CEP-701 für PH-negative Myelofibrose
Bewertung von CEP-701, einem oral verfügbaren JAK2-Tyrosinkinase-Inhibitor, als Therapie für Patienten mit Myelofibrose
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Das Studienmedikament:
CEP-701 soll dazu beitragen, zu verhindern, dass ein bestimmter Molekültyp (ein sogenannter mutierter JAK2-Rezeptor), der auf Myelofibrosezellen vorkommt, kontinuierlich chemische Signale sendet, die zum Wachstum von Krebszellen führen.
Studienbehandlung:
Wenn festgestellt wird, dass Sie für die Teilnahme an dieser Studie geeignet sind, nehmen Sie CEP-701 zweimal täglich (einmal morgens und einmal abends) in sich wiederholenden 30-Tage-Zyklen oral ein (in flüssiger Form). . Sie sollten jede Dosis im Abstand von etwa 12 Stunden einnehmen.
Der Studienarzt oder die Krankenschwester wird Ihnen und/oder einer Pflegekraft oder einem Familienmitglied beibringen, wie jede Dosis des Studienmedikaments zubereitet wird und wie viel jedes Mal eingenommen werden sollte. Bei jedem Studienbesuch erhalten Sie ausreichend Spritzen, Dosierbecher und Studienmedikamente, um bis zu Ihrem nächsten Studienbesuch zu reichen. Für jede Dosis verwenden Sie die Spritze, um die richtige Menge CEP-701 aufzuziehen. Sie geben den gesamten Inhalt der Spritze zu einem zugelassenen Saft in einen der mitgelieferten Dosierbecher. Sie sollten nach Einnahme der Medikamentendosis zusätzlich einen Dosierbecher Saft trinken. Die folgenden Säfte (nur 100 % Saft) sind für die Verwendung mit CEP-701 zugelassen: Trauben-, Ananas-, Apfel-, V8-Gemüsesaft und Orangensaft.
Die Studienmedikamentenmischung kann (an einem lichtgeschützten Ort, z. B. in einem Schrank) bis zu 1 Stunde bei Raumtemperatur und bis zu 8 Stunden im Kühlschrank (bei etwa 35 °F bis 45 °F) gelagert werden. Wenn Sie eine Dosis vergessen haben, sollten Sie bis zur nächsten geplanten Dosis keine weitere Dosis einnehmen.
Studienbesuche:
Sie werden zunächst einmal im Monat Studienbesuche bei M. D. Anderson haben. Sie müssen 6 Monate lang monatlich zurückkehren, dann alle 3 Monate, wenn in den letzten 3 Zyklen keine Nebenwirkungen aufgetreten sind. Nach 2 Jahren Therapie können Ihre Besuche auf alle 6 Monate verlängert werden. Nach 6 Zyklen erhalten Sie möglicherweise einen Studienbesuch oder einen Anruf von einem Studienmitarbeiter. Wenn Sie einen Anruf erhalten, werden Sie gefragt, wie es Ihnen geht, ob bei Ihnen seit Ihrem letzten Besuch Nebenwirkungen aufgetreten sind, und Ihre Blutuntersuchungen werden mit Ihnen besprochen. Während der meisten Studienbesuche werden Sie die folgenden Tests durchführen:
- Sie werden einer körperlichen Untersuchung unterzogen.
- Sie werden gefragt, wie Sie sich fühlen und welche Nebenwirkungen seit Ihrem letzten Besuch aufgetreten sind.
- Ihnen wird Blut (ca. 2 Esslöffel) entnommen, um Ihre Nieren- und Leberfunktion sowie die Anzahl der Blutzellen zu überprüfen. Dies erfolgt alle 2 Wochen bis zu 3 Monaten, dann alle 1-2 Monate.
- Alle 3–6 Monate wird bei Ihnen eine Knochenmarks-/Knochenmarkpunktion durchgeführt, um festzustellen, ob Sie auf die Behandlung ansprechen. Nach 2 Jahren Therapie kann diese auf alle 12 Monate ausgeweitet werden.
Dauer des Studiums:
Sie werden diese Studie mindestens 6 Monate lang fortsetzen, um Zeit für die Beantwortung zu haben. Wenn Sie auf die Studienbehandlung ansprechen, können Sie bis zu 5 Jahre lang weiterhin Zyklen erhalten.
Wenn Sie innerhalb von 6 Monaten nicht auf die Studienmedikation ansprechen, wenn sich die Krankheit verschlimmert, wenn unerträgliche Nebenwirkungen auftreten, wenn Sie an einer Krankheit leiden, die Sie von der Einnahme des Studienmedikaments abhält, oder wenn Ihr Arzt der Meinung ist, dass es in Ihrem Interesse liegt, die Einnahme abzubrechen Wenn Sie an dieser Studie teilnehmen, werden Sie von dieser Studie ausgeschlossen.
Dies ist eine Untersuchungsstudie. CEP-701 ist weder von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen noch im Handel erhältlich. Derzeit wird es in dieser Studie nur zu Forschungszwecken verwendet. Bis zu 41 Patienten werden an dieser Studie teilnehmen. Alle werden bei M. D. Anderson eingeschrieben.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit chronischer idiopathischer Myelofibrose (CIMF), die eine Therapie benötigen, einschließlich derjenigen, 1) die zuvor mit einer CIMF-gesteuerten Therapie behandelt wurden und einen Rückfall erlitten haben, die Therapie nicht vertragen oder nicht darauf ansprechen; oder 2) wenn neu diagnostiziert, dann mit mittlerem oder hohem Risiko gemäß Lille-Bewertungssystem (ungünstige Prognosefaktoren sind: Hb < 10 g/dl, Leukozytenzahl < 4 oder > 30 x 10^9/l; Risikogruppe: 0 = niedrig, 1 = mittel, 2 = hoch) oder mit symptomatischer Milz, die >/= 10 cm unter dem Rippenrand liegt. Patienten mit einer asymptomatischen Erkrankung mit mittlerem Risiko sind jedoch nicht teilnahmeberechtigt.
- Positiver JAK2-Mutationstest
- Alter von mindestens 18 Jahren
- Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
- Ausreichende Leber- und Nierenfunktion: Gesamtbilirubin </=2,0 mg/dl, Alaninaminotransferase (ALT oder SGPT) </=2,0 x institutionelle Obergrenze des Normalwerts (ULN) und Kreatinin </=2,0 mg/dl
- Bei den Patienten muss eine vorherige Chemotherapie, biologische Therapie, Strahlentherapie, größere Operation oder eine andere in der Prüfphase befindliche Krebstherapie, die als MF-gerichtet gilt, mindestens zwei Wochen zurückliegen und sie müssen sich von früheren Toxizitäten bis zum Grad 0-1 erholt haben. Während der Studie ist eine gleichzeitige Therapie mit unterstützenden Medikamenten (Hydroxyharnstoff, Anagrelid) zulässig.
- Alle Männer im gebärfähigen Alter und Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen einer wirksamen Empfängnisverhütung (Iud, Antibabypille, Latexkondome, Diaphragma) während des gesamten Studienzeitraums und für einen Monat nach Studienende zustimmen, es sei denn, dies ist dokumentiert Unfruchtbarkeit besteht. Sollte eine Frau während der Teilnahme an dieser Studie schwanger werden oder vermuten, schwanger zu sein, sollte sie unverzüglich ihren behandelnden Arzt informieren. WOCBP sind Frauen, die seit 12 Monaten nicht in der Menopause sind oder keine vorherige chirurgische Sterilisation haben.“
- Fähigkeit, die Einwilligungserklärung zu verstehen und bereit zu sein, sie zu unterzeichnen
- Sie sind nicht bereit, sich einer Knochenmarktransplantation zu unterziehen, sind kein Kandidat dafür oder haben keinen Spender dafür
Ausschlusskriterien:
- Schwangere oder stillende Frauen, da die Auswirkungen der Therapie auf den sich entwickelnden Fötus oder das Neugeborene unbekannt sind.
- Patienten, bei denen eine andere bösartige Erkrankung diagnostiziert wurde – es sei denn, der Patient ist nach einer kurativen Therapie seit mindestens 3 Jahren krankheitsfrei. Patienten mit Plattenepithelkarzinomen der Haut im Frühstadium, Basalzellkarzinomen der Haut oder zervikaler intraepithelialer Neoplasie (CIN) sind für diese Studie geeignet
- Jeder Zustand, einschließlich schwerwiegender Erkrankungen, Laboranomalien oder psychiatrischer Erkrankungen, der den Probanden nach Einschätzung des Hauptforschers einem inakzeptablen Risiko aussetzt, wenn er/sie an der Studie teilnehmen sollte
- Bekanntermaßen positiv auf das Humane Immundefizienzvirus (HIV) oder infektiöse Hepatitis Typ A, B oder C
- Vorliegen einer Magen-Darm-Erkrankung oder gleichzeitiger Einnahme von Medikamenten (z. B. Coumadin), wodurch der Patient nach Einschätzung des behandelnden Arztes einem hohen Risiko für Magen-Darm-Blutungen ausgesetzt wäre
- Vorgeschichte jeglicher Blutungen im oberen oder unteren Gastrointestinaltrakt in den 6 Monaten vor der Einschreibung
- Erhöhte International Normalised Ratio (INR) oder partielle Thromboplastinzeit (PTT)
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: CEP-701
80 mg oral zweimal täglich für 30 Tage
|
80 mg oral zweimal täglich für 30 Tage
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Anzahl der Teilnehmer mit objektiver Reaktion
Zeitfenster: Die Reaktion wird nach jeweils 3 Zyklen beurteilt (Zyklus = 30 Tage)
|
Objektives Ansprechen = vollständiges Ansprechen, keine Anzeichen/Symptome einer Erkrankung (ohne Verwendung von Wachstumsfaktoren, Hydroxyharnstoff, Anagrelid oder Transfusionen für > 1 Monat); Teilweises Ansprechen, Fehlen einer fortschreitenden Erkrankung (PD) und Verbesserung von 2+ Parametern (falls abnormal): Absolute Neutrophilenzahl (ANC), Hämoglobin, Blutplättchen, Transfusionen, Splenomegalie oder Knochenmarksblasten; Klinische Verbesserung, Fehlen einer Parkinson-Krankheit und Verbesserung eines Parameters: ANC, Hämoglobin, Blutplättchen, Transfusionen, Splenomegalie oder Knochenmarksblasten.
[Internationale Arbeitsgruppe zur Myelofibrose-Forschung und -Behandlung]
|
Die Reaktion wird nach jeweils 3 Zyklen beurteilt (Zyklus = 30 Tage)
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2007-0070
- CS-2007-20040
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .