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Uno studio di estensione in aperto di GA-GCB ERT in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1

30 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio di estensione in aperto sulla terapia sostitutiva enzimatica con glucocerebrosidasi umana (GA-GCB) Gene-Activated® in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine della somministrazione a settimane alterne di glucocerebrosidasi umana Gene-Activated® (GA-GCB, velaglucerasi alfa) per via endovenosa in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia di Gaucher di tipo 1, la forma più comune, rappresenta oltre il 90% di tutti i casi e non coinvolge il SNC. Le manifestazioni tipiche della malattia di Gaucher di tipo 1 includono epatomegalia, splenomegalia, trombocitopenia, tendenza al sanguinamento, anemia, ipermetabolismo, patologia scheletrica, ritardo della crescita, malattie polmonari e diminuzione della qualità della vita. La glucocerebrosidasi umana Gene-Activated® (GA-GCB,velaglucerasi alfa) è prodotta in una linea cellulare umana continua utilizzando una tecnologia proprietaria di attivazione genica e ha una sequenza aminoacidica identica all'enzima umano presente in natura. GA-GCB contiene residui terminali di mannosio che indirizzano l'enzima ai macrofagi, le cellule bersaglio primarie nella malattia di Gaucher. Questo studio è stato progettato per determinare la sicurezza a lungo termine di GA-GCB in uomini, donne e bambini con malattia di Gaucher di tipo 1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

95

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Your Health S.A.
  • Corea, Repubblica di
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju, Gyeongsangnam-do, Corea, Repubblica di, 660-702
        • Gyeongsang National University Hospital
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • State Institution "Hematology Research Centre RAMS"
  • India
      • New Delhi, India, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune, India, 411 011
        • KEM Hospital
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NM3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Spagna
      • Zaragoza, Spagna, 50008
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Los Angeles Medical Center
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Tunisia
    • Jebbari
      • Tunis, Jebbari, Tunisia, 1007 BS
        • Hospital de La Rabta

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha completato lo studio TKT032 o TKT034 o lo studio HGT-GCB-039.
  2. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico in ogni momento durante lo studio e devono avere risultati negativi a un test di gravidanza eseguito al momento dell'arruolamento e come richiesto durante la loro partecipazione allo studio.
  3. I pazienti di sesso maschile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico in ogni momento durante lo studio e segnalare la gravidanza di un partner allo sperimentatore.
  4. Il paziente, i genitori o il tutore legale del paziente hanno fornito il consenso informato scritto che è stato approvato dall'Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC).
  5. Il paziente deve essere sufficientemente collaborativo per partecipare a questo studio clinico come giudicato dallo sperimentatore

Criteri di esclusione:

  1. - Il paziente ha ricevuto un trattamento con qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale non correlato alla malattia di Gaucher nei 30 giorni precedenti l'ingresso nello studio; tale uso durante lo studio non è consentito.
  2. La paziente è incinta o in allattamento.
  3. Il paziente, i genitori del paziente o il/i tutore/i legale/i del paziente non è/sono in grado di comprendere la natura, l'ambito e le possibili conseguenze dello studio.
  4. Il paziente ha una o più comorbidità significative che potrebbero influenzare i dati dello studio o confondere i risultati dello studio (ad esempio, tumori maligni, cirrosi biliare primaria, malattia epatica autoimmune, ecc.).
  5. Il paziente non è in grado di rispettare il protocollo, ad esempio, ha una condizione medica clinicamente rilevante che rende difficile l'attuazione del protocollo, ha un atteggiamento non collaborativo, non è in grado di tornare per valutazioni di sicurezza o è altrimenti improbabile che completi lo studio, come determinato da l'investigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VPRIV 60 U/kg(VPRIV Parent Study 45 o 60 U/kg- TKT032,GCB039)

Questo braccio è la velaglucerasi alfa complessiva (VPRIV) 60 U/kg e comprende pazienti dei seguenti gruppi:

VPRIV 45 U/kg o 60 U/kg, EV, EOW per 51 settimane nello studio parentale TKT032 (NCT00430625) e passato a 60 U/kg in HGT-GCB-044 per mantenere la cecità o 60 U/kg, EV, EOW per 39 settimane nello studio genitore HGT-GCB-039 (NCT00553631)
Biologico: VPRIV®
Infusione endovenosa, a settimane alterne (EOW)
Altri nomi:
  • velaglucerasi alfa
  • Glucocerebrosidasi umana attivata da gene® (GA-GCB)
Sperimentale: VPRIV 60 U/kg (studio parentale-imiglucerasi(60 U/kg) HGT-GCB-039)
imiglucerasi 60 U/kg, IV, EOW per 39 settimane nello studio parentale HGT-GCB-039 (NCT00553631) e VPRIV 60 U/kg commutato in HGT-GCB-044
Biologico: VPRIV®
Infusione endovenosa, a settimane alterne (EOW)
Altri nomi:
  • velaglucerasi alfa
  • Glucocerebrosidasi umana attivata da gene® (GA-GCB)
Sperimentale: VPRIV 15-60 U/kg (Studio principale VPRIV (15-60 U/kg) TKT034)
VPRIV 15-60 U/kg, EV, EOW per 51 settimane nello studio parentale TKT034 (NCT00478647) e continuato nello studio HGT-GCB-044 alla stessa dose prescritta in TKT034
Biologico: VPRIV®
Infusione endovenosa, a settimane alterne (EOW)
Altri nomi:
  • velaglucerasi alfa
  • Glucocerebrosidasi umana attivata da gene® (GA-GCB)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riepilogo generale degli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Basale alla fine dello studio
La sicurezza è stata valutata mediante un'analisi degli eventi avversi (AE), l'uso concomitante di farmaci, i test clinici di laboratorio, i segni vitali durante l'infusione del farmaco oggetto dello studio, l'esame fisico e lo sviluppo dell'anti-velaglucerasi alfa. Non sono stati applicati confronti formali o test statistici per le analisi di sicurezza, comprese le differenze tra i gruppi.
Basale alla fine dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della concentrazione di emoglobina dal basale a 24 mesi per ciascun gruppo di trattamento
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
Basale a 24 mesi
Variazione dal basale a 24 mesi nella conta piastrinica per ciascun gruppo di trattamento
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
Basale a 24 mesi
Modifica dal basale a 24 mesi nel volume epatico normalizzato per ciascun gruppo di trattamento
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
Basale a 24 mesi
Variazione percentuale dal basale a 24 mesi nel volume normalizzato della milza per ciascun gruppo di trattamento
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
Basale a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 marzo 2008

Completamento primario (Effettivo)

28 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

28 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2008

Primo Inserito (Stima)

13 marzo 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HGT-GCB-044
  • 2008-001965-27 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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