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Um estudo de extensão aberta de GA-GCB ERT em pacientes com doença de Gaucher tipo 1

30 de maio de 2021 atualizado por: Shire

Um estudo de extensão aberta da terapia de reposição enzimática de glicocerebrosidase humana (GA-GCB) Gene-Activated® em pacientes com doença de Gaucher tipo 1

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo da dosagem a cada duas semanas de glucocerebrosidase humana Gene-Activated® (GA-GCB, velaglucerase alfa) por via intravenosa em pacientes com doença de Gaucher tipo 1.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A doença de Gaucher tipo 1, a forma mais comum, representa mais de 90% de todos os casos e não envolve o SNC. As manifestações típicas da doença de Gaucher tipo 1 incluem hepatomegalia, esplenomegalia, trombocitopenia, tendências hemorrágicas, anemia, hipermetabolismo, patologia esquelética, retardo do crescimento, doença pulmonar e diminuição da qualidade de vida. A glucocerebrosidase humana Gene-Activated® (GA-GCB,velaglucerase alfa) é produzida em uma linha celular humana contínua usando tecnologia proprietária de ativação de genes e possui uma sequência de aminoácidos idêntica à enzima humana natural. GA-GCB contém resíduos de manose terminais que direcionam a enzima para os macrófagos - as células-alvo primárias na doença de Gaucher. Este estudo foi desenhado para determinar a segurança a longo prazo do GA-GCB em homens, mulheres e crianças com doença de Gaucher tipo 1.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

95

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Your Health S.A.
  • Espanha
      • Zaragoza, Espanha, 50008
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Los Angeles Medical Center
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 125167
        • State Institution "Hematology Research Centre RAMS"
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguai
      • Asuncion, Paraguai
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Polônia
      • Warszawa, Polônia
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NM3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Republica da Coréia
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju, Gyeongsangnam-do, Republica da Coréia, 660-702
        • Gyeongsang National University Hospital
  • Tunísia
    • Jebbari
      • Tunis, Jebbari, Tunísia, 1007 BS
        • Hospital de La Rabta
  • Índia
      • New Delhi, Índia, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune, Índia, 411 011
        • KEM Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O paciente concluiu o estudo TKT032 ou TKT034 ou o estudo HGT-GCB-039.
  2. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem concordar em usar um método de contracepção clinicamente aceitável durante todo o estudo e devem ter resultados negativos em um teste de gravidez realizado no momento da inscrição e conforme exigido durante sua participação no estudo.
  3. Os pacientes do sexo masculino devem concordar em usar um método de contracepção clinicamente aceitável em todos os momentos durante o estudo e relatar a gravidez de uma parceira ao investigador.
  4. O paciente, seu(s) pai(s) ou tutor(es) legal(is) forneceram consentimento informado por escrito que foi aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética Independente (IRB/IEC).
  5. O paciente deve ser suficientemente cooperativo para participar deste estudo clínico conforme julgado pelo Investigador

Critério de exclusão:

  1. O paciente recebeu tratamento com qualquer medicamento ou dispositivo experimental não relacionado à doença de Gaucher nos 30 dias anteriores à entrada no estudo; tal uso durante o estudo não é permitido.
  2. A paciente está grávida ou amamentando.
  3. O paciente, o(s) pai(s) do paciente ou o(s) tutor(es) legal(ais) do paciente é(são) incapaz(es) de entender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo.
  4. O paciente tem comorbidade(s) significativa(s) que pode(m) afetar os dados do estudo ou confundir os resultados do estudo (por exemplo, malignidades, cirrose biliar primária, doença hepática autoimune, etc.).
  5. O paciente é incapaz de cumprir o protocolo, por exemplo, tem uma condição médica clinicamente relevante que dificulta a implementação do protocolo, tem uma atitude não cooperativa, é incapaz de retornar para avaliações de segurança ou é improvável que conclua o estudo, conforme determinado por o investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: VPRIV 60 U/kg (VPRIV Parent Study 45 ou 60 U/kg- TKT032,GCB039)

Este braço é o global velaglucerase alfa (VPRIV) 60 U/kg e inclui pacientes dos seguintes grupos:

VPRIV 45 U/kg ou 60 U/kg, IV, EOW por 51 semanas no estudo parental TKT032 (NCT00430625) e alterado para 60 U/kg no HGT-GCB-044 para manter a cegueira ou 60 U/kg, IV, EOW para 39 semanas no estudo parental HGT-GCB-039 (NCT00553631)
Biológico: VPRIV®
Infusão intravenosa, a cada duas semanas (EOW)
Outros nomes:
  • velaglucerase alfa
  • Glucocerebrosidase Humana Gene-Activated® (GA-GCB)
Experimental: VPRIV 60 U/kg (estudo parental-imiglucerase (60 U/kg) HGT-GCB-039)
imiglucerase 60 U/kg, IV, EOW por 39 semanas no estudo pai HGT-GCB-039 (NCT00553631) e trocou 60 U/kg VPRIV em HGT-GCB-044
Biológico: VPRIV®
Infusão intravenosa, a cada duas semanas (EOW)
Outros nomes:
  • velaglucerase alfa
  • Glucocerebrosidase Humana Gene-Activated® (GA-GCB)
Experimental: VPRIV 15-60 U/kg (estudo parental VPRIV (15-60 U/kg) TKT034)
VPRIV 15- 60 U/kg, IV, EOW por 51 semanas no estudo parental TKT034 (NCT00478647) e continuou no HGT-GCB-044 na mesma dose prescrita em TKT034
Biológico: VPRIV®
Infusão intravenosa, a cada duas semanas (EOW)
Outros nomes:
  • velaglucerase alfa
  • Glucocerebrosidase Humana Gene-Activated® (GA-GCB)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resumo geral dos eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Linha de base até o término do estudo
A segurança foi avaliada por uma análise de eventos adversos (EAs), uso concomitante de medicamentos, testes laboratoriais clínicos, sinais vitais durante a infusão do medicamento em estudo, exame físico e desenvolvimento de anti-velaglucerase alfa. Não foram aplicadas comparações formais ou testes estatísticos para as análises de segurança, inclusive para diferenças entre os grupos.
Linha de base até o término do estudo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base para 24 meses na concentração de hemoglobina para cada grupo de tratamento
Prazo: Linha de base até 24 meses
Linha de base até 24 meses
Mudança da linha de base para 24 meses nas contagens de plaquetas para cada grupo de tratamento
Prazo: Linha de base até 24 meses
Linha de base até 24 meses
Mudança da linha de base para 24 meses no volume hepático normalizado para cada grupo de tratamento
Prazo: Linha de base até 24 meses
Linha de base até 24 meses
Alteração percentual desde a linha de base até 24 meses no volume normalizado do baço para cada grupo de tratamento
Prazo: Linha de base até 24 meses
Linha de base até 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de março de 2008

Conclusão Primária (Real)

28 de dezembro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

28 de dezembro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de março de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de março de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

13 de março de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HGT-GCB-044
  • 2008-001965-27 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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