CEP-701 til PH-negativ myelofibrose

Studiemedicinen:

CEP-701 er designet til at hjælpe med at forhindre en bestemt type molekyle (kaldet en muteret JAK2-receptor), der findes på myelofibroseceller, i at sende kontinuerlige kemiske signaler, der fører til vækst af kræftceller.

Studiebehandling:

Hvis du viser dig at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse, vil du tage CEP-701 gennem munden (i flydende form) 2 gange om dagen (en gang om morgenen og en gang om aftenen) hver dag i 30-dages gentagne cyklusser . Du bør tage hver dosis med cirka 12 timers mellemrum.

Forsøgslægen eller sygeplejersken vil lære dig og/eller en pårørende eller et familiemedlem, hvordan du forbereder hver dosis af forsøgslægemidlet, samt hvor meget der skal tages hver gang. Ved hvert studiebesøg vil du få nok sprøjter, doseringsbægre og studielægemiddel til at holde indtil dit næste studiebesøg. For hver dosis skal du bruge sprøjten til at trække den korrekte mængde CEP-701. Du tilføjer hele indholdet af sprøjten til en godkendt juice i 1 af de medfølgende doseringsbægre. Du bør også drikke en ekstra doseringskop juice efter at have taget lægemiddeldosis. Følgende juice (kun 100 % juice) er godkendt til brug med CEP-701: drue, ananas, æble, V8 grøntsagsjuice og appelsinjuice.

Undersøgelseslægemiddelblandingen kan opbevares (i områder, der er beskyttet mod lys, såsom i et skab) i op til 1 time ved stuetemperatur og op til 8 timer nedkølet (ved ca. 35°F til 45°F). Hvis du glemmer en dosis, bør du ikke tage endnu en dosis før din næste planlagte dosis.

Studiebesøg:

Du vil i første omgang have studiebesøg hos M. D. Anderson en gang om måneden. Du skal vende tilbage månedligt i 6 måneder, derefter hver 3. måned, hvis der ikke er bivirkninger under de foregående 3 cyklusser. Efter 2 års terapi kan dine besøg forlænges til hver 6. måned. Efter 6 cyklusser kan du få enten et studiebesøg eller et telefonopkald fra et medlem af studiepersonalet. Hvis du får et telefonopkald, vil du blive spurgt om, hvordan du har det, om du har oplevet bivirkninger siden dit sidste besøg, og dine blodprøver vil blive gennemgået med dig. Under de fleste studiebesøg vil du have følgende tests:

• Du skal have en fysisk undersøgelse.
• Du vil blive spurgt om, hvordan du har det og om eventuelle bivirkninger, du måtte have oplevet siden dit sidste besøg.
• Du vil få udtaget blod (ca. 2 spiseskefulde) for at kontrollere din nyre- og leverfunktion og blodcelletal. Dette vil blive gjort hver 2. uge op til 3 måneder, derefter hver 1-2 måned.
• Du vil have en knoglemarv/aspiration en gang hver 3-6 måned for at se, om du reagerer på behandlingen. Efter 2 års terapi kan denne forlænges til hver 12. måned.

Studielængde:

Du vil fortsætte med denne undersøgelse i mindst 6 måneder for at give tid til svar. Hvis du reagerer på undersøgelsesbehandling, kan du fortsætte med at modtage cyklusser i op til 5 år.

Hvis du ikke reagerer på undersøgelsesbehandlingen inden for 6 måneder, hvis sygdommen forværres, hvis der opstår uacceptable bivirkninger, hvis du har en sygdom, der afholder dig fra at tage undersøgelsesmidlet, eller din læge mener, det er i din bedste interesse at stoppe deltagelse i denne undersøgelse, vil du blive taget fra denne undersøgelse.

Dette er en undersøgelse. CEP-701 er ikke Food and Drug Administration (FDA) godkendt eller kommercielt tilgængelig. På nuværende tidspunkt bliver det kun brugt til forskningsformål i denne undersøgelse. Op til 41 patienter vil deltage i denne undersøgelse. Alle vil blive tilmeldt M. D. Anderson.