Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin laajennustutkimus GA-GCB ERT:stä potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

sunnuntai 30. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Avoin laajennustutkimus Gene-Activated® ihmisen glukoserebrosidaasi (GA-GCB) entsyymikorvaushoidosta potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida joka toinen viikko annettavan Gene-Activated® ihmisen glukoserebrosidaasin (GA-GCB, velagluseraasi alfa) suonensisäisen annostelun pitkäaikaisturvallisuutta potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tyypin 1 Gaucherin tauti, yleisin muoto, muodostaa yli 90 % kaikista tapauksista, eikä se koske keskushermostoa. Tyypin 1 Gaucher'n taudin tyypillisiä ilmenemismuotoja ovat hepatomegalia, splenomegalia, trombosytopenia, verenvuototaipumus, anemia, hypermetabolismi, luuston patologia, kasvun hidastuminen, keuhkosairaus ja heikentynyt elämänlaatu. Gene-Activated® ihmisen glukoserebrosidaasi (GA-GCB, velagluseraasi alfa) tuotetaan jatkuvassa ihmisen solulinjassa käyttämällä patentoitua geeniaktivaatioteknologiaa, ja sen aminohapposekvenssi on identtinen luonnollisesti esiintyvän ihmisen entsyymin kanssa. GA-GCB sisältää terminaalisia mannoositähteitä, jotka kohdistavat entsyymin makrofageihin - Gaucherin taudin ensisijaisiin kohdesoluihin. Tämä tutkimus oli suunniteltu määrittämään GA-GCB:n pitkän aikavälin turvallisuus miehillä, naisilla ja lapsilla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

95

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Your Health S.A.
  • Espanja
      • Zaragoza, Espanja, 50008
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Intia
      • New Delhi, Intia, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune, Intia, 411 011
        • KEM Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Korean tasavalta
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju, Gyeongsangnam-do, Korean tasavalta, 660-702
        • Gyeongsang National University Hospital
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Puola
      • Warszawa, Puola
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Tunisia
    • Jebbari
      • Tunis, Jebbari, Tunisia, 1007 BS
        • Hospital de La Rabta
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125167
        • State Institution "Hematology Research Centre RAMS"
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NM3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Los Angeles Medical Center
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilas on suorittanut tutkimuksen TKT032 tai TKT034 tai tutkimuksen HGT-GCB-039.
  2. Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan, ja heillä on oltava negatiiviset tulokset raskaustestistä, joka on suoritettu ilmoittautumisen yhteydessä ja tarpeen mukaan koko tutkimukseen osallistumisen ajan.
  3. Miespotilaiden on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja raportoitava kumppaninsa raskaudesta tutkijalle.
  4. Potilas, potilaan vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat antaneet kirjallisen suostumuksen, jonka Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) on hyväksynyt.
  5. Potilaan on oltava riittävän yhteistyöhaluinen osallistuakseen tähän kliiniseen tutkimukseen tutkijan arvioiden mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilas on saanut hoitoa millä tahansa muulla kuin Gaucherin tautiin liittyvällä tutkimuslääkkeellä tai -laitteella 30 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa; tällainen käyttö tutkimuksen aikana ei ole sallittua.
  2. Potilas on raskaana tai imettää.
  3. Potilas, potilaan vanhemmat tai potilaan laillinen huoltaja ei pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia.
  4. Potilaalla on merkittävää komorbiditeettia, joka voi vaikuttaa tutkimustietoihin tai sekoittaa tutkimustuloksia (esim. pahanlaatuiset kasvaimet, primaarinen sappikirroosi, autoimmuuni maksasairaus jne.).
  5. Potilas ei pysty noudattamaan tutkimussuunnitelmaa, esim. hänellä on kliinisesti merkityksellinen sairaus, joka vaikeuttaa protokollan toteuttamista, hänellä on yhteistyöhaluinen asenne, hän ei voi palata turvallisuusarviointiin tai on muuten epätodennäköistä, että hän saa tutkimusta päätökseen. tutkija

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: VPRIV 60 U/kg (VPRIV Parent Study 45 tai 60 U/kg - TKT032, GCB039)

Tämä haara on Overall velagluseraasi alfa (VPRIV) 60 U/kg ja sisältää potilaita seuraavista ryhmistä:

VPRIV 45 U/kg tai 60 U/kg, IV, EOW 51 viikon ajan kantatutkimuksessa TKT032 (NCT00430625) ja 60 U/kg HGT-GCB-044:ssä sokeuden ylläpitämiseksi tai 60 U/kg, IV, EOW 39 viikkoa vanhempaintutkimuksessa HGT-GCB-039 (NCT00553631)
Biologinen: VPRIV®
Laskimonsisäinen infuusio, joka toinen viikko (EOW)
Muut nimet:
  • velagluseraasi alfa
  • Gene-Activated® ihmisen glukoserebrosidaasi (GA-GCB)
Kokeellinen: VPRIV 60 U/kg (emotutkimus – imigluseraasi (60 U/kg) HGT-GCB-039)
imigluseraasia 60 U/kg, IV, EOW 39 viikon ajan kantatutkimuksessa HGT-GCB-039 (NCT00553631) ja vaihdettiin 60 U/kg VPRIV HGT-GCB-044:ssä
Biologinen: VPRIV®
Laskimonsisäinen infuusio, joka toinen viikko (EOW)
Muut nimet:
  • velagluseraasi alfa
  • Gene-Activated® ihmisen glukoserebrosidaasi (GA-GCB)
Kokeellinen: VPRIV 15-60 U/kg (emotutkimus VPRIV (15-60 U/kg) TKT034)
VPRIV 15-60 U/kg, IV, EOW 51 viikon ajan kantatutkimuksessa TKT034 (NCT00478647) ja jatkoi HGT-GCB-044:ssä samalla annoksella kuin TKT034:ssä on määrätty.
Biologinen: VPRIV®
Laskimonsisäinen infuusio, joka toinen viikko (EOW)
Muut nimet:
  • velagluseraasi alfa
  • Gene-Activated® ihmisen glukoserebrosidaasi (GA-GCB)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yleinen yhteenveto hoitoon liittyvistä haittatapahtumista
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintojen lopettamiseen
Turvallisuus arvioitiin analysoimalla haittatapahtumat (AE), samanaikainen lääkkeiden käyttö, kliiniset laboratoriotutkimukset, elintoiminnot tutkimuslääkkeen infuusion aikana, fyysinen tutkimus ja anti-velagluseraasi alfan kehitys. Turvallisuusanalyyseissä ei käytetty muodollisia vertailuja tai tilastollisia testejä, mukaan lukien ryhmien väliset erot.
Lähtötilanne opintojen lopettamiseen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muuta hemoglobiinipitoisuuden lähtötasosta 24 kuukauteen jokaisessa hoitoryhmässä
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
Perustaso 24 kuukauteen
Muuta lähtötasosta 24 kuukauteen verihiutaleiden määrässä jokaisessa hoitoryhmässä
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
Perustaso 24 kuukauteen
Muuta normaalista maksan tilavuudesta lähtötasosta 24 kuukauteen kussakin hoitoryhmässä
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
Perustaso 24 kuukauteen
Prosenttimuutos lähtötilanteesta 24 kuukauteen normalisoidussa pernan tilavuudessa kussakin hoitoryhmässä
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
Perustaso 24 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 13. maaliskuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 28. joulukuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 28. joulukuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. maaliskuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. maaliskuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 13. maaliskuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 10. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 30. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGT-GCB-044
  • 2008-001965-27 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa