CEP-701 pro PH-negativní myelofibrózu

Studijní lék:

CEP-701 je navržen tak, aby zabránil určitému typu molekuly (nazývané mutovaný receptor JAK2), který se nachází na buňkách myelofibrózy, vysílat kontinuální chemické signály, které vedou k růstu rakovinných buněk.

Studijní léčba:

Pokud zjistíte, že jste způsobilí zúčastnit se této studie, budete CEP-701 užívat ústy (v tekuté formě) 2krát denně (jednou ráno a jednou večer) každý den ve 30denních opakujících se cyklech . Každou dávku byste měli užívat s odstupem přibližně 12 hodin.

Studijní lékař nebo zdravotní sestra vás a/nebo pečovatele nebo člena rodiny naučí, jak připravit každou dávku studovaného léku a také jaké množství by se mělo pokaždé užít. Při každé studijní návštěvě vám bude poskytnuto dostatečné množství injekčních stříkaček, dávkovacích nádobek a studovaného léku, které vám vydrží až do vaší další studijní návštěvy. Pro každou dávku použijete stříkačku k natažení správného množství CEP-701. Celý obsah stříkačky přidáte do schváleného džusu v 1 dodané odměrce. Po užití dávky léku byste také měli vypít další dávku šťávy. Následující džusy (pouze 100% džus) jsou schváleny pro použití s ​​CEP-701: hroznový, ananasový, jablečný, zeleninový džus V8 a pomerančový džus.

Směs studovaného léčiva může být skladována (v oblastech, které jsou chráněny před světlem, jako je skříň) po dobu až 1 hodiny při pokojové teplotě a až 8 hodin v chladničce (při přibližně 35 °F až 45 °F). Pokud vynecháte dávku, neužívejte další dávku až do vaší další plánované dávky.

Studijní návštěvy:

Zpočátku budete mít jednou měsíčně studijní pobyty na M. D. Anderson. Budete se muset vracet měsíčně po dobu 6 měsíců, poté každé 3 měsíce, pokud se během předchozích 3 cyklů nevyskytnou žádné vedlejší účinky. Po 2 letech terapie mohou být vaše návštěvy prodlouženy na každých 6 měsíců. Po 6 cyklech můžete mít buď studijní návštěvu, nebo telefonát od člena studijního personálu. Pokud budete telefonovat, zeptá se vás, jak se cítíte, zda jste od poslední návštěvy nezaznamenali nějaké nežádoucí účinky, a budou s vámi zkontrolovány vaše krevní testy. Během většiny studijních pobytů budete mít následující testy:

• Budete mít fyzickou zkoušku.
• Budete dotázáni, jak se cítíte, a na případné vedlejší účinky, které jste mohli zaznamenat od vaší poslední návštěvy.
• Bude vám odebrána krev (asi 2 polévkové lžíce) ke kontrole funkce ledvin a jater a počtu krvinek. To se bude provádět každé 2 týdny až 3 měsíce, poté každé 1-2 měsíce.
• Jednou za 3–6 měsíců vám bude odebrána kostní dřeň/aspirát, aby se zjistilo, zda odpovídáte na léčbu. Po 2 letech terapie může být prodloužena na každých 12 měsíců.

Délka studia:

V této studii budete pokračovat alespoň 6 měsíců, abyste měli čas na odpověď. Pokud na studovanou léčbu zareagujete, můžete pokračovat v užívání cyklů až po dobu 5 let.

Pokud do 6 měsíců nezareagujete na studovanou léčbu, pokud se onemocnění zhorší, pokud se objeví netolerovatelné nežádoucí účinky, pokud máte onemocnění, které vám brání v užívání hodnoceného léku, nebo se váš lékař domnívá, že je ve vašem nejlepším zájmu přestat účastníte se této studie, budete z této studie vyloučeni.

Toto je výzkumná studie. CEP-701 není schválen ani komerčně dostupný Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). V současné době se používá pouze pro výzkumné účely v této studii. Této studie se zúčastní až 41 pacientů. Všichni budou zapsáni na M. D. Anderson.