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1型ゴーシェ病患者におけるGA-GCB ERTの非盲検延長研究

2021年5月30日 更新者：Shire

1型ゴーシェ病患者におけるGene-Activated®ヒトグルコセレブロシダーゼ（GA-GCB）酵素補充療法の非盲検延長試験

この研究の目的は、1 型ゴーシェ病患者における、Gene-Activated® ヒト グルコセレブロシダーゼ (GA-GCB、ベラグルセラーゼ アルファ) の隔週投与の長期的な安全性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

最も一般的な形態である 1 型ゴーシェ病は、全症例の 90% 以上を占め、CNS は関与しません。 1 型ゴーシェ病の典型的な症状には、肝腫大、脾腫、血小板減少症、出血傾向、貧血、代謝亢進、骨格病理学、成長遅延、肺疾患、および生活の質の低下が含まれます。 Gene-Activated® ヒト グルコセレブロシダーゼ (GA-GCB、ベラグルセラーゼ アルファ) は、独自の遺伝子活性化技術を使用して連続ヒト細胞株で生成され、天然のヒト酵素と同一のアミノ酸配列を持っています。 GA-GCB には、ゴーシェ病の主要な標的細胞であるマクロファージを酵素の標的とする末端マンノース残基が含まれています。 この研究は、1 型ゴーシェ病の男性、女性、および小児における GA-GCB の長期的な安全性を判断するために設計されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

95

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Los Angeles Medical Center
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • NYU Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Your Health S.A.
  • イギリス
      • London、イギリス、NM3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル、91031
        • Shaare Zedek Medical Center
  • インド
      • New Delhi、インド、110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune、インド、411 011
        • KEM Hospital
  • スペイン
      • Zaragoza、スペイン、50008
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • チュニジア
    • Jebbari
      • Tunis、Jebbari、チュニジア、1007 BS
        • Hospital de La Rabta
  • パラグアイ
      • Asuncion、パラグアイ
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • ポーランド
      • Warszawa、ポーランド
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、125167
        • State Institution "Hematology Research Centre RAMS"
  • 大韓民国
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju、Gyeongsangnam-do、大韓民国、660-702
        • Gyeongsang National University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -患者は試験TKT032またはTKT034、または試験HGT-GCB-039を完了しています。
  2. 出産の可能性のある女性患者は、研究中常に医学的に許容される避妊方法を使用することに同意する必要があり、登録時および必要に応じて研究への参加中に行われる妊娠検査で陰性の結果がなければなりません。
  3. 男性患者は、研究中常に医学的に許容される避妊方法を使用することに同意し、パートナーの妊娠を研究者に報告する必要があります。
  4. 患者、患者の親または法定後見人は、治験審査委員会/独立倫理委員会 (IRB/IEC) によって承認された書面によるインフォームド コンセントを提供しています。
  5. -患者は、治験責任医師の判断により、この臨床研究に参加するために十分に協力的でなければなりません

除外基準:

  1. -患者は、研究登録前の30日以内に、ゴーシェ病に関連しない治験薬またはデバイスによる治療を受けました。研究中のそのような使用は許可されていません。
  2. 患者は妊娠中または授乳中です。
  3. -患者、患者の両親、または患者の法定後見人は、研究の性質、範囲、および考えられる結果を理解することができません。
  4. -患者には、研究データに影響を与えるか、研究結果を混乱させる可能性のある重大な併存疾患があります（例：悪性腫瘍、原発性胆汁性肝硬変、自己免疫性肝疾患など）。
  5. 患者がプロトコルを遵守できない、例えば、プロトコルの実施を困難にする臨床的に関連する医学的状態を持っている、非協力的な態度を持っている、安全性評価のために戻ることができない、またはそうでなければ研究を完了する可能性が低いと判断された捜査官

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：VPRIV 60 U/kg (VPRIV 親試験 45 または 60 U/kg - TKT032、GCB039)

このアームは、全体的なベラグルセラーゼ アルファ (VPRIV) 60 U/kg であり、次のグループの患者が含まれます。

VPRIV 45 U/kg または 60 U/kg, IV, EOW を親研究 TKT032 (NCT00430625) で 51 週間、HGT-GCB-044 で 60 U/kg に切り替えて失明を維持するか、または 60 U/kg, IV, EOW に切り替え親研究 HGT-GCB-039 (NCT00553631) で 39 週間
生物学的：VPRIV®
静注、隔週 (EOW)
他の名前：
  • ベラグルセラーゼアルファ
  • Gene-Activated® ヒト グルコセレブロシダーゼ (GA-GCB)
実験的：VPRIV 60 U/kg (親試験-イミグルセラーゼ(60 U/kg) HGT-GCB-039)
親研究 HGT-GCB-039 (NCT00553631) でイミグルセラーゼ 60 U/kg、IV、EOW を 39 週間、HGT-GCB-044 で 60 U/kg VPRIV に切り替え
生物学的：VPRIV®
静注、隔週 (EOW)
他の名前：
  • ベラグルセラーゼアルファ
  • Gene-Activated® ヒト グルコセレブロシダーゼ (GA-GCB)
実験的：VPRIV 15-60 U/kg (親試験 VPRIV (15-60 U/kg) TKT034)
親研究TKT034（NCT00478647）でVPRIV 15〜60 U / kg、IV、EOWを51週間、TKT034で処方されたのと同じ用量でHGT-GCB-044で継続
生物学的：VPRIV®
静注、隔週 (EOW)
他の名前：
  • ベラグルセラーゼアルファ
  • Gene-Activated® ヒト グルコセレブロシダーゼ (GA-GCB)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療で発生した有害事象の全体的な要約
時間枠：研究終了までのベースライン
安全性は、有害事象（AE）、併用薬の使用、臨床検査、治験薬注入時のバイタルサイン、身体検査、および抗ベラグルセラーゼ アルファの開発の分析によって評価されました。 グループ間の違いを含め、安全性分析には正式な比較や統計的検定は適用されませんでした。
研究終了までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
時間枠
各治療グループのヘモグロビン濃度のベースラインから 24 か月への変化
時間枠：ベースラインから 24 か月
ベースラインから 24 か月
各治療グループの血小板数のベースラインから 24 か月への変化
時間枠：ベースラインから 24 か月
ベースラインから 24 か月
各治療グループの正規化された肝臓容積のベースラインから 24 か月への変化
時間枠：ベースラインから 24 か月
ベースラインから 24 か月
各治療グループの正規化された脾臓容積のベースラインから 24 か月までの変化率
時間枠：ベースラインから 24 か月
ベースラインから 24 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2008年3月13日

一次修了 (実際)

2012年12月28日

研究の完了 (実際)

2012年12月28日

試験登録日

最初に提出

2008年3月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2008年3月12日

最初の投稿 (見積もり)

2008年3月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年5月30日

最終確認日

2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HGT-GCB-044
  • 2008-001965-27 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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