Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone GA-GCB ERT u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

30 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Otwarte badanie rozszerzone dotyczące terapii zastępczej enzymatyczną ludzką glukocerebrozydazą (GA-GCB) aktywowaną genetycznie u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa dożylnego podawania co drugi tydzień ludzkiej glukocerebrozydazy Gene-Activated® (GA-GCB, welagluceraza alfa) pacjentom z chorobą Gauchera typu 1.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Gauchera typu 1, najczęstsza postać, stanowi ponad 90% wszystkich przypadków i nie obejmuje OUN. Typowe objawy choroby Gauchera typu 1 obejmują hepatomegalię, splenomegalię, trombocytopenię, skłonność do krwawień, anemię, hipermetabolizm, patologię szkieletu, opóźnienie wzrostu, choroby płuc i obniżoną jakość życia. Gene-Activated® ludzka glukocerebrozydaza (GA-GCB, welagluceraza alfa) jest wytwarzana w ciągłej linii komórek ludzkich przy użyciu zastrzeżonej technologii aktywacji genów i ma identyczną sekwencję aminokwasową jak naturalnie występujący enzym ludzki. GA-GCB zawiera końcowe reszty mannozy, które kierują enzym do makrofagów – głównych komórek docelowych w chorobie Gauchera. Badanie to zostało zaprojektowane w celu określenia długoterminowego bezpieczeństwa GA-GCB u mężczyzn, kobiet i dzieci z chorobą Gauchera typu 1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

95

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Your Health S.A.
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
        • State Institution "Hematology Research Centre RAMS"
  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania, 50008
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune, Indie, 411 011
        • KEM Hospital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paragwaj
      • Asuncion, Paragwaj
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Polska
      • Warszawa, Polska
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Republika Korei
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju, Gyeongsangnam-do, Republika Korei, 660-702
        • Gyeongsang National University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Los Angeles Medical Center
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Tunezja
    • Jebbari
      • Tunis, Jebbari, Tunezja, 1007 BS
        • Hospital de La Rabta
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NM3 2QG
        • Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent ukończył badanie TKT032 lub TKT034 lub badanie HGT-GCB-039.
  2. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i muszą mieć negatywne wyniki testu ciążowego wykonanego w momencie włączenia do badania i zgodnie z wymaganiami przez cały czas udziału w badaniu.
  3. Pacjenci płci męskiej muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i zgłosić badaczowi ciążę partnera.
  4. Pacjent, jego rodzice lub opiekunowie prawni wyrazili pisemną świadomą zgodę, która została zatwierdzona przez instytucjonalną komisję rewizyjną/niezależną komisję etyczną (IRB/IEC).
  5. Pacjent musi być wystarczająco chętny do współpracy, aby uczestniczyć w tym badaniu klinicznym, zgodnie z oceną badacza

Kryteria wyłączenia:

  1. pacjent otrzymał leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem niezwiązanym z chorobą Gauchera w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania; takie użycie podczas badania jest niedozwolone.
  2. Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.
  3. Pacjent, rodzic(e) pacjenta lub opiekun prawny pacjenta nie są w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania.
  4. U pacjenta występują istotne choroby współistniejące, które mogą wpływać na dane z badania lub zakłócać wyniki badania (np. nowotwory złośliwe, pierwotna żółciowa marskość wątroby, autoimmunologiczna choroba wątroby itp.).
  5. Pacjent nie jest w stanie zastosować się do protokołu, np. ma klinicznie istotny stan chorobowy utrudniający wdrożenie protokołu, jest niechętny do współpracy, nie jest w stanie wrócić w celu oceny bezpieczeństwa lub z innych powodów jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie, zgodnie z ustaleniami Śledczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VPRIV 60 j./kg (badanie macierzyste VPRIV 45 lub 60 j./kg – TKT032, GCB039)

To ramię obejmuje ogólną dawkę welaglucerazy alfa (VPRIV) 60 j./kg i obejmuje pacjentów z następujących grup:

VPRIV 45 j./kg lub 60 j./kg, IV, EOW przez 51 tygodni w badaniu macierzystym TKT032 (NCT00430625) i zmieniono na 60 j./kg w HGT-GCB-044 w celu utrzymania ślepoty lub 60 j./kg, IV, EOW przez 39 tygodni w badaniu macierzystym HGT-GCB-039 (NCT00553631)
Biologiczny: VPRIV®
Infuzja dożylna co drugi tydzień (EOW)
Inne nazwy:
  • welagluceraza alfa
  • Aktywowana genetycznie ludzka glukocerebrozydaza (GA-GCB)
Eksperymentalny: VPRIV 60 j./kg (badanie macierzyste – imigluceraza (60 j./kg) HGT-GCB-039)
imigluceraza 60 j./kg, dożylnie, EOW przez 39 tygodni w badaniu macierzystym HGT-GCB-039 (NCT00553631) i zmieniona 60 j./kg VPRIV w HGT-GCB-044
Biologiczny: VPRIV®
Infuzja dożylna co drugi tydzień (EOW)
Inne nazwy:
  • welagluceraza alfa
  • Aktywowana genetycznie ludzka glukocerebrozydaza (GA-GCB)
Eksperymentalny: VPRIV 15-60 j./kg (badanie macierzyste VPRIV (15-60 j./kg) TKT034)
VPRIV 15-60 j./kg, dożylnie, EOW przez 51 tygodni w badaniu macierzystym TKT034 (NCT00478647) i kontynuowano w HGT-GCB-044 w tej samej dawce, co przepisana w TKT034
Biologiczny: VPRIV®
Infuzja dożylna co drugi tydzień (EOW)
Inne nazwy:
  • welagluceraza alfa
  • Aktywowana genetycznie ludzka glukocerebrozydaza (GA-GCB)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne podsumowanie leczenia pojawiających się zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Linia bazowa do zakończenia studiów
Bezpieczeństwo oceniono na podstawie analizy zdarzeń niepożądanych (AE), jednoczesnego stosowania leków, klinicznych testów laboratoryjnych, parametrów życiowych podczas infuzji badanego leku, badania fizykalnego i rozwoju anty-welaglucerazy alfa. Do analiz bezpieczeństwa, w tym różnic między grupami, nie stosowano żadnych formalnych porównań ani testów statystycznych.
Linia bazowa do zakończenia studiów

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana stężenia hemoglobiny od wartości początkowej do 24 miesięcy dla każdej leczonej grupy
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24 miesięcy
Wartość bazowa do 24 miesięcy
Zmiana liczby płytek krwi od wartości początkowej do 24 miesięcy dla każdej grupy leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24 miesięcy
Wartość bazowa do 24 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej do 24 miesięcy w znormalizowanej objętości wątroby dla każdej grupy leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24 miesięcy
Wartość bazowa do 24 miesięcy
Zmiana procentowa od wartości początkowej do 24 miesięcy w znormalizowanej objętości śledziony dla każdej grupy leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24 miesięcy
Wartość bazowa do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 marca 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 grudnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 marca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 marca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-GCB-044
  • 2008-001965-27 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj