Estudio observacional retrospectivo sobre la eficacia y seguridad de Norditropin® en niños con síndrome de Prader-Willi
31 de octubre de 2023 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Eficacia y seguridad de Norditropin® (somatropina) en niños con síndrome de Prader-Willi (PWS)
Este estudio se lleva a cabo en Europa.
El objetivo de este estudio observacional es recopilar datos de niños con síndrome de Prader-Willi, que han sido tratados con Norditropin® de manera no autorizada durante más de 12 meses para buscar la aprobación del tratamiento con Norditropin® para el síndrome de Prader-Willi.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
41
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 15 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Niños con síndrome de Prader-Willi
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo
- Síndrome de Prader-Willi diagnosticado genéticamente
- Recibió al menos una dosis del tratamiento Norditropin®
- Prepuberal al inicio del tratamiento; evaluado por el estadio 1 de Tanner, o volumen testicular por debajo de 4 ml (según Tanner 1976)
Criterio de exclusión:
- Pretratamiento con otra preparación de hormona de crecimiento antes del tratamiento con Norditropin®
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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A
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Niños con síndrome de Prader-Willi tratados con al menos una dosis de Norditropin®
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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El objetivo principal es investigar los cambios en la puntuación de la desviación estándar (SDS) de la altura
Periodo de tiempo: en respuesta a 12 meses de tratamiento con Norditropin® en niños con PWS (referido a la población con PWS
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en respuesta a 12 meses de tratamiento con Norditropin® en niños con PWS (referido a la población con PWS
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambios en la altura SDS desde el inicio del tratamiento hasta la última observación durante el tratamiento con Norditropin (referido a la población PWS1)
Periodo de tiempo: a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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Cambio en la composición corporal (DEXA, Bioimpedancia o dilución de isótopos estables)
Periodo de tiempo: a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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Velocidad de altura (HV) y cambio en HV
Periodo de tiempo: a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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Fracción glicosilada de hemoglobina (HbA1c)
Periodo de tiempo: a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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Factor de crecimiento similar a la insulina-I (IGF-I)
Periodo de tiempo: a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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Hematología
Periodo de tiempo: a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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Hormona estimulante de la tiroides (TSH) y forma activa de tiroxina libre
Periodo de tiempo: a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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Eventos adversos.
Periodo de tiempo: a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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a los 12 meses y en la última observación durante el tratamiento con Norditropin
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2008
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2008
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de junio de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de junio de 2008
Publicado por primera vez (Estimado)
25 de junio de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de octubre de 2023
Última verificación
1 de octubre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Sobrenutrición
- Trastornos Nutricionales
- Exceso de peso
- Discapacidad intelectual
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Obesidad
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
- Enfermedades Genéticas Congénitas
Otros números de identificación del estudio
- GHLIQUID-1961
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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