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Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zu GA-GCB ERT bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

30. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zur Enzymersatztherapie Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB) bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit einer intravenösen Gabe von Gene-Activated® humaner Glucocerebrosidase (GA-GCB, Velaglucerase alfa) alle zwei Wochen bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Morbus Gaucher Typ 1, die häufigste Form, macht mehr als 90 % aller Fälle aus und betrifft nicht das ZNS. Typische Manifestationen der Typ-1-Gaucher-Krankheit sind Hepatomegalie, Splenomegalie, Thrombozytopenie, Blutungsneigung, Anämie, Hypermetabolismus, Skelettpathologie, Wachstumsverzögerung, Lungenerkrankung und verminderte Lebensqualität. Gene-Activated® menschliche Glucocerebrosidase (GA-GCB, Velaglucerase alfa) wird in einer kontinuierlichen menschlichen Zelllinie unter Verwendung einer proprietären Genaktivierungstechnologie hergestellt und hat eine identische Aminosäuresequenz wie das natürlich vorkommende menschliche Enzym. GA-GCB enthält terminale Mannosereste, die das Enzym zu den Makrophagen lenken – den primären Zielzellen bei der Gaucher-Krankheit. Diese Studie wurde entwickelt, um die langfristige Sicherheit von GA-GCB bei Männern, Frauen und Kindern mit Typ-1-Gaucher-Krankheit zu bestimmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

95

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Your Health S.A.
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune, Indien, 411 011
        • KEM Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Korea, Republik von
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju, Gyeongsangnam-do, Korea, Republik von, 660-702
        • Gyeongsang National University Hospital
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Polen
      • Warszawa, Polen
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • State Institution "Hematology Research Centre RAMS"
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50008
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Tunesien
    • Jebbari
      • Tunis, Jebbari, Tunesien, 1007 BS
        • Hospital de La Rabta
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Los Angeles Medical Center
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NM3 2QG
        • Royal Free Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient hat die Studie TKT032 oder TKT034 oder die Studie HGT-GCB-039 abgeschlossen.
  2. Weibliche Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Studie jederzeit eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden, und negative Ergebnisse eines Schwangerschaftstests aufweisen, der zum Zeitpunkt der Einschreibung und nach Bedarf während ihrer gesamten Teilnahme an der Studie durchgeführt wurde.
  3. Männliche Patienten müssen zustimmen, während der Studie jederzeit eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden und dem Prüfarzt die Schwangerschaft einer Partnerin zu melden.
  4. Der Patient, die Eltern des Patienten oder der Erziehungsberechtigte haben eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben, die vom Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) genehmigt wurde.
  5. Der Patient muss nach Einschätzung des Prüfarztes ausreichend kooperativ sein, um an dieser klinischen Studie teilnehmen zu können

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt eine Behandlung mit einem Prüfpräparat oder -gerät erhalten, das nicht mit der Gaucher-Krankheit in Zusammenhang steht; eine solche Nutzung während des Studiums ist nicht gestattet.
  2. Die Patientin ist schwanger oder stillt.
  3. Der Patient, die Eltern des Patienten oder der Erziehungsberechtigte des Patienten ist/sind nicht in der Lage, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen.
  4. Der Patient hat eine oder mehrere signifikante Komorbiditäten, die die Studiendaten beeinflussen oder die Studienergebnisse verfälschen könnten (z. B. bösartige Erkrankungen, primäre biliäre Zirrhose, autoimmune Lebererkrankung usw.).
  5. Der Patient ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten, z. B. hat er einen klinisch relevanten medizinischen Zustand, der die Durchführung des Protokolls erschwert, hat eine unkooperative Einstellung, kann nicht zu Sicherheitsbewertungen zurückkehren oder wird die Studie aus anderen Gründen wahrscheinlich nicht abschließen, wie bestimmt durch der Ermittler

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: VPRIV 60 E/kg (VPRIV-Elternstudie 45 oder 60 E/kg – TKT032, GCB039)

Dieser Arm ist der Overall Velaglucerase alfa (VPRIV) 60 E/kg und umfasst Patienten aus den folgenden Gruppen:

VPRIV 45 E/kg oder 60 E/kg, IV, EOW für 51 Wochen in der Elternstudie TKT032 (NCT00430625) und Umstellung auf 60 E/kg in HGT-GCB-044, um die Blindheit aufrechtzuerhalten, oder 60 E/kg, IV, EOW für 39 Wochen in der Elternstudie HGT-GCB-039 (NCT00553631)
Biologisch: VPRIV®
Intravenöse Infusion alle zwei Wochen (EOW)
Andere Namen:
  • Velaglucerase alfa
  • Gene-Activated® Humane Glucocerebrosidase (GA-GCB)
Experimental: VPRIV 60 E/kg (Elternstudie-Imiglucerase (60 E/kg) HGT-GCB-039)
Imiglucerase 60 U/kg, IV, EOW für 39 Wochen in der Elternstudie HGT-GCB-039 (NCT00553631) und Umstellung auf 60 U/kg VPRIV in HGT-GCB-044
Biologisch: VPRIV®
Intravenöse Infusion alle zwei Wochen (EOW)
Andere Namen:
  • Velaglucerase alfa
  • Gene-Activated® Humane Glucocerebrosidase (GA-GCB)
Experimental: VPRIV 15-60 E/kg (Elternstudie VPRIV (15-60 E/kg) TKT034)
VPRIV 15-60 E/kg, IV, EOW für 51 Wochen in der Elternstudie TKT034 (NCT00478647) und fortgesetzt in HGT-GCB-044 mit der gleichen Dosis wie in TKT034 verschrieben
Biologisch: VPRIV®
Intravenöse Infusion alle zwei Wochen (EOW)
Andere Namen:
  • Velaglucerase alfa
  • Gene-Activated® Humane Glucocerebrosidase (GA-GCB)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzusammenfassung der behandlungsbedingten Nebenwirkungen
Zeitfenster: Baseline bis zum Studienabbruch
Die Sicherheit wurde durch eine Analyse von unerwünschten Ereignissen (AEs), gleichzeitiger Medikamenteneinnahme, klinischen Labortests, Vitalfunktionen während der Infusion des Studienmedikaments, körperlicher Untersuchung und der Entwicklung von Anti-Velaglucerase alfa bewertet. Für die Sicherheitsanalysen wurden keine formalen Vergleiche oder statistischen Tests durchgeführt, auch nicht für Unterschiede zwischen den Gruppen.
Baseline bis zum Studienabbruch

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Hämoglobinkonzentration vom Ausgangswert auf 24 Monate für jede Behandlungsgruppe
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
Baseline bis 24 Monate
Änderung der Thrombozytenzahl für jede Behandlungsgruppe vom Ausgangswert auf 24 Monate
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
Baseline bis 24 Monate
Änderung des normalisierten Lebervolumens vom Ausgangswert auf 24 Monate für jede Behandlungsgruppe
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
Baseline bis 24 Monate
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis 24 Monate im normalisierten Milzvolumen für jede Behandlungsgruppe
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
Baseline bis 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. März 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Dezember 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Dezember 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. März 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HGT-GCB-044
  • 2008-001965-27 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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