Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie GA-GCB ERT u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1

30. května 2021 aktualizováno: Shire

Otevřená rozšiřující studie enzymatické substituční terapie Gene-Activated® lidské glukocerebrozidázy (GA-GCB) u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1

Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost podávání každé dva týdny Gene-Activated® lidské glukocerebrosidázy (GA-GCB, velagluceráza alfa) intravenózně u pacientů s Gaucherovou chorobou 1. typu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Gaucherova choroba typu 1, nejběžnější forma, představuje více než 90 % všech případů a nepostihuje CNS. Mezi typické projevy Gaucherovy choroby typu 1 patří hepatomegalie, splenomegalie, trombocytopenie, tendence ke krvácení, anémie, hypermetabolismus, skeletální patologie, zpomalení růstu, plicní onemocnění a snížená kvalita života. Gene-Activated® lidská glukocerebrosidáza (GA-GCB,velagluceráza alfa) se vyrábí v kontinuální lidské buněčné linii pomocí patentované technologie aktivace genů a má identickou sekvenci aminokyselin jako přirozeně se vyskytující lidský enzym. GA-GCB obsahuje terminální manózové zbytky, které cílí enzym na makrofágy - primární cílové buňky u Gaucherovy choroby. Tato studie byla navržena tak, aby stanovila dlouhodobou bezpečnost GA-GCB u mužů, žen a dětí s Gaucherovou chorobou typu 1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

95

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Your Health S.A.
  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune, Indie, 411 011
        • KEM Hospital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Korejská republika
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju, Gyeongsangnam-do, Korejská republika, 660-702
        • Gyeongsang National University Hospital
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • State Institution "Hematology Research Centre RAMS"
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NM3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Los Angeles Medical Center
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Tunisko
    • Jebbari
      • Tunis, Jebbari, Tunisko, 1007 BS
        • Hospital de La Rabta
  • Španělsko
      • Zaragoza, Španělsko, 50008
        • Hospital Universitario Miguel Servet

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient dokončil studii TKT032 nebo TKT034 nebo studii HGT-GCB-039.
  2. Pacientky ve fertilním věku musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie a musí mít negativní výsledky těhotenského testu provedeného v době zařazení do studie a podle potřeby po celou dobu jejich účasti ve studii.
  3. Pacienti mužského pohlaví musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie a hlásit těhotenství partnerky zkoušejícímu.
  4. Pacient, jeho rodiče nebo zákonní zástupci poskytli písemný informovaný souhlas, který byl schválen Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC).
  5. Pacient musí dostatečně spolupracovat, aby se mohl zúčastnit této klinické studie, jak posoudil zkoušející

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient byl léčen jakýmkoli hodnoceným lékem nebo zařízením nesouvisejícím s Gaucherovou chorobou během 30 dnů před vstupem do studie; takové použití během studie není povoleno.
  2. Pacientka je těhotná nebo kojící.
  3. Pacient, jeho rodiče nebo jeho zákonní zástupci nejsou schopni pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie.
  4. Pacient má významnou komorbiditu, která by mohla ovlivnit data studie nebo zkreslit výsledky studie (např. malignity, primární biliární cirhóza, autoimunitní onemocnění jater atd.).
  5. Pacient není schopen dodržet protokol, např. má klinicky relevantní zdravotní stav, který ztěžuje implementaci protokolu, má nespolupracující postoj, není schopen vrátit se na hodnocení bezpečnosti nebo je jinak nepravděpodobné, že by studii dokončil, jak bylo stanoveno vyšetřovatel

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VPRIV 60 U/kg (VPRIV Parent Study 45 nebo 60 U/kg- TKT032, GCB039)

Toto rameno je celková velagluceráza alfa (VPRIV) 60 U/kg a zahrnuje pacienty z následujících skupin:

VPRIV 45 U/kg nebo 60 U/kg, IV, EOW po dobu 51 týdnů v rodičovské studii TKT032 (NCT00430625) a převeden na 60 U/kg v HGT-GCB-044 k udržení slepoty nebo 60 U/kg, IV, EOW pro 39 týdnů v rodičovské studii HGT-GCB-039 (NCT00553631)
Biologický: VPRIV®
Intravenózní infuze, každý druhý týden (EOW)
Ostatní jména:
  • velagluceráza alfa
  • Gene-Activated® lidská glukocerebrosidáza (GA-GCB)
Experimentální: VPRIV 60 U/kg (rodičovská studie-imigluceráza (60 U/kg) HGT-GCB-039)
imigluceráza 60 U/kg, IV, EOW po dobu 39 týdnů v rodičovské studii HGT-GCB-039 (NCT00553631) a změněna 60 U/kg VPRIV v HGT-GCB-044
Biologický: VPRIV®
Intravenózní infuze, každý druhý týden (EOW)
Ostatní jména:
  • velagluceráza alfa
  • Gene-Activated® lidská glukocerebrosidáza (GA-GCB)
Experimentální: VPRIV 15-60 U/kg (Rodičovská studie VPRIV (15-60 U/kg) TKT034)
VPRIV 15-60 U/kg, IV, EOW po dobu 51 týdnů v rodičovské studii TKT034 (NCT00478647) a pokračovalo se v HGT-GCB-044 ve stejné dávce, jako je předepsáno v TKT034
Biologický: VPRIV®
Intravenózní infuze, každý druhý týden (EOW)
Ostatní jména:
  • velagluceráza alfa
  • Gene-Activated® lidská glukocerebrosidáza (GA-GCB)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkový souhrn nežádoucích příhod vzniklých při léčbě
Časové okno: Výchozí stav do ukončení studia
Bezpečnost byla hodnocena analýzou nežádoucích účinků (AE), současného užívání léků, klinických laboratorních testů, vitálních funkcí během infuze studovaného léku, fyzikálního vyšetření a vývoje anti-velaglucerázy alfa. Pro bezpečnostní analýzy, včetně rozdílů mezi skupinami, nebyla použita žádná formální srovnání nebo statistické testy.
Výchozí stav do ukončení studia

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna koncentrace hemoglobinu z výchozí hodnoty na 24 měsíců pro každou léčebnou skupinu
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
Výchozí stav do 24 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 24 měsíců v počtu krevních destiček pro každou léčebnou skupinu
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
Výchozí stav do 24 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 24 měsíců v normalizovaném objemu jater pro každou léčebnou skupinu
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
Výchozí stav do 24 měsíců
Procentuální změna od výchozího stavu do 24 měsíců v normalizovaném objemu sleziny pro každou léčebnou skupinu
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
Výchozí stav do 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. března 2008

Primární dokončení (Aktuální)

28. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

28. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. března 2008

První zveřejněno (Odhad)

13. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-GCB-044
  • 2008-001965-27 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit