CEP-701 para Mielofibrose PH-negativo
Avaliação do CEP-701, um inibidor de tirosina quinase JAK2 disponível por via oral, como terapia para pacientes com mielofibrose
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A droga do estudo:
O CEP-701 foi projetado para ajudar a impedir que um certo tipo de molécula (chamada de receptor JAK2 mutado) encontrado nas células de mielofibrose envie sinais químicos contínuos que levam ao crescimento de células cancerígenas.
Tratamento do estudo:
Se for considerado elegível para participar deste estudo, você tomará o CEP-701 por via oral (na forma líquida) 2 vezes ao dia (uma vez pela manhã e outra à noite) todos os dias em ciclos repetidos de 30 dias . Você deve tomar cada dose com cerca de 12 horas de intervalo.
O médico ou enfermeiro do estudo ensinará a você e/ou um cuidador ou membro da família como preparar cada dose do medicamento do estudo, bem como quanto deve ser tomado de cada vez. Em cada visita do estudo, você receberá seringas, copos dosadores e medicamento do estudo suficientes para durar até a próxima visita do estudo. Para cada dose, você usará a seringa para extrair a quantidade adequada de CEP-701. Você adicionará todo o conteúdo da seringa a um suco aprovado em 1 dos copos de dosagem fornecidos. Você também deve beber um copo adicional de suco após tomar a dose do medicamento. Os seguintes sucos (somente suco 100%) são aprovados para uso com o CEP-701: uva, abacaxi, maçã, suco de vegetais V8 e suco de laranja.
A mistura do medicamento do estudo pode ser armazenada (em áreas protegidas da luz, como em um armário) por até 1 hora em temperatura ambiente e até 8 horas refrigerada (a cerca de 35°F a 45°F). Se falhar uma dose, não deve tomar outra dose até à próxima dose programada.
Visitas de estudo:
Inicialmente, você terá visitas de estudo no M. D. Anderson uma vez por mês. Você precisará retornar mensalmente por 6 meses, depois a cada 3 meses se não houver efeitos colaterais durante os 3 ciclos anteriores. Após 2 anos de terapia, suas visitas podem ser estendidas a cada 6 meses. Após 6 ciclos, você pode receber uma visita do estudo ou um telefonema de um membro da equipe do estudo. Se receber uma chamada telefónica, ser-lhe-á perguntado como se sente, se teve quaisquer efeitos secundários desde a sua última visita, e as suas análises ao sangue serão analisadas consigo. Durante a maioria das visitas de estudo, você fará os seguintes testes:
- Você fará um exame físico.
- Ser-lhe-á perguntado como se sente e sobre quaisquer efeitos secundários que possa ter sentido desde a sua última visita.
- Você terá sangue (cerca de 2 colheres de sopa) coletado para verificar a função renal e hepática e a contagem de células sanguíneas. Isso será feito a cada 2 semanas até 3 meses, depois a cada 1-2 meses.
- Você terá uma medula óssea/aspirada uma vez a cada 3-6 meses para ver se está respondendo ao tratamento. Após 2 anos de terapia, isso pode ser estendido para a cada 12 meses.
Duração do estudo:
Você continuará neste estudo por pelo menos 6 meses para dar tempo para uma resposta. Se você responder ao tratamento do estudo, poderá continuar recebendo ciclos por até 5 anos.
Se você não responder ao tratamento do estudo dentro de 6 meses, se a doença piorar, se ocorrerem efeitos colaterais intoleráveis, se você tiver uma doença que o impeça de tomar o medicamento do estudo ou se o seu médico achar que é do seu interesse parar participando deste estudo, você será retirado deste estudo.
Este é um estudo investigativo. O CEP-701 não é aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) nem está disponível comercialmente. No momento, ele está sendo usado apenas para fins de pesquisa neste estudo. Até 41 pacientes participarão deste estudo. Todos serão matriculados no M. D. Anderson.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com Mielofibrose Idiopática Crônica (CIMF) que requerem terapia, incluindo aqueles 1) previamente tratados por terapia dirigida por CIMF e recidivantes, intolerantes ou refratários à terapia; ou 2) se diagnosticado recentemente, então com risco intermediário ou alto de acordo com o sistema de pontuação Lille (fatores prognósticos adversos são: Hb < 10 g/dl, WBC < 4 ou > 30 x 10^9/L; grupo de risco: 0 = baixo, 1 = intermediário, 2 = alto) ou com baço sintomático >/= 10 cm abaixo da margem costal. No entanto, pacientes com doença assintomática de risco intermediário não são elegíveis.
- teste positivo de mutação JAK2
- Idade de pelo menos 18 anos
- Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
- Função hepática e renal adequada: bilirrubina total </=2,0 mg/dL, alanina aminotransferase (ALT ou SGPT) </=2,0 x limite superior normal institucional (LSN) e creatinina </=2,0 mg/dl
- Os pacientes devem ter pelo menos 2 semanas de quimioterapia anterior, terapia biológica, radioterapia, cirurgia de grande porte ou outra terapia anticancerígena em investigação que seja considerada dirigida a MF e tenham se recuperado de toxicidades anteriores para Grau 0-1. A terapia concomitante com medicamentos de suporte (hidroxiureia, anagrelida) é permitida durante o estudo.
- Todos os homens com potencial reprodutivo e mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem concordar em praticar contracepção eficaz (DIU, pílula anticoncepcional, preservativos de látex, diafragma) durante todo o período do estudo e por um mês após o término do estudo, a menos que haja documentação de existe infertilidade. Caso uma mulher engravide ou suspeite estar grávida durante a participação neste estudo, ela deve informar seu médico assistente imediatamente. WOCBP são mulheres que não estão na menopausa há 12 meses ou sem esterilização cirúrgica anterior."
- Capacidade de compreender e vontade de assinar o termo de consentimento informado
- Não está disposto a se submeter, não é candidato ou não tem doador para transplante de medula óssea
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou lactantes, devido aos efeitos desconhecidos da terapia no feto em desenvolvimento ou recém-nascido.
- Pacientes diagnosticados com outra malignidade - a menos que após terapia com intenção curativa, o paciente esteja livre da doença por pelo menos 3 anos. Pacientes com carcinoma espinocelular da pele em estágio inicial, carcinoma basocelular da pele ou neoplasia intraepitelial cervical (NIC) são elegíveis para este estudo
- Qualquer condição, incluindo condição médica séria, anormalidade laboratorial ou doença psiquiátrica, que coloque o sujeito em risco inaceitável, conforme julgado pelo Investigador Principal, se ele/ela participar do estudo
- Conhecido como positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou hepatite infecciosa, tipo A, B ou C
- Presença de qualquer condição gastrointestinal ou uso concomitante de medicamentos (p. coumadin) que tornaria um paciente em alto risco de sangramento gastrointestinal, conforme julgado pelo médico assistente
- História de qualquer sangramento gastrointestinal superior ou inferior nos 6 meses anteriores à inscrição
- Razão normalizada internacional elevada (INR) ou tempo de tromboplastina parcial (PTT)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: CEP-701
80 mg por via oral duas vezes ao dia por 30 dias
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80 mg por via oral duas vezes ao dia por 30 dias
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com resposta objetiva
Prazo: Resposta avaliada após cada 3 ciclos (ciclo = 30 dias)
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Resposta objetiva = Resposta completa, ausência de sinais/sintomas da doença (sem uso de fatores de crescimento, hidroxiureia, anagrelida ou transfusões por > 1 mês); Resposta Parcial, ausência de doença progressiva (PD) e melhora em 2+ parâmetros (se anormal): Contagem absoluta de neutrófilos (ANC), hemoglobina, plaquetas, transfusões, esplenomegalia ou blastos de medula óssea; Melhora clínica, ausência de DP e melhora em 1 parâmetro: ANC, hemoglobina, plaquetas, transfusões, esplenomegalia ou blastos de medula óssea).
[Grupo de Trabalho Internacional sobre Pesquisa e Tratamento de Mielofibrose]
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Resposta avaliada após cada 3 ciclos (ciclo = 30 dias)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2007-0070
- CS-2007-20040
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