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Un estudio de extensión de etiqueta abierta de ERT de GA-GCB en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1

30 de mayo de 2021 actualizado por: Shire

Un estudio de extensión de etiqueta abierta de la terapia de reemplazo enzimático de glucocerebrosidasa humana (GA-GCB) Gene-Activated® en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de la dosificación cada dos semanas de glucocerebrosidasa humana Gene-Activated® (GA-GCB, velaglucerasa alfa) por vía intravenosa en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad de Gaucher tipo 1, la forma más común, representa más del 90% de todos los casos y no afecta al SNC. Las manifestaciones típicas de la enfermedad de Gaucher tipo 1 incluyen hepatomegalia, esplenomegalia, trombocitopenia, tendencias hemorrágicas, anemia, hipermetabolismo, patología esquelética, retraso del crecimiento, enfermedad pulmonar y disminución de la calidad de vida. La glucocerebrosidasa humana Gene-Activated® (GA-GCB, velaglucerasa alfa) se produce en una línea celular humana continua utilizando tecnología patentada de activación de genes y tiene una secuencia de aminoácidos idéntica a la enzima humana natural. GA-GCB contiene residuos terminales de manosa que dirigen la enzima a los macrófagos, las células diana primarias en la enfermedad de Gaucher. Este estudio fue diseñado para determinar la seguridad a largo plazo de GA-GCB en hombres, mujeres y niños con enfermedad de Gaucher tipo 1.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

95

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Your Health S.A.
  • Corea, república de
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju, Gyeongsangnam-do, Corea, república de, 660-702
        • Gyeongsang National University Hospital
  • España
      • Zaragoza, España, 50008
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Los Angeles Medical Center
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 125167
        • State Institution "Hematology Research Centre RAMS"
  • India
      • New Delhi, India, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune, India, 411 011
        • KEM Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NM3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Túnez
    • Jebbari
      • Tunis, Jebbari, Túnez, 1007 BS
        • Hospital de La Rabta

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El paciente ha completado el estudio TKT032 o TKT034, o el estudio HGT-GCB-039.
  2. Las pacientes en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo médicamente aceptable en todo momento durante el estudio y deben tener resultados negativos en una prueba de embarazo realizada en el momento de la inscripción y según sea necesario durante su participación en el estudio.
  3. Los pacientes varones deben aceptar usar un método anticonceptivo médicamente aceptable en todo momento durante el estudio e informar al investigador sobre el embarazo de una pareja.
  4. El paciente, los padres o tutores legales del paciente han proporcionado un consentimiento informado por escrito que ha sido aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente (IRB/IEC).
  5. El paciente debe cooperar lo suficiente para participar en este estudio clínico a juicio del investigador.

Criterio de exclusión:

  1. El paciente ha recibido tratamiento con cualquier fármaco o dispositivo en investigación no relacionado con la enfermedad de Gaucher dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio; dicho uso durante el estudio no está permitido.
  2. La paciente está embarazada o lactando.
  3. El paciente, los padres del paciente o los tutores legales del paciente no pueden comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio.
  4. El paciente tiene una(s) comorbilidad(es) significativa(s) que podría(n) afectar los datos del estudio o confundir los resultados del estudio (p. ej., tumores malignos, cirrosis biliar primaria, enfermedad hepática autoinmune, etc.).
  5. El paciente no puede cumplir con el protocolo, por ejemplo, tiene una condición médica clínicamente relevante que dificulta la implementación del protocolo, tiene una actitud poco cooperativa, no puede regresar para las evaluaciones de seguridad o es poco probable que complete el estudio, según lo determinado por el investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: VPRIV 60 U/kg (VPRIV Parent Study 45 o 60 U/kg- TKT032,GCB039)

Este brazo es Velaglucerasa alfa general (VPRIV) 60 U/kg e incluye pacientes de los siguientes grupos:

VPRIV 45 U/kg o 60 U/kg, IV, EOW durante 51 semanas en el estudio original TKT032 (NCT00430625) y se cambió a 60 U/kg en HGT-GCB-044 para mantener la ceguera o 60 U/kg, IV, EOW para 39 semanas en el estudio principal HGT-GCB-039 (NCT00553631)
Biológico: VPRIV®
Infusión intravenosa, cada dos semanas (EOW)
Otros nombres:
  • velaglucerasa alfa
  • Glucocerebrosidasa humana Gene-Activated® (GA-GCB)
Experimental: VPRIV 60 U/kg (Estudio principal-imiglucerasa (60 U/kg) HGT-GCB-039)
imiglucerasa 60 U/kg, IV, EOW durante 39 semanas en el estudio principal HGT-GCB-039 (NCT00553631) y cambió 60 U/kg VPRIV en HGT-GCB-044
Biológico: VPRIV®
Infusión intravenosa, cada dos semanas (EOW)
Otros nombres:
  • velaglucerasa alfa
  • Glucocerebrosidasa humana Gene-Activated® (GA-GCB)
Experimental: VPRIV 15-60 U/kg (Estudio principal VPRIV (15-60 U/kg) TKT034)
VPRIV 15-60 U/kg, IV, EOW durante 51 semanas en el estudio original TKT034 (NCT00478647) y continuó en HGT-GCB-044 a la misma dosis prescrita en TKT034
Biológico: VPRIV®
Infusión intravenosa, cada dos semanas (EOW)
Otros nombres:
  • velaglucerasa alfa
  • Glucocerebrosidasa humana Gene-Activated® (GA-GCB)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resumen general de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la terminación del estudio
La seguridad se evaluó mediante un análisis de eventos adversos (AA), uso de medicamentos concomitantes, pruebas de laboratorio clínico, signos vitales durante la infusión del fármaco del estudio, examen físico y desarrollo de anti-velaglucerasa alfa. No se aplicaron comparaciones formales ni pruebas estadísticas para los análisis de seguridad, incluidas las diferencias entre los grupos.
Línea de base hasta la terminación del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta los 24 meses en la concentración de hemoglobina para cada grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
Línea de base a 24 meses
Cambio desde el inicio hasta los 24 meses en los recuentos de plaquetas para cada grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
Línea de base a 24 meses
Cambio desde el inicio hasta los 24 meses en el volumen hepático normalizado para cada grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
Línea de base a 24 meses
Cambio porcentual desde el inicio hasta los 24 meses en el volumen del bazo normalizado para cada grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
Línea de base a 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de marzo de 2008

Finalización primaria (Actual)

28 de diciembre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

28 de diciembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de marzo de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de marzo de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HGT-GCB-044
  • 2008-001965-27 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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