ヘモクロマトーシスにおける赤血球アフェレーシスと瀉血
遺伝性ヘモクロマトーシス患者における全血瀉血と比較した赤血球アフェレーシスの治療効果
原発性ヘモクロマトーシスは、スカンジナビアで最も頻繁に見られる遺伝性疾患です。 この状態は、治療によって予防できる深刻な臓器損傷を引き起こす可能性がありますが、そのような臓器損傷を発症する患者はごくわずかです。 したがって、最適な治療法はまだ議論の余地があります.臓器損傷の予防は、伝統的に完全な採血（瀉血）によって達成されてきました. 赤血球の選択的除去（赤血球アフェレーシス）用の最新の機器を使用することにより、各手順で除去される鉄の量を2倍または3倍に増やすことができます。 この技術の考えられる欠点は、より高いコスト、各治療手順の長時間化、および患者に対する特定の要件です。 考えられる利点は、治療手順の数が減り、患者の負担が少なくなることです。 どちらの方法を優先すべきかを決定するための大規模な無作為化研究は発表されていません。
この研究は対照試験であり、参加患者は無作為に赤血球アフェレーシスまたは従来の瀉血に割り付けられるよう求められます。 どのタイプの治療が推奨されるべきかを確立するために、各方法の考えられる長所と短所を調査するために、各グループは明確に定義された評価によって追跡されます。
調査の概要
詳細な説明
はじめに 原発性ヘモクロマトーシスは、スカンジナビアで最も頻度の高い遺伝性疾患です。 この状態は、治療によって予防できる深刻な臓器損傷を引き起こす可能性がありますが、そのような臓器損傷を発症する患者はごくわずかです。 どの患者を治療すべきかについてより正確な知識が不足しているため、ノルウェー血液学会が発行したガイドラインに基づいて選択基準を設定しました。 ただし、フェリチン レベルの基準は、C282Y 変異のホモ接合体の患者に対して 300 マイクログラム/L に設定されており、フェリチンが 500 マイクログラム/L を超える場合はヘテロ接合体の個人も含まれます。
さらに、最適な治療方法はまだ議論の問題です。 臓器損傷の予防は、伝統的に全血瀉血によって達成されてきました。これは、初期段階で頻繁に繰り返され、その後維持治療として無期限に継続される必要があります。 最新の赤血球除去装置（赤血球アフェレーシス）を使用することにより、各処置で除去される鉄の量を 2 倍または 3 倍に増やすことができます。 この技術の考えられる欠点は、より高いコスト、各治療手順の長時間化、および患者に対する特定の要件です。 考えられる利点は、治療手順の数が減り、患者の負担が少なくなることです。 どちらの方法を優先すべきかを決定するための大規模な無作為化研究は発表されていません。
仮説: 従来の瀉血と比較して、主要評価項目 (下記参照) のより急速な低下は、赤血球アフェレーシスによって達成できますが、重大な欠点はありません。
デザイン 試験は前向き、無作為化、オープンです。 適格な患者は、赤血球アフェレーシスおよび瀉血に無作為に割り付けられます。
エンドポイント 主要エンドポイント フェリチンレベルとトランスフェリン飽和の低下。
副次評価項目および検討すべきその他の変数 ヘモグロビン値の低下。 治療中の不快感。 EVF、血球数、アルブミンおよび CRP レベルの変化。 特定の明確な財務コスト: 材料の消費、技術者の作業時間。
包含基準
診断
- C282Y または H63D のホモ接合体、またはこれらの 2 つのバリアントの「複合ヘテロ接合体」であり、フェリチン レベルが 300 マイクログラム/L を超えるか、トランスフェリン飽和度が 50% を超える個人。
- C282Y または H63D のヘテロ接合体で、フェリチン レベルが 500 マイクログラム/L を超えるか、トランスフェリン飽和が 50% を超える場合。
- 患者への要件 体重が 65 kg を超え、初期ヘモグロビン値が 12 g/dL を超える。
治療スケジュール アフェレーシスまたは瀉血のいずれかに無作為に割り付けた後、フェリチン値が 50 マイクログラム/L 未満に低下するまで患者を治療し、その後 1 年間追跡します。 アフェレーシスに無作為に割り付けられた患者は隔週で治療されますが、瀉血グループの患者は毎週治療されます。 明確に定義された臨床適応症の場合、間隔の延長は両方のグループで許可されます。 任意の延長は、臨床適応症とともに記録されます。
フォローアップ 臨床症状、体重、検査所見（ヘモグロビン値、血球数、鉄、トランスフェリン、フェリチン、アルブミン、IgG 値、肝炎ウイルス、CMV、HIV の血清学的評価）、治療中の不快感、治療期間各手順、消費された材料のコスト、各手順の技術者の作業時間。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Bergen、ノルウェー、N-5021
- 募集
- Haukeland University Hospital, Department of Transfusion Medicine
-
コンタクト：
- Tor Hervig, MD, PhD
- 電話番号：+47-55975000
- メール：tor.hervig@helse-bergen.no
-
コンタクト：
- Signe Hannisdahl
- 電話番号：+47-55975000
- メール：signe@hannisdahl@helse-bergen.no
-
Haugesund、ノルウェー、N-5504
- 募集
- Haugesund Hospital, Department of Immunology and Transfusion Medicine
-
コンタクト：
- Tatjana Sundic, MD
- 電話番号：+47-52732000
- メール：tatjana.sundic@helse-fonna.no
-
コンタクト：
- Sigbjorn Berentsen, MD, PhD
- 電話番号：+47-52732000
- メール：s.beren@online.no
-
Nordbyhagen、ノルウェー、N-1474
- 募集
- Akershus University Hospital (AHUS), Department of Transfusion Medicine
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コンタクト：
- Richard W Olaussen, MD
- 電話番号：+47-67928800
- メール：richard.olaussen@ahus.no
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
診断
- C282Y または H63D のホモ接合体、またはこれらの 2 つのバリアントの「複合ヘテロ接合体」であり、フェリチン レベルが 300 マイクログラム/L を超えるか、トランスフェリン飽和度が 50% を超える個人。
- C282Y または H63D のヘテロ接合体で、フェリチン レベルが 500 マイクログラム/L を超えるか、トランスフェリン飽和が 50% を超える場合。
- 患者への要件 体重が 65 kg を超え、初期ヘモグロビン値が 12 g/dL を超える。
除外基準:
- いずれかの治療法の禁忌
- 協力が得られない患者
- インフォームドコンセントの欠如
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム1
赤血球アフェレーシス
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赤血球アフェレーシス
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アクティブコンパレータ：アーム 2
瀉血
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従来の全血瀉血
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
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フェリチンレベルとトランスフェリン飽和の低下
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二次結果の測定
結果測定 |
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費用
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ヘモグロビン値の低下
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治療中の患者の不快感
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時間消費
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Tatjana Sundic, MD、Department of Immunology and Transfusion Medicine, Haugesund Hospital
- スタディチェア：Sigbjorn Berentsen, MD, PhD、Department of Medicine, Haugesund Hospital
- スタディチェア：Tor Hervig, MD, PhD、Department of Transfusion Medicine, Haukeland University Hospital
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Asberg A, Hveem K, Thorstensen K, Ellekjter E, Kannelonning K, Fjosne U, Halvorsen TB, Smethurst HB, Sagen E, Bjerve KS. Screening for hemochromatosis: high prevalence and low morbidity in an unselected population of 65,238 persons. Scand J Gastroenterol. 2001 Oct;36(10):1108-15. doi: 10.1080/003655201750422747.
- Muncunill J, Vaquer P, Galmes A, Obrador A, Parera M, Bargay J, Besalduch J. In hereditary hemochromatosis, red cell apheresis removes excess iron twice as fast as manual whole blood phlebotomy. J Clin Apher. 2002;17(2):88-92. doi: 10.1002/jca.10024.
- Rombout-Sestrienkova E, van Noord PA, van Deursen CT, Sybesma BJ, Nillesen-Meertens AE, Koek GH. Therapeutic erythrocytapheresis versus phlebotomy in the initial treatment of hereditary hemochromatosis - A pilot study. Transfus Apher Sci. 2007 Jun;36(3):261-7. doi: 10.1016/j.transci.2007.03.005. Epub 2007 Jun 13.
- Knutsen, H. & Hammerstrom, J. Handlingsprogram for hemokromatose [Norwegian national program for treatment of haemochromatosis]. http://www.legeforeningen.no/asset/22333/1/22333_1.doc . 2003. Norwegian Society of Haematology.
- Telset BIV. Behandling av hereditær hemokromatose: fullblodstapping eller erytrocyttaferese? [Treatment of hereditary haemochromatosis: whole blood phlebotomy or red cell apheresis?] Master Thesis. Bergen: Faculty of Medicine, University of Bergen, 2004
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NSD13903
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