CEP-701 per la mielofibrosi PH negativa
Valutazione di CEP-701, un inibitore della tirosin-chinasi JAK2 disponibile per via orale, come terapia per i pazienti con mielofibrosi
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Il farmaco in studio:
CEP-701 è progettato per aiutare a prevenire che un certo tipo di molecola (chiamata recettore JAK2 mutato) che si trova sulle cellule della mielofibrosi invii segnali chimici continui che portano alla crescita delle cellule tumorali.
Trattamento in studio:
Se risulterai idoneo a partecipare a questo studio, prenderai CEP-701 per via orale (in forma liquida) 2 volte al giorno (una al mattino e una alla sera) ogni giorno in cicli ripetuti di 30 giorni . Dovresti prendere ciascuna dose a circa 12 ore di distanza.
Il medico o l'infermiere dello studio insegnerà a te e/o a un assistente o a un familiare come preparare ogni dose del farmaco oggetto dello studio, nonché quanto dovrebbe essere assunto ogni volta. Ad ogni visita di studio, ti verrà fornito un numero sufficiente di siringhe, bicchieri dosatori e farmaco in studio per durare fino alla tua prossima visita di studio. Per ogni dose, utilizzerai la siringa per aspirare la giusta quantità di CEP-701. Aggiungerai l'intero contenuto della siringa a un succo approvato in 1 dei bicchieri dosatori forniti. Dovresti anche bere un'ulteriore tazza dosatrice di succo dopo aver assunto la dose del farmaco. I seguenti succhi (solo succo al 100%) sono approvati per l'uso con CEP-701: uva, ananas, mela, succo di verdura V8 e succo d'arancia.
La miscela del farmaco oggetto dello studio può essere conservata (in aree protette dalla luce, ad esempio in un armadio) per un massimo di 1 ora a temperatura ambiente e fino a 8 ore in frigorifero (da circa 35 °F a 45 °F). Se dimentica una dose, non deve prendere un'altra dose fino alla successiva dose programmata.
Visite di studio:
Inizialmente avrai visite di studio presso M. D. Anderson una volta al mese. Dovrai tornare mensilmente per 6 mesi, quindi ogni 3 mesi se non ci sono effetti collaterali durante i 3 cicli precedenti. Dopo 2 anni di terapia, le visite possono essere estese a ogni 6 mesi. Dopo 6 cicli potresti ricevere una visita di studio o una telefonata da un membro del personale dello studio. Se hai una telefonata, ti verrà chiesto come ti senti, se hai avuto effetti collaterali dall'ultima visita e le tue analisi del sangue saranno riviste con te. Durante la maggior parte delle visite di studio, dovrai sostenere i seguenti test:
- Farai un esame fisico.
- Ti verrà chiesto come ti senti e su eventuali effetti collaterali che potresti aver avuto dalla tua ultima visita.
- Avrai un prelievo di sangue (circa 2 cucchiai) per controllare la funzionalità renale ed epatica e il conteggio delle cellule del sangue. Questo sarà fatto ogni 2 settimane fino a 3 mesi, poi ogni 1-2 mesi.
- Avrai un midollo osseo/aspirato una volta ogni 3-6 mesi per vedere se stai rispondendo al trattamento. Dopo 2 anni di terapia, questo può essere esteso a ogni 12 mesi.
Durata dello studio:
Continuerai questo studio per almeno 6 mesi per consentire il tempo per la risposta. Se rispondi al trattamento in studio, puoi continuare a ricevere i cicli per un massimo di 5 anni.
Se non rispondi al trattamento in studio entro 6 mesi, se la malattia peggiora, se si verificano effetti collaterali intollerabili, se hai una malattia che ti impedisce di assumere il farmaco oggetto dello studio o se il tuo medico ritiene che sia nel tuo interesse interrompere prendendo parte a questo studio, verrai escluso da questo studio.
Questo è uno studio investigativo. CEP-701 non è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) o disponibile in commercio. Al momento, viene utilizzato solo a scopo di ricerca in questo studio. Fino a 41 pazienti prenderanno parte a questo studio. Tutti saranno iscritti a M. D. Anderson.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con mielofibrosi cronica idiopatica (CIMF) che richiedono terapia, compresi quelli 1) precedentemente trattati con terapia diretta con CIMF e recidivanti, intolleranti o refrattari alla terapia; o 2) se di nuova diagnosi quindi con rischio intermedio o alto secondo il sistema di punteggio di Lille (i fattori prognostici avversi sono: Hb < 10 g/dl, WBC < 4 o > 30 x 10^9/L; gruppo di rischio: 0 = basso, 1 = intermedio, 2 = alto), o con milza sintomatica >/= 10 cm sotto il margine costale. Tuttavia, i pazienti con malattia a rischio intermedio asintomatica non sono ammissibili.
- Test positivo per la mutazione JAK2
- Età di almeno 18 anni
- Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
- Adeguata funzionalità epatica e renale: bilirubina totale </=2,0 mg/dL, alanina aminotransferasi (ALT o SGPT) </=2,0 x limite superiore della norma istituzionale (ULN) e creatinina </=2,0 mg/dl
- I pazienti devono essere trascorsi almeno 2 settimane dalla precedente chemioterapia, terapia biologica, radioterapia, chirurgia maggiore o altra terapia antitumorale sperimentale considerata diretta da MF e devono essere guariti da precedenti tossicità al grado 0-1. Durante lo studio è consentita la terapia concomitante con farmaci di supporto (idrossiurea, anagrelide).
- Tutti gli uomini in età fertile e le donne in età fertile (WOCBP) devono accettare di praticare una contraccezione efficace (iud, pillola anticoncezionale, preservativi in lattice, diaframma) durante l'intero periodo di studio e per un mese dopo la fine dello studio, a meno che la documentazione di l'infertilità esiste. Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo durante la partecipazione a questo studio, deve informare immediatamente il proprio medico curante. I WOCBP sono donne che non sono in menopausa da 12 mesi o nessuna precedente sterilizzazione chirurgica".
- Capacità di comprensione e disponibilità a firmare il modulo di consenso informato
- Non disposto a sottoporsi, non candidato o non avendo un donatore per un trapianto di midollo osseo
Criteri di esclusione:
- Donne in gravidanza o che allattano, a causa degli effetti sconosciuti della terapia sul feto in via di sviluppo o sul neonato.
- Pazienti con diagnosi di un altro tumore maligno - a meno che dopo una terapia con intento curativo il paziente sia libero da malattia da almeno 3 anni. I pazienti con carcinoma a cellule squamose della pelle in stadio iniziale, carcinoma a cellule basali della pelle o neoplasia intraepiteliale cervicale (CIN) sono eleggibili per questo studio
- Qualsiasi condizione, comprese gravi condizioni mediche, anomalie di laboratorio o malattie psichiatriche, che espongono il soggetto a un rischio inaccettabile secondo il giudizio del ricercatore principale, se dovesse partecipare allo studio
- Noto positivo per virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o epatite infettiva, tipo A, B o C
- Presenza di qualsiasi condizione gastrointestinale o uso concomitante di farmaci (ad es. coumadin) che renderebbe un paziente ad alto rischio di sanguinamento gastrointestinale secondo il giudizio del medico curante
- Storia di qualsiasi sanguinamento gastrointestinale superiore o inferiore nei 6 mesi prima dell'arruolamento
- Rapporto internazionale normalizzato elevato (INR) o Tempo di tromboplastina parziale (PTT) elevato
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: CEP-701
80 mg per via orale due volte al giorno per 30 giorni
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80 mg per via orale due volte al giorno per 30 giorni
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con risposta obiettiva
Lasso di tempo: Risposta valutata dopo ogni 3 cicli (ciclo = 30 giorni)
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Risposta obiettiva = risposta completa, segno/sintomi di assenza della malattia (senza uso di fattori di crescita, idrossiurea, anagrelide o trasfusioni per > 1 mese); Risposta parziale, assenza di malattia progressiva (PD) e miglioramento dei parametri 2+ (se anormali): conta assoluta dei neutrofili (ANC), emoglobina, piastrine, trasfusioni, splenomegalia o blasti del midollo osseo; Miglioramento clinico, assenza di PD e miglioramento di 1 parametro: ANC, emoglobina, piastrine, trasfusioni, splenomegalia o blasti di midollo osseo).
[Gruppo di lavoro internazionale sulla ricerca e il trattamento della mielofibrosi]
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Risposta valutata dopo ogni 3 cicli (ciclo = 30 giorni)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2007-0070
- CS-2007-20040
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