혈색소침착증에서 적혈구 성분채집 대 정맥절개술
유전성 혈색소침착증 환자에서 전혈 사혈에 비해 적혈구 성분채집술의 치료 효과
원발성 혈색소침착증은 스칸디나비아에서 가장 흔한 유전병입니다. 이 상태는 치료로 예방할 수 있는 심각한 장기 손상을 초래할 수 있지만 이러한 장기 손상이 발생하는 환자는 거의 없습니다. 따라서 최적의 치료는 여전히 논의의 대상입니다. 장기 손상 예방은 전통적으로 전혈을 채취(정맥 절개)하여 이루어졌으며, 이는 초기 단계에서 자주 반복되어야 하고 이후 유지 치료로 무기한 계속되어야 합니다. 제거된 철분의 양은 적혈구를 선택적으로 제거하는 최신 장비(적혈구 성분채집술)를 사용하여 각 절차마다 2배 또는 3배 증가할 수 있습니다. 이 기술의 가능한 단점은 더 높은 비용, 각 치료 절차의 연장된 시간 및 환자에 대한 특정 요구 사항일 수 있습니다. 가능한 이점은 치료 절차의 감소와 환자의 부담이 적다는 것입니다. 어떤 방법을 선호해야 하는지 결정하기 위해 더 큰 규모의 무작위 연구는 발표되지 않았습니다.
이 연구는 참여 환자를 적혈구 성분채집술 또는 전통적 정맥절개술에 무작위 배정하도록 요청하는 통제된 시험입니다. 각 그룹은 어떤 유형의 치료를 권장해야 하는지 설정하기 위해 각 방법의 가능한 장단점을 탐색하기 위해 잘 정의된 평가 수단을 따릅니다.
연구 개요
상세 설명
소개 원발성 혈색소침착증은 스칸디나비아에서 가장 흔한 유전병입니다. 이 상태는 치료로 예방할 수 있는 심각한 장기 손상을 초래할 수 있지만 이러한 장기 손상이 발생하는 환자는 거의 없습니다. 어떤 환자를 치료해야 하는지에 대한 보다 정확한 지식이 부족하기 때문에 노르웨이 혈액학회에서 발표한 지침에 따라 포함 기준을 정했습니다. 단, C282Y 변이에 동형접합인 환자의 경우 페리틴 수치 기준을 300㎍/L로 정하고, 페리틴이 500㎍/L 이상인 경우 이형접합 환자도 포함하도록 했다.
또한 최적의 치료 방법은 여전히 논의의 대상입니다. 장기 손상의 예방은 전통적으로 전혈 정맥 절개술에 의해 달성되었으며, 이는 초기 단계에서 자주 반복되어야 하고 유지 치료로서 무기한 계속되어야 합니다. 제거된 철분의 양은 적혈구의 선택적 회수를 위한 최신 장비(적혈구 성분채집술)를 사용하여 각 시술에 대해 2배 또는 3배 증가할 수 있습니다. 이 기술의 가능한 단점은 더 높은 비용, 각 치료 절차의 연장된 시간 및 환자에 대한 특정 요구 사항일 수 있습니다. 가능한 이점은 치료 절차의 감소와 환자의 부담이 적다는 것입니다. 어떤 방법을 선호해야 하는지 결정하기 위해 더 큰 규모의 무작위 연구는 발표되지 않았습니다.
가설: 1차 평가변수(아래 참조)의 더 빠른 감소는 심각한 단점 없이 전통적인 정맥절개술과 비교하여 적혈구 성분채집술에 의해 달성될 수 있습니다.
설계 시험은 전향적이고 무작위적이며 개방적입니다. 적격 환자는 적혈구 성분채집술 및 정맥절개술에 무작위 배정됩니다.
종점 1차 종점 페리틴 수준 및 트랜스페린 포화도 감소.
2차 평가변수 및 연구할 기타 변수 헤모글로빈 수치 감소. 치료 절차 중 불편함. EVF, 혈구 수 또는 알부민 및 CRP 수치의 모든 변화. 잘 정의된 특정 재정 비용: 소비된 재료, 기술자 작업 시간.
포함 기준
진단
- C282Y 또는 H63D에 대해 동형접합체이거나 이러한 두 변이체에 대해 "복합 이형접합체"이고 페리틴 수치가 300마이크로그램/L 이상이거나 트랜스페린 포화도가 50% 이상인 개인.
- 페리틴 수치가 500마이크로그램/L보다 높거나 트랜스페린 포화도가 50%보다 높은 경우 C282Y 또는 H63D에 대해 이형접합 개체입니다.
- 환자에 대한 요구 사항 체중이 65kg 이상이고 초기 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상입니다.
치료 일정 성분채집술 또는 정맥절개술에 무작위 배정된 후 환자는 페리틴 수치가 50마이크로그램/L 미만으로 떨어질 때까지 치료를 받고 1년 동안 추적 관찰됩니다. 성분채집술에 무작위 배정된 환자는 2주마다 치료를 받는 반면, 정맥절개술 그룹의 환자는 매주 치료를 받습니다. 임상 적응증이 잘 정의된 경우 두 그룹 모두 간격 연장이 허용됩니다. 모든 연장은 임상 적응증과 함께 기록되어야 합니다.
추적 관찰 임상 증상, 체중, 실험실 소견(헤모글로빈 수치, 혈구 수, 철, 트랜스페린, 페리틴, 알부민 및 IgG 수치, 간염 바이러스, CMV 및 HIV에 대한 혈청학적 평가), 치료 절차 중 불편감, 지속 시간 각 절차, 소비 재료 비용, 각 절차에 대한 기술자의 작업 시간.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Bergen, 노르웨이, N-5021
- 모병
- Haukeland University Hospital, Department of Transfusion Medicine
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연락하다:
- Tor Hervig, MD, PhD
- 전화번호: +47-55975000
- 이메일: tor.hervig@helse-bergen.no
-
연락하다:
- Signe Hannisdahl
- 전화번호: +47-55975000
- 이메일: signe@hannisdahl@helse-bergen.no
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Haugesund, 노르웨이, N-5504
- 모병
- Haugesund Hospital, Department of Immunology and Transfusion Medicine
-
연락하다:
- Tatjana Sundic, MD
- 전화번호: +47-52732000
- 이메일: tatjana.sundic@helse-fonna.no
-
연락하다:
- Sigbjorn Berentsen, MD, PhD
- 전화번호: +47-52732000
- 이메일: s.beren@online.no
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Nordbyhagen, 노르웨이, N-1474
- 모병
- Akershus University Hospital (AHUS), Department of Transfusion Medicine
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연락하다:
- Richard W Olaussen, MD
- 전화번호: +47-67928800
- 이메일: richard.olaussen@ahus.no
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
진단
- C282Y 또는 H63D에 대해 동형접합체이거나 이러한 두 변이체에 대해 "복합 이형접합체"이고 페리틴 수치가 300마이크로그램/L 이상이거나 트랜스페린 포화도가 50% 이상인 개인.
- 페리틴 수치가 500마이크로그램/L보다 높거나 트랜스페린 포화도가 50%보다 높은 경우 C282Y 또는 H63D에 대해 이형접합 개체입니다.
- 환자에 대한 요구 사항 체중이 65kg 이상이고 초기 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상입니다.
제외 기준:
- 치료 방식에 대한 금기 사항
- 협조가 어려운 환자
- 정보에 입각한 동의 부족
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 팔 1
적혈구 성분채집술
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적혈구 성분채집술
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활성 비교기: 팔 2
정맥 절개
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전통적인 전혈 정맥 절개술
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
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페리틴 수치 및 트랜스페린 포화도 감소
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2차 결과 측정
결과 측정 |
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소송 비용
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헤모글로빈 수치 감소
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치료 절차 중 환자 불편
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시간 소비
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Tatjana Sundic, MD, Department of Immunology and Transfusion Medicine, Haugesund Hospital
- 연구 의자: Sigbjorn Berentsen, MD, PhD, Department of Medicine, Haugesund Hospital
- 연구 의자: Tor Hervig, MD, PhD, Department of Transfusion Medicine, Haukeland University Hospital
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Asberg A, Hveem K, Thorstensen K, Ellekjter E, Kannelonning K, Fjosne U, Halvorsen TB, Smethurst HB, Sagen E, Bjerve KS. Screening for hemochromatosis: high prevalence and low morbidity in an unselected population of 65,238 persons. Scand J Gastroenterol. 2001 Oct;36(10):1108-15. doi: 10.1080/003655201750422747.
- Muncunill J, Vaquer P, Galmes A, Obrador A, Parera M, Bargay J, Besalduch J. In hereditary hemochromatosis, red cell apheresis removes excess iron twice as fast as manual whole blood phlebotomy. J Clin Apher. 2002;17(2):88-92. doi: 10.1002/jca.10024.
- Rombout-Sestrienkova E, van Noord PA, van Deursen CT, Sybesma BJ, Nillesen-Meertens AE, Koek GH. Therapeutic erythrocytapheresis versus phlebotomy in the initial treatment of hereditary hemochromatosis - A pilot study. Transfus Apher Sci. 2007 Jun;36(3):261-7. doi: 10.1016/j.transci.2007.03.005. Epub 2007 Jun 13.
- Knutsen, H. & Hammerstrom, J. Handlingsprogram for hemokromatose [Norwegian national program for treatment of haemochromatosis]. http://www.legeforeningen.no/asset/22333/1/22333_1.doc . 2003. Norwegian Society of Haematology.
- Telset BIV. Behandling av hereditær hemokromatose: fullblodstapping eller erytrocyttaferese? [Treatment of hereditary haemochromatosis: whole blood phlebotomy or red cell apheresis?] Master Thesis. Bergen: Faculty of Medicine, University of Bergen, 2004
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연구 주요 날짜
연구 시작
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
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