Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование ФЗТ GA-GCB у пациентов с болезнью Гоше 1 типа

30 мая 2021 г. обновлено: Shire

Открытое расширенное исследование заместительной ферментной терапии генно-активированной глюкоцереброзидазой человека (GA-GCB) у пациентов с болезнью Гоше 1 типа

Целью данного исследования является оценка долгосрочной безопасности внутривенного введения каждые две недели Gene-Activated® человеческой глюкоцереброзидазы (GA-GCB, velaglucerase alfa) у пациентов с болезнью Гоше 1 типа.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Болезнь Гоше типа 1, наиболее распространенная форма, составляет более 90% всех случаев и не поражает ЦНС. Типичные проявления болезни Гоше типа 1 включают гепатомегалию, спленомегалию, тромбоцитопению, склонность к кровотечениям, анемию, гиперметаболизм, патологию скелета, задержку роста, заболевания легких и снижение качества жизни. Глюкоцереброзидаза человека Gene-Activated® (GA-GCB, velaglucerase alfa) производится в непрерывной линии клеток человека с использованием запатентованной технологии генной активации и имеет аминокислотную последовательность, идентичную природному ферменту человека. GA-GCB содержит терминальные остатки маннозы, которые нацеливают фермент на макрофаги — основные клетки-мишени при болезни Гоше. Это исследование было разработано для определения долгосрочной безопасности GA-GCB у мужчин, женщин и детей с болезнью Гоше типа 1.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

95

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Your Health S.A.
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Индия
      • New Delhi, Индия, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • Pune, Индия, 411 011
        • KEM Hospital
  • Испания
      • Zaragoza, Испания, 50008
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Корея, Республика
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju, Gyeongsangnam-do, Корея, Республика, 660-702
        • Gyeongsang National University Hospital
  • Парагвай
      • Asuncion, Парагвай
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Польша
      • Warszawa, Польша
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 125167
        • State Institution "Hematology Research Centre RAMS"
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NM3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Los Angeles Medical Center
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Тунис
    • Jebbari
      • Tunis, Jebbari, Тунис, 1007 BS
        • Hospital de La Rabta

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент завершил исследование TKT032 или TKT034 или исследование HGT-GCB-039.
  2. Женщины-пациенты детородного возраста должны дать согласие на использование приемлемого с медицинской точки зрения метода контрацепции на протяжении всего исследования и должны иметь отрицательные результаты теста на беременность, проведенного во время включения и по мере необходимости на протяжении всего их участия в исследовании.
  3. Пациенты мужского пола должны дать согласие на использование приемлемого с медицинской точки зрения метода контрацепции на протяжении всего исследования и сообщить исследователю о беременности партнерши.
  4. Пациент, его родитель (родители) или законный опекун (опекуны) предоставили письменное информированное согласие, которое было одобрено Институциональным наблюдательным советом/Независимым комитетом по этике (IRB/IEC).
  5. По мнению исследователя, пациент должен быть достаточно склонен к сотрудничеству, чтобы участвовать в этом клиническом исследовании.

Критерий исключения:

  1. Пациент получал лечение любым исследуемым лекарственным средством или устройством, не связанным с болезнью Гоше, в течение 30 дней до включения в исследование; такое использование во время исследования не допускается.
  2. Пациентка беременна или кормит грудью.
  3. Пациент, его родитель (родители) или законный опекун (опекуны) пациента не могут понять характер, объем и возможные последствия исследования.
  4. У пациента имеются серьезные сопутствующие заболевания, которые могут повлиять на данные исследования или исказить результаты исследования (например, злокачественные новообразования, первичный билиарный цирроз, аутоиммунное заболевание печени и т. д.).
  5. Пациент не может соблюдать протокол, например, имеет клинически значимое заболевание, затрудняющее выполнение протокола, отказывается от сотрудничества, не может вернуться для оценки безопасности или иным образом вряд ли завершит исследование, как определено Следователь

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: VPRIV 60 ЕД/кг (Исходное исследование VPRIV 45 или 60 ЕД/кг — TKT032, GCB039)

В эту группу входит Общая альфа-велаглюцераза (VPRIV) 60 ЕД/кг, и она включает пациентов из следующих групп:

VPRIV 45 ЕД/кг или 60 ЕД/кг, внутривенно, EOW в течение 51 недели в исходном исследовании TKT032 (NCT00430625) и переведен на 60 ЕД/кг в HGT-GCB-044 для поддержания слепоты или 60 ЕД/кг, внутривенно, EOW для 39 недель родительского исследования HGT-GCB-039 (NCT00553631)
Биологический: ВПРИВ®
Внутривенная инфузия, раз в две недели (EOW)
Другие имена:
  • велаглюцераза альфа
  • Gene-Activated® глюкоцереброзидаза человека (GA-GCB)
Экспериментальный: VPRIV 60 ЕД/кг (исходное исследование — имиглюцераза (60 ЕД/кг) HGT-GCB-039)
имиглюцераза 60 ЕД/кг, внутривенно, EOW в течение 39 недель в родительском исследовании HGT-GCB-039 (NCT00553631) и заменена 60 ЕД/кг VPRIV в HGT-GCB-044
Биологический: ВПРИВ®
Внутривенная инфузия, раз в две недели (EOW)
Другие имена:
  • велаглюцераза альфа
  • Gene-Activated® глюкоцереброзидаза человека (GA-GCB)
Экспериментальный: VPRIV 15–60 ЕД/кг (исходное исследование VPRIV (15–60 ЕД/кг) TKT034)
VPRIV 15–60 ЕД/кг, внутривенно, EOW в течение 51 недели в родительском исследовании TKT034 (NCT00478647) и продолжено в HGT-GCB-044 в той же дозе, что и в TKT034.
Биологический: ВПРИВ®
Внутривенная инфузия, раз в две недели (EOW)
Другие имена:
  • велаглюцераза альфа
  • Gene-Activated® глюкоцереброзидаза человека (GA-GCB)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая сводка нежелательных явлений, возникших при лечении
Временное ограничение: Исходный уровень до прекращения обучения
Безопасность оценивали путем анализа нежелательных явлений (НЯ), одновременного применения лекарственных средств, клинических лабораторных анализов, основных показателей жизнедеятельности во время инфузии исследуемого препарата, физического осмотра и выработки анти-велаглюцеразы альфа. Для анализа безопасности, в том числе для различий между группами, не применялись формальные сравнения или статистические тесты.
Исходный уровень до прекращения обучения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение концентрации гемоглобина по сравнению с исходным уровнем через 24 месяца для каждой группы лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев
Исходный уровень до 24 месяцев
Изменение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем до 24 месяцев для каждой группы лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев
Исходный уровень до 24 месяцев
Изменение нормализованного объема печени по сравнению с исходным уровнем до 24 месяцев для каждой группы лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев
Исходный уровень до 24 месяцев
Процентное изменение нормализованного объема селезенки по сравнению с исходным уровнем через 24 месяца для каждой группы лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев
Исходный уровень до 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 марта 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 декабря 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 декабря 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 марта 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 марта 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

13 марта 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGT-GCB-044
  • 2008-001965-27 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться