Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben udvidelsesundersøgelse af GA-GCB ERT hos patienter med type 1 Gauchers sygdom

30. maj 2021 opdateret af: Shire

Et åbent udvidelsesstudie af Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB) enzymerstatningsterapi hos patienter med type 1 Gauchers sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed ved hver anden uges dosering af Gene-Activated® human glucocerebrosidase (GA-GCB, velaglucerase alfa) intravenøst ​​hos patienter med type 1 Gauchers sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Type 1 Gauchers sygdom, den mest almindelige form, tegner sig for mere end 90% af alle tilfælde og involverer ikke CNS. Typiske manifestationer af Gauchers sygdom type 1 omfatter hepatomegali, splenomegali, trombocytopeni, blødningstendenser, anæmi, hypermetabolisme, skeletpatologi, væksthæmning, lungesygdom og nedsat livskvalitet. Gene-Activated® human glucocerebrosidase (GA-GCB, velaglucerase alfa) produceres i en kontinuerlig human cellelinje ved hjælp af proprietær genaktiveringsteknologi og har en identisk aminosyresekvens til det naturligt forekommende humane enzym. GA-GCB indeholder terminale mannoserester, der målretter enzymet til makrofagerne - de primære målceller i Gauchers sygdom. Denne undersøgelse var designet til at bestemme den langsigtede sikkerhed af GA-GCB hos mænd, kvinder og børn med type 1 Gauchers sygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

95

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Your Health S.A.
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • State Institution "Hematology Research Centre RAMS"
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NM3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Los Angeles Medical Center
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune, Indien, 411 011
        • KEM Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Korea, Republikken
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju, Gyeongsangnam-do, Korea, Republikken, 660-702
        • Gyeongsang National University Hospital
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Polen
      • Warszawa, Polen
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50008
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Tunesien
    • Jebbari
      • Tunis, Jebbari, Tunesien, 1007 BS
        • Hospital de La Rabta

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten har gennemført undersøgelse TKT032 eller TKT034, eller undersøgelse HGT-GCB-039.
  2. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode på alle tidspunkter under undersøgelsen og skal have negative resultater på en graviditetstest udført på tidspunktet for tilmelding og efter behov under deres deltagelse i undersøgelsen.
  3. Mandlige patienter skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode til enhver tid under undersøgelsen og rapportere en partners graviditet til investigator.
  4. Patienten, patientens forælder(e) eller værge(r) har givet skriftligt informeret samtykke, der er godkendt af Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC).
  5. Patienten skal være tilstrækkelig samarbejdsvillig til at deltage i denne kliniske undersøgelse som vurderet af investigator

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har modtaget behandling med et hvilket som helst ikke-Gaucher-sygdomsrelateret forsøgslægemiddel eller udstyr inden for de 30 dage før studiestart; sådan brug under undersøgelsen er ikke tilladt.
  2. Patienten er gravid eller ammer.
  3. Patienten, patientens forælder(e) eller patientens juridiske værge(r) er ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen.
  4. Patienten har en eller flere signifikante komorbiditet(er), der kan påvirke undersøgelsesdata eller forvirre undersøgelsesresultaterne (f.eks. maligniteter, primær galdecirrhose, autoimmun leversygdom osv.).
  5. Patienten er ude af stand til at overholde protokollen, f.eks. har en klinisk relevant medicinsk tilstand, der gør implementering af protokollen vanskelig, har en usamarbejdsvillig holdning, er ude af stand til at vende tilbage til sikkerhedsevalueringer, eller det er på anden måde usandsynligt, at han vil fuldføre undersøgelsen, som bestemt af efterforskeren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VPRIV 60 U/kg(VPRIV forældreundersøgelse 45 eller 60 U/kg-TKT032,GCB039)

Denne arm er Overall velaglucerase alfa (VPRIV) 60 U/kg og inkluderer patienter fra følgende grupper:

VPRIV 45 U/kg eller 60 U/kg, IV, EOW i 51 uger i moderstudie TKT032 (NCT00430625) og skiftet til 60 U/kg i HGT-GCB-044 for at opretholde blindhed eller 60 U/kg, IV, EOW for 39 uger i forældreundersøgelse HGT-GCB-039 (NCT00553631)
Biologisk: VPRIV®
Intravenøs infusion, hver anden uge (EOW)
Andre navne:
  • velaglucerase alfa
  • Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB)
Eksperimentel: VPRIV 60 U/kg (moderundersøgelse-imiglucerase(60 U/kg) HGT-GCB-039)
imiglucerase 60 U/kg, IV, EOW i 39 uger i forældreundersøgelse HGT-GCB-039 (NCT00553631) og skiftet 60 U/kg VPRIV i HGT-GCB-044
Biologisk: VPRIV®
Intravenøs infusion, hver anden uge (EOW)
Andre navne:
  • velaglucerase alfa
  • Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB)
Eksperimentel: VPRIV 15-60 E/kg (Forældreundersøgelse VPRIV (15-60 E/kg) TKT034)
VPRIV 15- 60 U/kg, IV, EOW i 51 uger i moderstudie TKT034 (NCT00478647) og fortsatte i HGT-GCB-044 med samme dosis som foreskrevet i TKT034
Biologisk: VPRIV®
Intravenøs infusion, hver anden uge (EOW)
Andre navne:
  • velaglucerase alfa
  • Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overordnet resumé af behandlingsudviklede bivirkninger
Tidsramme: Udgangspunkt til studieafslutning
Sikkerheden blev evalueret ved en analyse af uønskede hændelser (AE'er), samtidig brug af medicin, kliniske laboratorietests, vitale tegn under infusion af undersøgelseslægemidlet, fysisk undersøgelse og udvikling af anti-velaglucerase alfa. Ingen formelle sammenligninger eller statistiske test blev anvendt til sikkerhedsanalyserne, herunder for forskelle mellem grupperne.
Udgangspunkt til studieafslutning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline til 24 måneder i hæmoglobinkoncentration for hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Baseline til 24 måneder
Skift fra baseline til 24 måneder i trombocyttal for hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Baseline til 24 måneder
Skift fra baseline til 24 måneder i normaliseret levervolumen for hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Baseline til 24 måneder
Procentvis ændring fra baseline til 24 måneder i normaliseret miltvolumen for hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Baseline til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. marts 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. december 2012

Studieafslutning (Faktiske)

28. december 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2008

Først opslået (Skøn)

13. marts 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HGT-GCB-044
  • 2008-001965-27 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner