Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen utvidelsesstudie av GA-GCB ERT hos pasienter med Gaucher-sykdom type 1

30. mai 2021 oppdatert av: Shire

En åpen utvidelsesstudie av Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB) enzymerstatningsterapi hos pasienter med Gaucher-sykdom type 1

Hensikten med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten ved annenhver ukes dosering av Gene-Activated® human glucocerebrosidase (GA-GCB, velaglucerase alfa) intravenøst ​​hos pasienter med Gauchers sykdom type 1.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Gauchers sykdom type 1, den vanligste formen, utgjør mer enn 90 % av alle tilfeller og involverer ikke CNS. Typiske manifestasjoner av Gauchers sykdom type 1 inkluderer hepatomegali, splenomegali, trombocytopeni, blødningstendenser, anemi, hypermetabolisme, skjelettpatologi, vekstretardasjon, lungesykdom og redusert livskvalitet. Gene-Activated® human glucocerebrosidase (GA-GCB, velaglucerase alfa) produseres i en kontinuerlig human cellelinje ved bruk av proprietær genaktiveringsteknologi og har en identisk aminosyresekvens som det naturlig forekommende humane enzymet. GA-GCB inneholder terminale mannoserester som målretter enzymet til makrofagene - de primære målcellene i Gauchers sykdom. Denne studien ble designet for å bestemme den langsiktige sikkerheten til GA-GCB hos menn, kvinner og barn med Gauchers sykdom type 1.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

95

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Your Health S.A.
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
        • State Institution "Hematology Research Centre RAMS"
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Los Angeles Medical Center
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • India
      • New Delhi, India, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune, India, 411 011
        • KEM Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Korea, Republikken
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju, Gyeongsangnam-do, Korea, Republikken, 660-702
        • Gyeongsang National University Hospital
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Polen
      • Warszawa, Polen
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spania
      • Zaragoza, Spania, 50008
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NM3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Tunisia
    • Jebbari
      • Tunis, Jebbari, Tunisia, 1007 BS
        • Hospital de La Rabta

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten har fullført studien TKT032 eller TKT034, eller studien HGT-GCB-039.
  2. Kvinnelige pasienter i fertil alder må godta å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode til enhver tid i løpet av studien og må ha negative resultater på en graviditetstest utført på tidspunktet for registrering og etter behov under deres deltakelse i studien.
  3. Mannlige pasienter må godta å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode til enhver tid under studien og rapportere en partners graviditet til etterforskeren.
  4. Pasienten, pasientens forelder(e) eller verge(r) har gitt skriftlig informert samtykke som er godkjent av Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC).
  5. Pasienten må være tilstrekkelig samarbeidsvillig til å delta i denne kliniske studien som vurderes av etterforskeren

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har mottatt behandling med et hvilket som helst ikke-Gaucher sykdomsrelatert undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 30 dager før studiestart; slik bruk under studiet er ikke tillatt.
  2. Pasienten er gravid eller ammer.
  3. Pasienten, pasientens forelder(e) eller pasientens juridiske(e) verge er ikke i stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien.
  4. Pasienten har en(e) signifikant(e) komorbiditet(er) som kan påvirke studiedata eller forvirre studieresultatene (f.eks. maligniteter, primær biliær cirrhose, autoimmun leversykdom, etc.).
  5. Pasienten er ikke i stand til å overholde protokollen, har for eksempel en klinisk relevant medisinsk tilstand som gjør implementeringen av protokollen vanskelig, har en lite samarbeidsvillig holdning, er ikke i stand til å returnere for sikkerhetsevalueringer, eller er på annen måte usannsynlig å fullføre studien, som bestemt av etterforskeren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VPRIV 60 U/kg(VPRIV foreldrestudie 45 eller 60 U/kg- TKT032,GCB039)

Denne armen er Overall velaglucerase alfa (VPRIV) 60 U/kg og inkluderer pasienter fra følgende grupper:

VPRIV 45 U/kg eller 60 U/kg, IV, EOW i 51 uker i foreldrestudie TKT032 (NCT00430625) og byttet til 60 U/kg i HGT-GCB-044 for å opprettholde blindhet eller 60 U/kg, IV, EOW for 39 uker i foreldrestudie HGT-GCB-039 (NCT00553631)
Biologisk: VPRIV®
Intravenøs infusjon, annenhver uke (EOW)
Andre navn:
  • velaglucerase alfa
  • Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB)
Eksperimentell: VPRIV 60 U/kg (foreldrestudie-imiglukerase(60 U/kg) HGT-GCB-039)
imiglukerase 60 U/kg, IV, EOW i 39 uker i foreldrestudie HGT-GCB-039 (NCT00553631) og byttet 60 U/kg VPRIV i HGT-GCB-044
Biologisk: VPRIV®
Intravenøs infusjon, annenhver uke (EOW)
Andre navn:
  • velaglucerase alfa
  • Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB)
Eksperimentell: VPRIV 15-60 E/kg (Foreldrestudie VPRIV (15-60 E/kg) TKT034)
VPRIV 15- 60 U/kg, IV, EOW i 51 uker i foreldrestudie TKT034 (NCT00478647) og fortsatte i HGT-GCB-044 med samme dose som foreskrevet i TKT034
Biologisk: VPRIV®
Intravenøs infusjon, annenhver uke (EOW)
Andre navn:
  • velaglucerase alfa
  • Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet oppsummering av behandling Emergent Adverse Events
Tidsramme: Utgangspunkt til avslutning av studiet
Sikkerhet ble evaluert ved en analyse av uønskede hendelser (AE), samtidig bruk av medikamenter, kliniske laboratorietester, vitale tegn under infusjon av studiemedisin, fysisk undersøkelse og utvikling av anti-velaglucerase alfa. Ingen formelle sammenligninger eller statistiske tester ble brukt for sikkerhetsanalysene, inkludert for forskjeller mellom gruppene.
Utgangspunkt til avslutning av studiet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline til 24 måneder i hemoglobinkonsentrasjon for hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Baseline til 24 måneder
Endre fra baseline til 24 måneder i blodplatetall for hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Baseline til 24 måneder
Endring fra baseline til 24 måneder i normalisert levervolum for hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Baseline til 24 måneder
Prosentvis endring fra baseline til 24 måneder i normalisert miltvolum for hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Baseline til 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. mars 2008

Primær fullføring (Faktiske)

28. desember 2012

Studiet fullført (Faktiske)

28. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2008

Først lagt ut (Anslag)

13. mars 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HGT-GCB-044
  • 2008-001965-27 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere