CEP-701 para mielofibrosis con PH negativo
Evaluación de CEP-701, un inhibidor de tirosina quinasa JAK2 disponible por vía oral, como terapia para pacientes con mielofibrosis
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El fármaco del estudio:
CEP-701 está diseñado para ayudar a prevenir que cierto tipo de molécula (llamada receptor JAK2 mutado) que se encuentra en las células de mielofibrosis envíe señales químicas continuas que conducen al crecimiento de células cancerosas.
Tratamiento del estudio:
Si se determina que reúne los requisitos para participar en este estudio, tomará CEP-701 por vía oral (en forma líquida) 2 veces al día (una por la mañana y otra por la noche) todos los días en ciclos repetitivos de 30 días. . Debe tomar cada dosis con aproximadamente 12 horas de diferencia.
El médico o enfermero del estudio le enseñará a usted y/o a un cuidador o familiar cómo preparar cada dosis del fármaco del estudio, así como cuánto se debe tomar cada vez. En cada visita del estudio, se le proporcionarán suficientes jeringas, vasos dosificadores y medicamento del estudio para que dure hasta su próxima visita del estudio. Para cada dosis, utilizará la jeringa para extraer la cantidad adecuada de CEP-701. Agregará todo el contenido de la jeringa a un jugo aprobado en 1 de las tazas dosificadoras provistas. También debe beber una taza dosificadora adicional de jugo después de tomar la dosis del medicamento. Los siguientes jugos (jugo 100 % únicamente) están aprobados para su uso con CEP-701: uva, piña, manzana, jugo de vegetales V8 y jugo de naranja.
La mezcla de medicamentos del estudio se puede almacenar (en áreas protegidas de la luz, como en un gabinete) hasta 1 hora a temperatura ambiente y hasta 8 horas refrigerada (entre 35 °F y 45 °F). Si olvida una dosis, no debe tomar otra dosis hasta la próxima dosis programada.
Visitas de estudio:
Inicialmente tendrá visitas de estudio en M. D. Anderson una vez al mes. Deberá regresar mensualmente durante 6 meses, luego cada 3 meses si no hay efectos secundarios durante los 3 ciclos anteriores. Después de 2 años de terapia, sus visitas pueden extenderse a cada 6 meses. Después de 6 ciclos, puede recibir una visita del estudio o una llamada telefónica de un miembro del personal del estudio. Si recibe una llamada telefónica, se le preguntará cómo se siente, si ha experimentado algún efecto secundario desde su última visita, y se revisarán sus análisis de sangre con usted. Durante la mayoría de las visitas del estudio, se le realizarán las siguientes pruebas:
- Tendrá un examen físico.
- Se le preguntará cómo se siente y sobre cualquier efecto secundario que haya experimentado desde su última visita.
- Se le extraerá sangre (alrededor de 2 cucharadas) para controlar la función renal y hepática y el recuento de células sanguíneas. Esto se hará cada 2 semanas hasta 3 meses, luego cada 1-2 meses.
- Se le realizará un aspirado/médula ósea una vez cada 3 a 6 meses para ver si está respondiendo al tratamiento. Después de 2 años de terapia, esto puede extenderse a cada 12 meses.
Duración de los estudios:
Continuará en este estudio durante al menos 6 meses para dar tiempo a la respuesta. Si responde al tratamiento del estudio, puede continuar recibiendo ciclos hasta por 5 años.
Si no responde al tratamiento del estudio dentro de los 6 meses, si la enfermedad empeora, si se producen efectos secundarios intolerables, si tiene una enfermedad que le impide tomar el medicamento del estudio o si su médico cree que lo mejor para usted es dejar de tomarlo. si participa en este estudio, será retirado de este estudio.
Este es un estudio de investigación. CEP-701 no está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ni está disponible comercialmente. En este momento, se utiliza únicamente con fines de investigación en este estudio. En este estudio participarán hasta 41 pacientes. Todos estarán inscritos en M. D. Anderson.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con mielofibrosis idiopática crónica (CIMF) que requieren terapia, incluidos aquellos 1) previamente tratados con terapia dirigida por CIMF y recidivantes, intolerantes o refractarios a la terapia; o 2) si se diagnostica recientemente, entonces con riesgo intermedio o alto según el sistema de puntuación de Lille (los factores de pronóstico adverso son: Hb < 10 g/dl, WBC < 4 o > 30 x 10^9/L; grupo de riesgo: 0 = bajo, 1 = intermedio, 2 = alto), o con bazo sintomático que está >/= 10 cm por debajo del margen costal. Sin embargo, los pacientes con enfermedad de riesgo intermedio asintomática no son elegibles.
- Prueba positiva de mutación JAK2
- Edad de al menos 18 años
- Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0-2
- Función hepática y renal adecuada: bilirrubina total </=2,0 mg/dl, alanina aminotransferasa (ALT o SGPT) </=2,0 x límite superior normal institucional (LSN) y creatinina </=2,0 mg/dl
- Los pacientes deben tener al menos 2 semanas de quimioterapia previa, terapia biológica, radioterapia, cirugía mayor u otra terapia contra el cáncer en investigación que se considere dirigida a MF, y se han recuperado de toxicidades previas a Grado 0-1. Se permite la terapia simultánea con medicamentos de atención de apoyo (hidroxiurea, anagrelida) durante el estudio.
- Todos los hombres en edad reproductiva y las mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) deben aceptar practicar métodos anticonceptivos efectivos (diu, píldora anticonceptiva, condones de látex, diafragma) durante todo el período del estudio y durante un mes después de que finalice el estudio, a menos que la documentación de la infertilidad existe. Si una mujer queda embarazada o sospecha que está embarazada mientras participa en este estudio, debe informar a su médico tratante de inmediato. WOCBP son mujeres que no son menopáusicas durante 12 meses o sin esterilización quirúrgica previa".
- Capacidad para comprender y disposición para firmar el formulario de consentimiento informado
- No está dispuesto a someterse, no es candidato o no tiene un donante para un trasplante de médula ósea
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o lactantes, debido a los efectos desconocidos de la terapia sobre el feto en desarrollo o el recién nacido.
- Pacientes diagnosticados con otra neoplasia maligna, a menos que, después de una terapia con intención curativa, el paciente haya estado libre de la enfermedad durante al menos 3 años. Los pacientes con carcinoma de células escamosas de la piel en estadio temprano, carcinoma de células basales de la piel o neoplasia intraepitelial cervical (CIN) son elegibles para este estudio.
- Cualquier condición, incluida una condición médica grave, anormalidad de laboratorio o enfermedad psiquiátrica, que coloque al sujeto en un riesgo inaceptable a juicio del investigador principal, si participara en el estudio.
- Positivo conocido para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o hepatitis infecciosa, tipo A, B o C
- Presencia de cualquier afección gastrointestinal o uso concomitante de medicamentos (p. coumadin) que pondría a un paciente en alto riesgo de sangrado gastrointestinal a juicio del médico tratante
- Antecedentes de cualquier hemorragia digestiva alta o baja en los 6 meses anteriores a la inscripción
- Índice internacional normalizado (INR) elevado o tiempo de tromboplastina parcial (PTT)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: CEP-701
80 mg por vía oral dos veces al día durante 30 días
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80 mg por vía oral dos veces al día durante 30 días
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con respuesta objetiva
Periodo de tiempo: Respuesta evaluada después de cada 3 ciclos (ciclo = 30 días)
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Respuesta objetiva = Respuesta completa, ausencia de signos/síntomas de enfermedad (sin uso de factores de crecimiento, hidroxiurea, anagrelida o transfusiones durante > 1 mes); Respuesta parcial, ausencia de enfermedad progresiva (PD) y mejora en 2+ parámetros (si es anormal): recuento absoluto de neutrófilos (ANC), hemoglobina, plaquetas, transfusiones, esplenomegalia o blastos en la médula ósea; Mejoría clínica, ausencia de EP y mejoría en 1 parámetro: RAN, hemoglobina, plaquetas, transfusiones, esplenomegalia o blastos en médula ósea).
[Grupo de trabajo internacional sobre investigación y tratamiento de la mielofibrosis]
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Respuesta evaluada después de cada 3 ciclos (ciclo = 30 días)
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Última actualización publicada (Estimar)
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2007-0070
- CS-2007-20040
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