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제1형 고셔병 환자에서 GA-GCB ERT의 공개 확장 연구

2021년 5월 30일 업데이트: Shire

제1형 고셔병 환자를 대상으로 한 Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase(GA-GCB) 효소 대체 요법의 공개 확장 연구

이 연구의 목적은 1형 고셔병 환자에게 Gene-Activated® 인간 글루코세레브로시다제(GA-GCB, velaglucerase alfa)를 격주로 정맥 투여하는 장기 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

가장 일반적인 형태인 1형 고셔병은 모든 사례의 90% 이상을 차지하며 CNS를 포함하지 않습니다. 1형 고셔병의 전형적인 증상은 간비대, 비장비대, 혈소판감소증, 출혈경향, 빈혈, 대사과다, 골격병리, 성장지연, 폐질환, 삶의 질 저하 등이다. Gene-Activated® 인간 글루코세레브로시다제(GA-GCB,velaglucerase alfa)는 독점 유전자 활성화 기술을 사용하여 연속 인간 세포주에서 생산되며 자연 발생 인간 효소와 동일한 아미노산 서열을 가지고 있습니다. GA-GCB는 효소를 고셔병의 주요 표적 세포인 대식세포로 표적화하는 말단 만노스 잔기를 포함합니다. 이 연구는 1형 고셔병을 앓는 남성, 여성 및 소아에서 GA-GCB의 장기적 안전성을 결정하기 위해 고안되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

95

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대한민국
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju, Gyeongsangnam-do, 대한민국, 660-702
        • Gyeongsang National University Hospital
  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 125167
        • State Institution "Hematology Research Centre RAMS"
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Los Angeles Medical Center
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • NYU Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • 스페인
      • Zaragoza, 스페인, 50008
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나
        • Your Health S.A.
  • 영국
      • London, 영국, NM3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
  • 인도
      • New Delhi, 인도, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune, 인도, 411 011
        • KEM Hospital
  • 튀니지
    • Jebbari
      • Tunis, Jebbari, 튀니지, 1007 BS
        • Hospital de La Rabta
  • 파라과이
      • Asuncion, 파라과이
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • 폴란드
      • Warszawa, 폴란드
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 환자는 연구 TKT032 또는 TKT034 또는 연구 HGT-GCB-039를 완료했습니다.
  2. 가임 여성 환자는 연구 기간 동안 항상 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며, 등록 시 및 연구 참여 기간 동안 요구되는 대로 수행된 임신 검사에서 음성 결과가 나와야 합니다.
  3. 남성 환자는 연구 기간 동안 항상 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의하고 파트너의 임신을 조사자에게 보고해야 합니다.
  4. 환자, 환자의 부모 또는 법적 보호자는 IRB/IEC(Institutional Review Board/Independent Ethics Committee)의 승인을 받은 서면 동의서를 제공했습니다.
  5. 환자는 연구자의 판단에 따라 이 임상 연구에 참여하기에 충분히 협조적이어야 합니다.

제외 기준:

  1. 환자가 연구 시작 전 30일 이내에 비-고셔병 관련 조사 약물 또는 장치로 치료를 받은 적이 있는 경우, 연구 중 그러한 사용은 허용되지 않습니다.
  2. 환자가 임신 중이거나 수유 중입니다.
  3. 환자, 환자의 부모 또는 환자의 법적 보호자가 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
  4. 환자에게 연구 데이터에 영향을 미치거나 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 중요한 동반 질환(예: 악성 종양, 원발성 담즙성 간경변증, 자가면역 간 질환 등)이 있습니다.
  5. 환자가 프로토콜을 준수할 수 없는 경우(예: 임상적으로 관련된 의학적 상태로 인해 프로토콜 구현이 어렵거나, 비협조적인 태도를 보이거나, 안전성 평가를 위해 돌아올 수 없거나, 다른 식으로 연구를 완료할 가능성이 없는 경우) 수사관

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: VPRIV 60 U/kg(VPRIV 부모 연구 45 또는 60 U/kg- TKT032,GCB039)

이 부문은 전체 벨라글루세라제 알파(VPRIV) 60 U/kg이며 다음 그룹의 환자를 포함합니다.

부모 연구 TKT032(NCT00430625)에서 51주 동안 VPRIV 45 U/kg 또는 60 U/kg, IV, EOW 및 실명을 유지하기 위해 HGT-GCB-044에서 60 U/kg 또는 60 U/kg, IV, EOW 모 연구 HGT-GCB-039(NCT00553631)에서 39주
생물학적: VPRIV®
정맥 주사, 격주(EOW)
다른 이름들:
  • 벨라글루세라제 알파
  • Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase(GA-GCB)
실험적: VPRIV 60 U/kg (부모 연구-이미글루세라아제(60 U/kg) HGT-GCB-039)
부모 연구 HGT-GCB-039(NCT00553631)에서 39주 동안 이미글루세라아제 60 U/kg, IV, EOW 및 HGT-GCB-044에서 전환된 60 U/kg VPRIV
생물학적: VPRIV®
정맥 주사, 격주(EOW)
다른 이름들:
  • 벨라글루세라제 알파
  • Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase(GA-GCB)
실험적: VPRIV 15-60 U/kg(모 연구 VPRIV(15-60 U/kg) TKT034)
모 연구 TKT034(NCT00478647)에서 51주 동안 VPRIV 15- 60 U/kg, IV, EOW 및 TKT034에서 처방된 것과 동일한 용량으로 HGT-GCB-044에서 계속
생물학적: VPRIV®
정맥 주사, 격주(EOW)
다른 이름들:
  • 벨라글루세라제 알파
  • Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase(GA-GCB)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 긴급 부작용의 전체 요약
기간: 기준선에서 연구 종료까지
안전성은 부작용(AE), 병용 약물 사용, 임상 실험실 검사, 연구 약물 주입 중 활력 징후, 신체 검사 및 항-벨라글루세라아제 알파의 발생 분석에 의해 평가되었습니다. 그룹 간의 차이를 포함하여 안전성 분석을 위해 공식 비교 또는 통계 테스트를 적용하지 않았습니다.
기준선에서 연구 종료까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
각 치료군에 대한 헤모글로빈 농도의 기준선에서 24개월까지의 변화
기간: 24개월 기준
24개월 기준
각 치료군에 대한 혈소판 수의 기준선에서 24개월로 변경
기간: 24개월 기준
24개월 기준
각 치료군에 대한 정상화된 간 부피의 기준선에서 24개월까지의 변화
기간: 24개월 기준
24개월 기준
각 치료군에 대한 정상화된 비장 용적의 기준선에서 24개월까지 백분율 변화
기간: 24개월 기준
24개월 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2008년 3월 13일

기본 완료 (실제)

2012년 12월 28일

연구 완료 (실제)

2012년 12월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 3월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 3월 12일

처음 게시됨 (추정)

2008년 3월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 30일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HGT-GCB-044
  • 2008-001965-27 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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