Aférese de eritrócitos versus flebotomia na hemocromatose
Efeito terapêutico da aférese de eritrócitos em comparação com flebotomia de sangue total em pacientes com hemocromatose hereditária
A hemocromatose primária é a condição hereditária mais frequente na Escandinávia. A condição pode resultar em sérios danos aos órgãos que podem ser evitados por terapia, mas apenas alguns pacientes desenvolvem tais danos aos órgãos. O tratamento ideal, portanto, ainda é uma questão de discussão. A prevenção de danos aos órgãos tem sido tradicionalmente realizada pela coleta de sangue total (flebotomia), que deve ser frequentemente repetida durante a fase inicial e depois continuada indefinidamente como tratamento de manutenção. A quantidade de ferro removido pode ser aumentada em duas ou três vezes para cada procedimento, usando equipamentos modernos para remoção seletiva de hemácias (aférese de hemácias). Possíveis desvantagens dessa técnica podem ser custos mais altos, tempo prolongado para cada procedimento terapêutico e certas exigências para os pacientes. As possíveis vantagens são o número reduzido de procedimentos terapêuticos e menos desgaste para o paciente. Nenhum estudo randomizado maior foi publicado para determinar qual método deve ser preferido.
Este estudo é um estudo controlado no qual os pacientes participantes são solicitados a serem randomizados para aférese de hemácias ou flebotomia tradicional. Cada grupo será acompanhado por meio de avaliações bem definidas, a fim de explorar as possíveis vantagens e desvantagens de cada método, a fim de estabelecer qual tipo de tratamento deve ser recomendado.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Introdução A hemocromatose primária é a condição hereditária mais frequente na Escandinávia. A condição pode resultar em sérios danos aos órgãos que podem ser evitados por terapia, mas apenas alguns pacientes desenvolvem tais danos aos órgãos. Dada a falta de conhecimento mais exato de quais pacientes devem ser tratados, baseamos nossos critérios de inclusão nas diretrizes publicadas pela Sociedade Norueguesa de Hematologia. No entanto, os critérios para níveis de ferritina foram estabelecidos em 300 microgramas/L para pacientes homozigotos para a mutação C282Y, e também indivíduos heterozigotos serão incluídos se a ferritina for superior a 500 microgramas/L.
Além disso, o método de tratamento ideal ainda é uma questão de discussão. A prevenção de danos aos órgãos tem sido tradicionalmente realizada pela flebotomia de sangue total, que deve ser frequentemente repetida durante a fase inicial e depois continuada indefinidamente como um tratamento de manutenção. A quantidade de ferro removido pode ser aumentada em duas ou três vezes para cada procedimento, usando equipamentos modernos para retirada seletiva de hemácias (aférese de eritrócitos). Possíveis desvantagens dessa técnica podem ser custos mais altos, tempo prolongado para cada procedimento terapêutico e certas exigências para os pacientes. As possíveis vantagens são o número reduzido de procedimentos terapêuticos e menos desgaste para o paciente. Nenhum estudo randomizado maior foi publicado para determinar qual método deve ser preferido.
Hipótese: Um declínio mais rápido dos endpoints primários (ver abaixo) pode ser alcançado por aférese de eritrócitos em comparação com a flebotomia tradicional, sem desvantagens significativas.
Desenho O estudo é prospectivo, randomizado e aberto. Os pacientes elegíveis são randomizados para aférese de eritrócitos e flebotomia.
Desfechos Desfechos primários Declínio dos níveis de ferritina e saturação da transferrina.
Desfechos secundários e outras variáveis a serem estudadas Declínio nos níveis de hemoglobina. Desconforto durante o procedimento terapêutico. Quaisquer alterações no EVF, contagem de células sanguíneas ou níveis de albumina e PCR. Certos custos financeiros bem definidos: material consumido, tempo de trabalho do técnico.
Critério de inclusão
Diagnóstico
- Indivíduos que são homozigotos para C282Y ou H63D ou "heterozigotos compostos" para essas duas variantes e têm níveis de ferritina superiores a 300 microgramas/L ou saturação de transferrina superior a 50%.
- Indivíduos heterozigotos para C282Y ou H63D se níveis de ferritina superiores a 500 microgramas/L ou saturação de transferrina superior a 50%.
- Requisitos para o paciente Peso corporal superior a 65 kg e nível inicial de hemoglobina superior a 12 g/dL.
Esquema de tratamento Após a randomização para aférese ou flebotomia, os pacientes são tratados até que os níveis de ferritina diminuam para menos de 50 microgramas/L e, então, são acompanhados por um ano. Os pacientes randomizados para aférese são tratados a cada duas semanas, enquanto os pacientes do grupo de flebotomia são tratados semanalmente. O prolongamento do intervalo é permitido em ambos os grupos em caso de indicações clínicas bem definidas. Qualquer prolongamento deve ser registado juntamente com a indicação clínica.
Acompanhamento Sintomas clínicos, peso corporal, achados laboratoriais (níveis de hemoglobina; hemograma; níveis de ferro, transferrina, ferritina, albumina e IgG; avaliações sorológicas para vírus da hepatite, CMV e HIV), desconforto durante o procedimento terapêutico, duração do cada procedimento, custos por material consumido, tempo de trabalho do técnico para cada procedimento.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Bergen, Noruega, N-5021
- Recrutamento
- Haukeland University Hospital, Department of Transfusion Medicine
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Contato:
- Tor Hervig, MD, PhD
- Número de telefone: +47-55975000
- E-mail: tor.hervig@helse-bergen.no
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Contato:
- Signe Hannisdahl
- Número de telefone: +47-55975000
- E-mail: signe@hannisdahl@helse-bergen.no
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Haugesund, Noruega, N-5504
- Recrutamento
- Haugesund Hospital, Department of Immunology and Transfusion Medicine
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Contato:
- Tatjana Sundic, MD
- Número de telefone: +47-52732000
- E-mail: tatjana.sundic@helse-fonna.no
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Contato:
- Sigbjorn Berentsen, MD, PhD
- Número de telefone: +47-52732000
- E-mail: s.beren@online.no
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Nordbyhagen, Noruega, N-1474
- Recrutamento
- Akershus University Hospital (AHUS), Department of Transfusion Medicine
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Contato:
- Richard W Olaussen, MD
- Número de telefone: +47-67928800
- E-mail: richard.olaussen@ahus.no
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnóstico
- Indivíduos que são homozigotos para C282Y ou H63D ou "heterozigotos compostos" para essas duas variantes e têm níveis de ferritina superiores a 300 microgramas/L ou saturação de transferrina superior a 50%.
- Indivíduos heterozigotos para C282Y ou H63D se níveis de ferritina superiores a 500 microgramas/L ou saturação de transferrina superior a 50%.
- Requisitos para o paciente Peso corporal superior a 65 kg e nível inicial de hemoglobina superior a 12 g/dL.
Critério de exclusão:
- Contra-indicações para qualquer modalidade de tratamento
- Pacientes que não são capazes de cooperar
- Falta de consentimento informado
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço 1
Aférese de eritrócitos
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Aférese de eritrócitos
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Comparador Ativo: Braço 2
Flebotomia
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Flebotomia de sangue total tradicional
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
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Declínio nos níveis de ferritina e saturação de transferrina
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
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Custos
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Declínio nos níveis de hemoglobina
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Desconforto do paciente durante procedimento terapêutico
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Consumo de tempo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Tatjana Sundic, MD, Department of Immunology and Transfusion Medicine, Haugesund Hospital
- Cadeira de estudo: Sigbjorn Berentsen, MD, PhD, Department of Medicine, Haugesund Hospital
- Cadeira de estudo: Tor Hervig, MD, PhD, Department of Transfusion Medicine, Haukeland University Hospital
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Asberg A, Hveem K, Thorstensen K, Ellekjter E, Kannelonning K, Fjosne U, Halvorsen TB, Smethurst HB, Sagen E, Bjerve KS. Screening for hemochromatosis: high prevalence and low morbidity in an unselected population of 65,238 persons. Scand J Gastroenterol. 2001 Oct;36(10):1108-15. doi: 10.1080/003655201750422747.
- Muncunill J, Vaquer P, Galmes A, Obrador A, Parera M, Bargay J, Besalduch J. In hereditary hemochromatosis, red cell apheresis removes excess iron twice as fast as manual whole blood phlebotomy. J Clin Apher. 2002;17(2):88-92. doi: 10.1002/jca.10024.
- Rombout-Sestrienkova E, van Noord PA, van Deursen CT, Sybesma BJ, Nillesen-Meertens AE, Koek GH. Therapeutic erythrocytapheresis versus phlebotomy in the initial treatment of hereditary hemochromatosis - A pilot study. Transfus Apher Sci. 2007 Jun;36(3):261-7. doi: 10.1016/j.transci.2007.03.005. Epub 2007 Jun 13.
- Knutsen, H. & Hammerstrom, J. Handlingsprogram for hemokromatose [Norwegian national program for treatment of haemochromatosis]. http://www.legeforeningen.no/asset/22333/1/22333_1.doc . 2003. Norwegian Society of Haematology.
- Telset BIV. Behandling av hereditær hemokromatose: fullblodstapping eller erytrocyttaferese? [Treatment of hereditary haemochromatosis: whole blood phlebotomy or red cell apheresis?] Master Thesis. Bergen: Faculty of Medicine, University of Bergen, 2004
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NSD13903
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