Aféresis de eritrocitos versus flebotomía en hemocromatosis
Efecto terapéutico de la aféresis de eritrocitos en comparación con la flebotomía de sangre completa en pacientes con hemocromatosis hereditaria
La hemocromatosis primaria es la condición hereditaria más frecuente en Escandinavia. La afección puede provocar daños graves en los órganos que pueden prevenirse con terapia, pero solo unos pocos pacientes desarrollan dicho daño en los órganos. El tratamiento óptimo, por lo tanto, sigue siendo un tema de discusión La prevención del daño orgánico se ha logrado tradicionalmente mediante la extracción de sangre completa (flebotomía), que debe repetirse con frecuencia durante la fase inicial y luego continuar indefinidamente como tratamiento de mantenimiento. La cantidad de hierro eliminada se puede aumentar dos o tres veces para cada procedimiento mediante el uso de equipos modernos para la eliminación selectiva de glóbulos rojos (aféresis de glóbulos rojos). Los posibles inconvenientes de esta técnica pueden ser costos más altos, tiempo prolongado para cada procedimiento terapéutico y ciertos requisitos para los pacientes. Las posibles ventajas son el número reducido de procedimientos terapéuticos y menos tensión para el paciente. No se ha publicado ningún estudio aleatorizado más grande para determinar qué método se debe preferir.
Este estudio es un ensayo controlado en el que se pide a los pacientes participantes que se aleatoricen para recibir aféresis de glóbulos rojos o flebotomía tradicional. Cada grupo será seguido por medio de evaluaciones bien definidas para explorar las posibles ventajas y desventajas de cada método para establecer qué tipo de tratamiento se debe recomendar.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Introducción La hemocromatosis primaria es la condición hereditaria más frecuente en Escandinavia. La afección puede provocar daños graves en los órganos que pueden prevenirse con terapia, pero solo unos pocos pacientes desarrollan dicho daño en los órganos. Dada la falta de un conocimiento más exacto de qué pacientes deben ser tratados, hemos basado nuestros criterios de inclusión en las guías publicadas por la Sociedad Noruega de Hematología. Sin embargo, los criterios para los niveles de ferritina se han fijado en 300 microgramos/L para pacientes homocigotos para la mutación C282Y, y también se incluirán individuos heterocigotos si la ferritina es superior a 500 microgramos/L.
Además, el método de tratamiento óptimo sigue siendo un tema de discusión. La prevención del daño orgánico se ha logrado tradicionalmente mediante flebotomía de sangre total, que debe repetirse con frecuencia durante la fase inicial y luego continuarse indefinidamente como tratamiento de mantenimiento. La cantidad de hierro eliminada puede aumentarse dos o tres veces para cada procedimiento mediante el uso de equipos modernos para la extracción selectiva de glóbulos rojos (aféresis de eritrocitos). Los posibles inconvenientes de esta técnica pueden ser costos más altos, tiempo prolongado para cada procedimiento terapéutico y ciertos requisitos para los pacientes. Las posibles ventajas son el número reducido de procedimientos terapéuticos y menos tensión para el paciente. No se ha publicado ningún estudio aleatorizado más grande para determinar qué método se debe preferir.
Hipótesis: La aféresis de eritrocitos puede lograr una disminución más rápida de los criterios de valoración primarios (ver más abajo) en comparación con la flebotomía tradicional, sin desventajas significativas.
Diseño El ensayo es prospectivo, aleatorizado y abierto. Los pacientes elegibles son asignados al azar a aféresis de eritrocitos y flebotomía.
Puntos finales Puntos finales primarios Disminución de los niveles de ferritina y saturación de transferrina.
Criterios de valoración secundarios y otras variables a estudiar Descenso de los niveles de hemoglobina. Molestias durante el procedimiento terapéutico. Cualquier cambio en EVF, recuentos de células sanguíneas o niveles de albúmina y PCR. Ciertos costes financieros bien definidos: material consumido, tiempo de trabajo del técnico.
Criterios de inclusión
Diagnóstico
- Individuos que son homocigotos para C282Y o H63D o "heterocigotos compuestos" para estas dos variantes y tienen niveles de ferritina superiores a 300 microgramos/L o saturación de transferrina superior al 50 %.
- Individuos heterocigotos para C282Y o H63D si los niveles de ferritina son superiores a 500 microgramos/L o la saturación de transferrina es superior al 50 %.
- Requisitos para el paciente Peso corporal superior a 65 kg y nivel inicial de hemoglobina superior a 12 g/dL.
Programa de tratamiento Después de la aleatorización a aféresis o flebotomía, los pacientes reciben tratamiento hasta que los niveles de ferritina han descendido por debajo de 50 microgramos/L y luego se les da seguimiento durante un año. Los pacientes asignados al azar a la aféresis se tratan cada dos semanas, mientras que los pacientes del grupo de flebotomía se tratan semanalmente. Se permite la prolongación del intervalo en ambos grupos en caso de indicaciones clínicas bien definidas. Cualquier prolongación debe registrarse junto con la indicación clínica.
Seguimiento Síntomas clínicos, peso corporal, hallazgos de laboratorio (niveles de hemoglobina; hemograma; niveles de hierro, transferrina, ferritina, albúmina e IgG; evaluaciones serológicas para virus de hepatitis, CMV y VIH), malestar durante el procedimiento terapéutico, duración de cada procedimiento, costos por material consumido, tiempo de trabajo del técnico para cada procedimiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Bergen, Noruega, N-5021
- Reclutamiento
- Haukeland University Hospital, Department of Transfusion Medicine
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Contacto:
- Tor Hervig, MD, PhD
- Número de teléfono: +47-55975000
- Correo electrónico: tor.hervig@helse-bergen.no
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Contacto:
- Signe Hannisdahl
- Número de teléfono: +47-55975000
- Correo electrónico: signe@hannisdahl@helse-bergen.no
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Haugesund, Noruega, N-5504
- Reclutamiento
- Haugesund Hospital, Department of Immunology and Transfusion Medicine
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Contacto:
- Tatjana Sundic, MD
- Número de teléfono: +47-52732000
- Correo electrónico: tatjana.sundic@helse-fonna.no
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Contacto:
- Sigbjorn Berentsen, MD, PhD
- Número de teléfono: +47-52732000
- Correo electrónico: s.beren@online.no
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Nordbyhagen, Noruega, N-1474
- Reclutamiento
- Akershus University Hospital (AHUS), Department of Transfusion Medicine
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Contacto:
- Richard W Olaussen, MD
- Número de teléfono: +47-67928800
- Correo electrónico: richard.olaussen@ahus.no
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Diagnóstico
- Individuos que son homocigotos para C282Y o H63D o "heterocigotos compuestos" para estas dos variantes y tienen niveles de ferritina superiores a 300 microgramos/L o saturación de transferrina superior al 50 %.
- Individuos heterocigotos para C282Y o H63D si los niveles de ferritina son superiores a 500 microgramos/L o la saturación de transferrina es superior al 50 %.
- Requisitos para el paciente Peso corporal superior a 65 kg y nivel inicial de hemoglobina superior a 12 g/dL.
Criterio de exclusión:
- Contraindicaciones para cualquiera de las modalidades de tratamiento
- Pacientes que no pueden cooperar
- Falta de consentimiento informado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo 1
Aféresis de eritrocitos
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Aféresis de eritrocitos
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Comparador activo: Brazo 2
Flebotomía
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Flebotomía de sangre total tradicional
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
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Disminución de los niveles de ferritina y saturación de transferrina
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
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Costos
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Disminución de los niveles de hemoglobina
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Molestias del paciente durante el procedimiento terapéutico
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Consumo de tiempo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Tatjana Sundic, MD, Department of Immunology and Transfusion Medicine, Haugesund Hospital
- Silla de estudio: Sigbjorn Berentsen, MD, PhD, Department of Medicine, Haugesund Hospital
- Silla de estudio: Tor Hervig, MD, PhD, Department of Transfusion Medicine, Haukeland University Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Asberg A, Hveem K, Thorstensen K, Ellekjter E, Kannelonning K, Fjosne U, Halvorsen TB, Smethurst HB, Sagen E, Bjerve KS. Screening for hemochromatosis: high prevalence and low morbidity in an unselected population of 65,238 persons. Scand J Gastroenterol. 2001 Oct;36(10):1108-15. doi: 10.1080/003655201750422747.
- Muncunill J, Vaquer P, Galmes A, Obrador A, Parera M, Bargay J, Besalduch J. In hereditary hemochromatosis, red cell apheresis removes excess iron twice as fast as manual whole blood phlebotomy. J Clin Apher. 2002;17(2):88-92. doi: 10.1002/jca.10024.
- Rombout-Sestrienkova E, van Noord PA, van Deursen CT, Sybesma BJ, Nillesen-Meertens AE, Koek GH. Therapeutic erythrocytapheresis versus phlebotomy in the initial treatment of hereditary hemochromatosis - A pilot study. Transfus Apher Sci. 2007 Jun;36(3):261-7. doi: 10.1016/j.transci.2007.03.005. Epub 2007 Jun 13.
- Knutsen, H. & Hammerstrom, J. Handlingsprogram for hemokromatose [Norwegian national program for treatment of haemochromatosis]. http://www.legeforeningen.no/asset/22333/1/22333_1.doc . 2003. Norwegian Society of Haematology.
- Telset BIV. Behandling av hereditær hemokromatose: fullblodstapping eller erytrocyttaferese? [Treatment of hereditary haemochromatosis: whole blood phlebotomy or red cell apheresis?] Master Thesis. Bergen: Faculty of Medicine, University of Bergen, 2004
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NSD13903
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