Aferesi degli eritrociti contro flebotomia nell'emocromatosi
Effetto terapeutico dell'aferesi degli eritrociti rispetto alla flebotomia di sangue intero nei pazienti con emocromatosi ereditaria
L'emocromatosi primaria è la condizione ereditaria più frequente in Scandinavia. La condizione può provocare gravi danni agli organi che possono essere prevenuti con la terapia, ma solo pochi pazienti sviluppano tali danni agli organi. Il trattamento ottimale, quindi, è ancora oggetto di discussione La prevenzione del danno d'organo è stata tradizionalmente realizzata mediante prelievo di sangue intero (flebotomia), che deve essere ripetuto frequentemente durante la fase iniziale e poi continuato indefinitamente come trattamento di mantenimento. La quantità di ferro rimossa può essere aumentata di due o tre volte per ciascuna procedura utilizzando attrezzature moderne per la rimozione selettiva dei globuli rossi (aferesi dei globuli rossi). Possibili svantaggi di questa tecnica possono essere costi più elevati, tempi prolungati per ogni procedura terapeutica e determinati requisiti per i pazienti. I possibili vantaggi sono il numero ridotto di procedure terapeutiche e il minor affaticamento per il paziente. Nessuno studio randomizzato più ampio è stato pubblicato per determinare quale metodo dovrebbe essere preferito.
Questo studio è uno studio controllato in cui ai pazienti partecipanti viene chiesto di essere randomizzati all'aferesi dei globuli rossi o alla flebotomia tradizionale. Ogni gruppo sarà seguito attraverso valutazioni ben definite al fine di esplorare possibili vantaggi e svantaggi di ogni metodo al fine di stabilire quale tipo di trattamento dovrebbe essere raccomandato.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Introduzione L'emocromatosi primaria è la condizione ereditaria più frequente in Scandinavia. La condizione può provocare gravi danni agli organi che possono essere prevenuti con la terapia, ma solo pochi pazienti sviluppano tali danni agli organi. Data la mancanza di una conoscenza più precisa di quali pazienti dovrebbero essere trattati, abbiamo basato i nostri criteri di inclusione sulle linee guida pubblicate dalla Norwegian Society of Hematology. Tuttavia, i criteri per i livelli di ferritina sono stati fissati a 300 microgrammi/L per i pazienti omozigoti per la mutazione C282Y, e saranno inclusi anche gli individui eterozigoti se la ferritina è superiore a 500 microgrammi/L.
Inoltre, il metodo di trattamento ottimale è ancora oggetto di discussione. La prevenzione del danno d'organo è stata tradizionalmente ottenuta mediante flebotomia di sangue intero, che deve essere ripetuta frequentemente durante la fase iniziale e poi continuata indefinitamente come trattamento di mantenimento. La quantità di ferro rimossa può essere aumentata di due o tre volte per ciascuna procedura utilizzando attrezzature moderne per il prelievo selettivo dei globuli rossi (aferesi degli eritrociti). Possibili svantaggi di questa tecnica possono essere costi più elevati, tempi prolungati per ogni procedura terapeutica e determinati requisiti per i pazienti. I possibili vantaggi sono il numero ridotto di procedure terapeutiche e il minor affaticamento per il paziente. Nessuno studio randomizzato più ampio è stato pubblicato per determinare quale metodo dovrebbe essere preferito.
Ipotesi: un declino più rapido degli endpoint primari (vedi sotto) può essere ottenuto mediante aferesi eritrocitaria rispetto alla flebotomia tradizionale, senza svantaggi significativi.
Design Lo studio è prospettico, randomizzato e aperto. I pazienti eleggibili sono randomizzati all'aferesi degli eritrociti e al salasso.
Endpoint Endpoint primari Declino dei livelli di ferritina e saturazione della transferrina.
Endpoint secondari e altre variabili da studiare Diminuzione dei livelli di emoglobina. Disagio durante la procedura terapeutica. Eventuali variazioni di EVF, conta delle cellule del sangue o livelli di albumina e CRP. Determinati costi finanziari ben definiti: materiale consumato, tempo di lavoro del tecnico.
Criterio di inclusione
Diagnosi
- Individui che sono omozigoti per C282Y o H63D o "eterozigoti composti" per queste varianti di traino e hanno livelli di ferritina superiori a 300 microgrammi/L o saturazione della transferrina superiore al 50%.
- Individui eterozigoti per C282Y o H63D se livelli di ferritina superiori a 500 microgrammi/L o saturazione della transferrina superiore al 50%.
- Requisiti per il paziente Peso corporeo superiore a 65 kg e livello iniziale di emoglobina superiore a 12 g/dL.
Schema di trattamento Dopo la randomizzazione ad aferesi o flebotomia, i pazienti vengono trattati fino a quando i livelli di ferritina non scendono al di sotto di 50 microgrammi/L e vengono quindi seguiti per un anno. I pazienti randomizzati all'aferesi vengono trattati ogni due settimane, mentre i pazienti nel gruppo di flebotomia vengono trattati settimanalmente. Il prolungamento dell'intervallo è consentito in entrambi i gruppi in caso di indicazioni cliniche ben definite. Qualsiasi prolungamento deve essere registrato insieme all'indicazione clinica.
Follow-up Sintomi clinici, peso corporeo, esami di laboratorio (livelli di emoglobina; conta delle cellule del sangue; livelli di ferro, transferrina, ferritina, albumina e IgG; valutazioni sierologiche per virus dell'epatite, CMV e HIV), disagio durante la procedura terapeutica, durata del ogni procedura, costi per materiale consumato, tempo di lavoro del tecnico per ogni procedura.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Bergen, Norvegia, N-5021
- Reclutamento
- Haukeland University Hospital, Department of Transfusion Medicine
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Contatto:
- Tor Hervig, MD, PhD
- Numero di telefono: +47-55975000
- Email: tor.hervig@helse-bergen.no
-
Contatto:
- Signe Hannisdahl
- Numero di telefono: +47-55975000
- Email: signe@hannisdahl@helse-bergen.no
-
Haugesund, Norvegia, N-5504
- Reclutamento
- Haugesund Hospital, Department of Immunology and Transfusion Medicine
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Contatto:
- Tatjana Sundic, MD
- Numero di telefono: +47-52732000
- Email: tatjana.sundic@helse-fonna.no
-
Contatto:
- Sigbjorn Berentsen, MD, PhD
- Numero di telefono: +47-52732000
- Email: s.beren@online.no
-
Nordbyhagen, Norvegia, N-1474
- Reclutamento
- Akershus University Hospital (AHUS), Department of Transfusion Medicine
-
Contatto:
- Richard W Olaussen, MD
- Numero di telefono: +47-67928800
- Email: richard.olaussen@ahus.no
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnosi
- Individui che sono omozigoti per C282Y o H63D o "eterozigoti composti" per queste varianti di traino e hanno livelli di ferritina superiori a 300 microgrammi/L o saturazione della transferrina superiore al 50%.
- Individui eterozigoti per C282Y o H63D se livelli di ferritina superiori a 500 microgrammi/L o saturazione della transferrina superiore al 50%.
- Requisiti per il paziente Peso corporeo superiore a 65 kg e livello iniziale di emoglobina superiore a 12 g/dL.
Criteri di esclusione:
- Controindicazioni a entrambe le modalità di trattamento
- Pazienti che non sono in grado di collaborare
- Mancanza di consenso informato
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio 1
Aferesi degli eritrociti
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Aferesi degli eritrociti
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Comparatore attivo: Braccio 2
Flebotomia
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Flebotomia tradizionale di sangue intero
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
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Diminuzione dei livelli di ferritina e della saturazione della transferrina
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
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Costi
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Diminuzione dei livelli di emoglobina
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Disagio del paziente durante la procedura terapeutica
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Consumo di tempo
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Tatjana Sundic, MD, Department of Immunology and Transfusion Medicine, Haugesund Hospital
- Cattedra di studio: Sigbjorn Berentsen, MD, PhD, Department of Medicine, Haugesund Hospital
- Cattedra di studio: Tor Hervig, MD, PhD, Department of Transfusion Medicine, Haukeland University Hospital
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Asberg A, Hveem K, Thorstensen K, Ellekjter E, Kannelonning K, Fjosne U, Halvorsen TB, Smethurst HB, Sagen E, Bjerve KS. Screening for hemochromatosis: high prevalence and low morbidity in an unselected population of 65,238 persons. Scand J Gastroenterol. 2001 Oct;36(10):1108-15. doi: 10.1080/003655201750422747.
- Muncunill J, Vaquer P, Galmes A, Obrador A, Parera M, Bargay J, Besalduch J. In hereditary hemochromatosis, red cell apheresis removes excess iron twice as fast as manual whole blood phlebotomy. J Clin Apher. 2002;17(2):88-92. doi: 10.1002/jca.10024.
- Rombout-Sestrienkova E, van Noord PA, van Deursen CT, Sybesma BJ, Nillesen-Meertens AE, Koek GH. Therapeutic erythrocytapheresis versus phlebotomy in the initial treatment of hereditary hemochromatosis - A pilot study. Transfus Apher Sci. 2007 Jun;36(3):261-7. doi: 10.1016/j.transci.2007.03.005. Epub 2007 Jun 13.
- Knutsen, H. & Hammerstrom, J. Handlingsprogram for hemokromatose [Norwegian national program for treatment of haemochromatosis]. http://www.legeforeningen.no/asset/22333/1/22333_1.doc . 2003. Norwegian Society of Haematology.
- Telset BIV. Behandling av hereditær hemokromatose: fullblodstapping eller erytrocyttaferese? [Treatment of hereditary haemochromatosis: whole blood phlebotomy or red cell apheresis?] Master Thesis. Bergen: Faculty of Medicine, University of Bergen, 2004
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NSD13903
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