CEP-701 för PH-negativ myelofibros

Studiedrogen:

CEP-701 är utformad för att förhindra att en viss typ av molekyl (kallad en muterad JAK2-receptor) som finns på myelofibrosceller skickar kontinuerliga kemiska signaler som leder till tillväxt av cancerceller.

Studiebehandling:

Om du visar sig vara berättigad att delta i denna studie kommer du att ta CEP-701 genom munnen (i flytande form) 2 gånger om dagen (en gång på morgonen och en gång på kvällen) varje dag i 30 dagars upprepade cykler . Du bör ta varje dos med cirka 12 timmars mellanrum.

Studiens läkare eller sjuksköterska kommer att lära dig och/eller en vårdgivare eller familjemedlem hur du förbereder varje dos av studieläkemedlet, samt hur mycket som ska tas varje gång. Vid varje studiebesök kommer du att få tillräckligt med sprutor, doseringskoppar och studieläkemedel för att hålla till ditt nästa studiebesök. För varje dos kommer du att använda sprutan för att dra upp rätt mängd CEP-701. Du kommer att tillsätta hela innehållet i sprutan till en godkänd juice i en av de medföljande doseringskopparna. Du bör också dricka en extra doskopp juice efter att ha tagit läkemedelsdosen. Följande juicer (endast 100 % juice) är godkända för användning med CEP-701: vindruvor, ananas, äpple, V8 grönsaksjuice och apelsinjuice.

Studieläkemedelsblandningen kan förvaras (i områden som är skyddade från ljus, såsom i ett skåp) i upp till 1 timme i rumstemperatur och upp till 8 timmar i kyl (vid cirka 35 °F till 45 °F). Om du missar en dos ska du inte ta en ny dos förrän nästa schemalagda dos.

Studiebesök:

Du kommer initialt att ha studiebesök hos M. D. Anderson en gång i månaden. Du kommer att behöva återvända varje månad i 6 månader, sedan var tredje månad om det inte finns några biverkningar under de föregående 3 cyklerna. Efter 2 års terapi kan dina besök förlängas till var sjätte månad. Efter 6 cykler kan du ha antingen ett studiebesök eller ett telefonsamtal från en medlem av studiepersonalen. Om du har ett telefonsamtal kommer du att bli tillfrågad om hur du mår, om du har upplevt några biverkningar sedan ditt senaste besök, och dina blodprover kommer att gås igenom med dig. Under de flesta studiebesök kommer du att ha följande prov:

• Du kommer att ha en fysisk undersökning.
• Du kommer att bli tillfrågad om hur du mår och om eventuella biverkningar du kan ha upplevt sedan ditt senaste besök.
• Du kommer att ta blod (cirka 2 matskedar) för att kontrollera din njur- och leverfunktion och antalet blodkroppar. Detta kommer att göras varannan vecka upp till tre månader, sedan varannan till två månader.
• Du kommer att ta en benmärg/aspiration en gång var 3-6 månad för att se om du svarar på behandlingen. Efter 2 års behandling kan detta utökas till var 12:e månad.

Studielängd:

Du kommer att fortsätta med denna studie i minst 6 månader för att ge tid för svar. Om du svarar på studiebehandlingen kan du fortsätta att få cykler i upp till 5 år.

Om du inte svarar på studiebehandlingen inom 6 månader, om sjukdomen förvärras, om oacceptabla biverkningar uppstår, om du har en sjukdom som hindrar dig från att ta studieläkemedlet eller din läkare anser att det är i ditt intresse att sluta om du deltar i denna studie kommer du att tas bort från denna studie.

Detta är en undersökningsstudie. CEP-701 är inte godkänd av Food and Drug Administration (FDA) eller kommersiellt tillgänglig. För närvarande används den endast för forskningsändamål i denna studie. Upp till 41 patienter kommer att delta i denna studie. Alla kommer att skrivas in på M. D. Anderson.