Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Afereza erytrocytów a upuszczanie krwi w hemochromatozie

27 lipca 2007 zaktualizowane przez: University of Bergen

Efekt terapeutyczny aferezy erytrocytów w porównaniu z pełną krwią upuszczającą krew u pacjentów z dziedziczną hemochromatozą

Pierwotna hemochromatoza jest najczęstszą chorobą dziedziczną w Skandynawii. Stan ten może skutkować poważnym uszkodzeniem narządu, któremu można zapobiec poprzez terapię, ale tylko u nielicznych pacjentów dochodzi do takiego uszkodzenia narządu. Optymalne leczenie jest zatem nadal przedmiotem dyskusji. Zapobieganie uszkodzeniom narządów tradycyjnie osiąga się poprzez pobieranie pełnej krwi (puszczanie krwi), które należy często powtarzać w początkowej fazie, a następnie kontynuować przez czas nieokreślony jako leczenie podtrzymujące. Ilość usuwanego żelaza można zwiększyć przy każdym zabiegu dwu- lub trzykrotnie, stosując nowoczesny sprzęt do selektywnego usuwania krwinek czerwonych (afereza krwinek czerwonych). Ewentualnymi wadami tej techniki mogą być wyższe koszty, wydłużony czas każdej procedury terapeutycznej oraz pewne wymagania stawiane pacjentom. Możliwymi korzyściami są zmniejszona liczba zabiegów terapeutycznych i mniejsze obciążenie dla pacjenta. Nie opublikowano żadnego większego, randomizowanego badania w celu określenia, która metoda powinna być preferowana.

To badanie jest kontrolowanym badaniem, w którym uczestniczących pacjentów poproszono o randomizację do aferezy krwinek czerwonych lub tradycyjnego upuszczania krwi. Każda grupa będzie śledzona za pomocą dobrze zdefiniowanych ocen w celu zbadania możliwych zalet i wad każdej metody w celu ustalenia, jaki rodzaj leczenia powinien być zalecany.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wstęp Hemochromatoza pierwotna jest najczęstszą chorobą dziedziczną w Skandynawii. Stan ten może skutkować poważnym uszkodzeniem narządu, któremu można zapobiec poprzez terapię, ale tylko u nielicznych pacjentów dochodzi do takiego uszkodzenia narządu. Ze względu na brak dokładniejszej wiedzy, którzy pacjenci powinni być leczeni, kryteria włączenia oparliśmy na wytycznych opublikowanych przez Norweskie Towarzystwo Hematologiczne. Jednak kryteria poziomu ferrytyny zostały ustalone na poziomie 300 mikrogramów/l dla pacjentów, którzy są homozygotami pod względem mutacji C282Y, a także osoby heterozygotyczne zostaną uwzględnione, jeśli poziom ferrytyny jest wyższy niż 500 mikrogramów/l.

Ponadto optymalny sposób leczenia jest nadal przedmiotem dyskusji. Zapobieganie uszkodzeniom narządów tradycyjnie osiąga się poprzez upuszczanie krwi pełnej, które należy często powtarzać w początkowej fazie, a następnie kontynuować przez czas nieokreślony jako leczenie podtrzymujące. Ilość usuwanego żelaza można zwiększyć przy każdym zabiegu dwu- lub trzykrotnie, stosując nowoczesny sprzęt do selektywnego pobierania krwinek czerwonych (afereza erytrocytów). Ewentualnymi wadami tej techniki mogą być wyższe koszty, wydłużony czas każdej procedury terapeutycznej oraz pewne wymagania stawiane pacjentom. Możliwymi korzyściami są zmniejszona liczba zabiegów terapeutycznych i mniejsze obciążenie dla pacjenta. Nie opublikowano żadnego większego, randomizowanego badania w celu określenia, która metoda powinna być preferowana.

Hipoteza: Szybszy spadek pierwszorzędowych punktów końcowych (patrz poniżej) można osiągnąć przez aferezę erytrocytów w porównaniu z tradycyjnym upuszczaniem krwi, bez znaczących wad.

Projekt Badanie jest prospektywne, randomizowane i otwarte. Kwalifikujący się pacjenci są losowo przydzielani do aferezy erytrocytów i flebotomii.

Punkty końcowe Pierwszorzędowe punkty końcowe Spadek poziomu ferrytyny i wysycenia transferyny.

Drugorzędowe punkty końcowe i inne zmienne do zbadania Spadek poziomu hemoglobiny. Dyskomfort podczas zabiegu terapeutycznego. Wszelkie zmiany EVF, liczby krwinek lub poziomów albumin i CRP. Pewne ściśle określone koszty finansowe: zużyty materiał, czas pracy technika.

Kryteria przyjęcia

  1. Diagnoza

    1. Osoby, które są homozygotami pod względem C282Y lub H63D lub „heterozygotami złożonymi” pod względem tych wariantów holowniczych i mają poziom ferrytyny wyższy niż 300 mikrogramów/l lub nasycenie transferyny wyższe niż 50%.
    2. Osoby heterozygotyczne pod względem C282Y lub H63D, jeśli poziom ferrytyny jest wyższy niż 500 mikrogramów/l lub wysycenie transferyny jest wyższe niż 50%.
  2. Wymagania wobec pacjenta Masa ciała powyżej 65 kg i początkowe stężenie hemoglobiny powyżej 12 g/dl.

Schemat leczenia Po losowym przydzieleniu pacjentów do aferezy lub flebotomii pacjenci są leczeni do momentu, gdy poziom ferrytyny spadnie poniżej 50 mikrogramów/l, a następnie są obserwowani przez jeden rok. Pacjenci przydzieleni losowo do aferezy są leczeni co drugi tydzień, podczas gdy pacjenci z grupy upuszczania krwi są leczeni co tydzień. Wydłużenie odstępu jest dozwolone w obu grupach w przypadku ściśle określonych wskazań klinicznych. Każde przedłużenie należy odnotować wraz ze wskazaniem klinicznym.

Obserwacja Objawy kliniczne, masa ciała, wyniki badań laboratoryjnych (stężenie hemoglobiny; morfologia krwi; poziomy żelaza, transferyny, ferrytyny, albumin i IgG; oceny serologiczne w kierunku wirusów zapalenia wątroby, CMV i HIV), dyskomfort podczas zabiegu terapeutycznego, czas trwania każdej procedury, koszty zużytego materiału, czas pracy technika przy każdej procedurze.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

67

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, N-5021
      • Haugesund, Norwegia, N-5504
        • Rekrutacyjny
        • Haugesund Hospital, Department of Immunology and Transfusion Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Nordbyhagen, Norwegia, N-1474
        • Rekrutacyjny
        • Akershus University Hospital (AHUS), Department of Transfusion Medicine
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza

    • Osoby, które są homozygotami pod względem C282Y lub H63D lub „heterozygotami złożonymi” pod względem tych wariantów holowniczych i mają poziom ferrytyny wyższy niż 300 mikrogramów/l lub nasycenie transferyny wyższe niż 50%.
    • Osoby heterozygotyczne pod względem C282Y lub H63D, jeśli poziom ferrytyny jest wyższy niż 500 mikrogramów/l lub wysycenie transferyny jest wyższe niż 50%.
  2. Wymagania wobec pacjenta Masa ciała powyżej 65 kg i początkowe stężenie hemoglobiny powyżej 12 g/dl.

Kryteria wyłączenia:

  1. Przeciwwskazania do obu metod leczenia
  2. Pacjenci niezdolni do współpracy
  3. Brak świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1
Afereza erytrocytów
Procedura: Ramię 1: Afereza erytrocytów
Afereza erytrocytów
Aktywny komparator: Ramię 2
Puszczanie krwi
Procedura: Ramię 2: Upuszczanie krwi pełnej
Tradycyjna flebotomia pełnej krwi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Spadek poziomu ferrytyny i nasycenia transferyny

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Koszty
Spadek poziomu hemoglobiny
Dyskomfort pacjenta podczas zabiegu terapeutycznego
Zużycie czasu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Bergen

Współpracownicy

Haukeland University Hospital
Helse Fonna
University Hospital, Akershus

Śledczy

  • Główny śledczy: Tatjana Sundic, MD, Department of Immunology and Transfusion Medicine, Haugesund Hospital
  • Krzesło do nauki: Sigbjorn Berentsen, MD, PhD, Department of Medicine, Haugesund Hospital
  • Krzesło do nauki: Tor Hervig, MD, PhD, Department of Transfusion Medicine, Haukeland University Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2006

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lipca 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lipca 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 lipca 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

31 lipca 2007

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lipca 2007

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2007

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NSD13903

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj