プラダーウィリ症候群の小児におけるノルディトロピン®の有効性と安全性に関する遡及的観察研究
2023年10月31日 更新者：Novo Nordisk A/S
プラダーウィリ症候群 (PWS) の小児におけるノルディトロピン® (ソマトロピン) の有効性と安全性
この研究はヨーロッパで行われています。
この観察研究の目的は、プラダー ウィリ症候群に対するノルディトロピン® 治療の承認を求めるために、12 か月以上ノルディトロピン® の適応外治療を受けているプラダー ウィリ症候群の小児からデータを収集することです。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
41
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
15年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
プラダーウィリ症候群の子供たち
説明
包含基準:
- 治験関連の活動の前に取得されたインフォームドコンセント
- 遺伝的に診断されたプラダーウィリ症候群
- 少なくとも1回のノルディトロピン®治療を受けた
- 治療開始時は思春期前。 Tanner ステージ 1、または精巣容積が 4ml 未満によって評価 (Tanner 1976 による)
除外基準:
- ノルディトロピン®による治療前の他の成長ホルモン製剤による前治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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あ
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少なくとも1回のノルディトロピン®による治療を受けたプラダーウィリ症候群の小児
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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主な目的は、身長の標準偏差スコア (SDS) の変化を調査することです。
時間枠：PWSの小児における12か月のノルディトロピン®治療に対する反応（PWS人口を参照）
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PWSの小児における12か月のノルディトロピン®治療に対する反応（PWS人口を参照）
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ノルジトロピン治療中の治療開始から最後の観察までの身長SDSの変化（PWS集団を参照1）
時間枠：12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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身体組成の変化 (DEXA、生体インピーダンス、または安定同位体希釈)
時間枠：12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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高さ速度 (HV) と HV の変化
時間枠：12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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ヘモグロビンの糖化画分 (HbA1c)
時間枠：12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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インスリン様成長因子-I (IGF-I)
時間枠：12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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血液学
時間枠：12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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甲状腺刺激ホルモン (TSH) および活性型遊離チロキシン
時間枠：12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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有害事象。
時間枠：12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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12か月目 - ノルディトロピン治療中の最後の観察
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Global Clinical Registry (GCR, 1452)、Novo Nordisk A/S
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年11月1日
一次修了 (実際)
2008年11月1日
研究の完了 (実際)
2008年11月1日
試験登録日
最初に提出
2008年6月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年6月24日
最初の投稿 (推定)
2008年6月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年11月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月31日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。