CEP-701 PH-negatiiviseen myelofibroosiin
Suun kautta saatavan JAK2-tyrosiinikinaasin estäjän CEP-701:n arviointi terapiana myelofibroosia sairastaville potilaille
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuslääke:
CEP-701 on suunniteltu estämään tietyntyyppisiä myelofibroosisoluissa olevia molekyylejä (kutsutaan mutatoituneeksi JAK2-reseptoriksi) lähettämästä jatkuvia kemiallisia signaaleja, jotka johtavat syöpäsolujen kasvuun.
Tutkimushoito:
Jos sinun todetaan olevan kelvollinen osallistumaan tähän tutkimukseen, ota CEP-701 suun kautta (nestemäisessä muodossa) 2 kertaa päivässä (kerran aamulla ja kerran illalla) joka päivä 30 päivän toistuvina sykleinä. . Sinun tulee ottaa jokainen annos noin 12 tunnin välein.
Tutkimuslääkäri tai sairaanhoitaja opettaa sinulle ja/tai hoitajalle tai perheenjäsenelle, kuinka jokainen tutkimuslääkeannos valmistetaan ja kuinka paljon joka kerta tulee ottaa. Jokaisella opintokäynnillä sinulle toimitetaan tarpeeksi ruiskuja, annostelukuppeja ja tutkimuslääkettä seuraavaan opintokäyntiin asti. Vedät jokaista annosta varten ruiskulla oikean määrän CEP-701:tä. Lisäät ruiskun koko sisällön hyväksyttyyn mehuun yhdessä mukana toimitetuista annoskupeista. Sinun tulee myös juoda ylimääräinen annoskuppi mehua lääkeannoksen ottamisen jälkeen. Seuraavat mehut (vain 100 % mehu) on hyväksytty käytettäväksi CEP-701:n kanssa: viinirypäle-, ananas-, omena-, V8-kasvismehu ja appelsiinimehu.
Tutkimuslääkeseosta voidaan säilyttää (valolta suojatussa tilassa, kuten kaapissa) enintään 1 tunti huoneenlämmössä ja enintään 8 tuntia jääkaapissa (noin 35 °F - 45 °F). Jos unohdat ottaa annoksen, sinun ei tule ottaa uutta annosta ennen seuraavan aikataulun mukaista annosta.
Opintovierailut:
Aluksi sinulla on opintovierailuja M. D. Andersonissa kerran kuukaudessa. Sinun on palattava kuukausittain 6 kuukauden ajan ja sitten 3 kuukauden välein, jos edellisen 3 syklin aikana ei ole havaittu sivuvaikutuksia. Kahden vuoden hoidon jälkeen käyntisi voidaan pidentää 6 kuukauden välein. 6 syklin jälkeen sinulla voi olla joko opintokäynti tai puhelu tutkimushenkilökunnan jäseneltä. Jos saat puhelun, sinulta kysytään, miltä sinusta tuntuu, onko sinulla ollut sivuvaikutuksia edellisen käyntisi jälkeen, ja verikokeesi tarkistetaan kanssasi. Useimpien opintokäyntien aikana sinulla on seuraavat testit:
- Sinulla on fyysinen koe.
- Sinulta kysytään, miltä sinusta tuntuu ja mitä sivuvaikutuksia olet saattanut kokea viimeisen käyntisi jälkeen.
- Sinulta otetaan verta (noin 2 ruokalusikallista) munuaisten ja maksan toiminnan ja verisolujen määrän tarkistamiseksi. Tämä tehdään 2 viikon välein 3 kuukauden välein, sitten 1-2 kuukauden välein.
- Sinulle tehdään luuydin/aspiraatti 3–6 kuukauden välein nähdäksesi, reagoitko hoitoon. Kahden vuoden hoidon jälkeen tätä voidaan pidentää 12 kuukauden välein.
Opintojen kesto:
Jatkat tätä tutkimusta vähintään 6 kuukautta, jotta sinulla on aikaa vastata. Jos vastaat tutkimushoitoon, voit jatkaa jaksojen saamista jopa 5 vuoden ajan.
Jos et saa vastetta tutkimushoitoon 6 kuukauden kuluessa, jos sairaus pahenee, jos ilmenee sietämättömiä sivuvaikutuksia, jos sinulla on sairaus, joka estää sinua ottamasta tutkimuslääkettä tai lääkärisi katsoo, että sinun on parasta lopettaa jos osallistut tähän tutkimukseen, sinut poistetaan tästä tutkimuksesta.
Tämä on tutkiva tutkimus. CEP-701 ei ole elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymä tai kaupallisesti saatavilla. Tällä hetkellä sitä käytetään vain tutkimustarkoituksiin tässä tutkimuksessa. Tähän tutkimukseen osallistuu jopa 41 potilasta. Kaikki ilmoittautuvat M. D. Andersoniin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hoitoa tarvitsevat kroonista idiopaattista myelofibroosia (CIMF) sairastavat potilaat, mukaan lukien potilaat, jotka 1) on aiemmin hoidettu CIMF-ohjatulla hoidolla ja jotka ovat uusiutuneet, jotka eivät siedä hoitoa tai jotka eivät reagoi hoitoon; tai 2) jos se on äskettäin todettu, niin keski- tai korkea riski Lillen pisteytysjärjestelmän mukaan (haitallisia ennustetekijöitä ovat: Hb < 10 g/dl, WBC < 4 tai > 30 x 10^9/l; riskiryhmä: 0 = pieni, 1 = keskitaso, 2 = korkea) tai oireinen perna, joka on >/= 10 cm kylkirajan alapuolella. Potilaat, joilla on oireeton keskiriskin sairaus, eivät kuitenkaan ole kelvollisia.
- JAK2-mutaatiopositiivinen testi
- Ikä vähintään 18 vuotta
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila 0-2
- Riittävä maksan ja munuaisten toiminta: kokonaisbilirubiini </=2,0 mg/dl, alaniiniaminotransferaasi (ALT tai SGPT) </=2,0 x normaalin yläraja (ULN) ja kreatiniini </=2,0 mg/dl
- Potilaiden on oltava vähintään 2 viikon kuluttua aiemmasta kemoterapiasta, biologisesta hoidosta, sädehoidosta, suuresta leikkauksesta tai muusta tutkittavasta syövän vastaisesta hoidosta, jonka katsotaan olevan MF-ohjattu, ja he ovat toipuneet aiemmista toksisista vaikutuksista asteeseen 0-1. Samanaikainen hoito tukilääkkeiden (hydroksiurea, anagrelidi) kanssa on sallittu tutkimuksen aikana.
- Kaikkien lisääntymiskykyisten miesten ja hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisyä (iud, ehkäisypillerit, lateksikondomit, kalvo) koko tutkimusjakson ajan ja kuukauden ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen, ellei sitä ole dokumentoitu lapsettomuus on olemassa. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana osallistuessaan tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille. WOCBP ovat naisia, jotka eivät ole olleet vaihdevuosien aikana 12 kuukauteen tai joilla ei ole aikaisempaa kirurgista sterilointia."
- Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake
- Ei halua tehdä luuytimensiirtoa, ei ole ehdokas tai hänellä ei ole luovuttajaa
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleville tai imettäville naisille, koska hoidon vaikutuksia ei tunneta kehittyvään sikiöön tai vastasyntyneeseen lapseen.
- Potilaat, joilla on diagnosoitu muu pahanlaatuinen kasvain - ellei potilas ole parantavan hoidon jälkeen ollut taudista vähintään 3 vuotta. Potilaat, joilla on varhaisen vaiheen ihon okasolusyöpä, ihon tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan intraepiteliaalinen neoplasia (CIN), voivat osallistua tähän tutkimukseen.
- Mikä tahansa tila, mukaan lukien vakava lääketieteellinen tila, laboratoriopoikkeavuus tai psykiatrinen sairaus, joka asettaa koehenkilön päätutkijan arvioiden mukaan hyväksymättömälle riskille, jos hän osallistuu tutkimukseen
- Tiedetään positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) tai tarttuva hepatiitti, tyyppi A, B tai C
- Mikä tahansa maha-suolikanavan sairaus tai samanaikainen lääkkeiden käyttö (esim. kumadiini), mikä saisi potilaan suuren riskin saada maha-suolikanavan verenvuoto hoitavan lääkärin arvioiden mukaan
- Anamneesissa ylemmän tai alemman ruoansulatuskanavan verenvuoto 6 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
- Kohonnut kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) tai osittainen tromboplastiiniaika (PTT)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CEP-701
80 mg suun kautta kahdesti päivässä 30 päivän ajan
|
80 mg suun kautta kahdesti päivässä 30 päivän ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Objektiivisen vastauksen saaneiden osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Vaste arvioidaan jokaisen 3 syklin jälkeen (sykli = 30 päivää)
|
Objektiivinen vaste = Täydellinen vaste, taudin merkki/oireiden puuttuminen (ilman kasvutekijöiden, hydroksiurean, anagrelidin tai verensiirtojen käyttöä > 1 kuukauden ajan); Osittainen vaste, etenevän taudin (PD) puuttuminen ja 2+ parametrien paraneminen (jos epänormaalit): Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC), hemoglobiini, verihiutaleet, verensiirrot, splenomegalia tai luuydinblastit; Kliininen paraneminen, PD:n puuttuminen ja yhden parametrin paraneminen: ANC, hemoglobiini, verihiutaleet, verensiirrot, splenomegalia tai luuydinblastit).
[Myelofibroosin tutkimuksen ja hoidon kansainvälinen työryhmä]
|
Vaste arvioidaan jokaisen 3 syklin jälkeen (sykli = 30 päivää)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2007-0070
- CS-2007-20040
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .