンに入学します。