Retrospektiv observationsundersøgelse om effektivitet og sikkerhed af Norditropin® hos børn med Prader-Willi syndrom
31. oktober 2023 opdateret af: Novo Nordisk A/S
Effekt og sikkerhed af Norditropin® (Somatropin) hos børn med Prader-Willi syndrom (PWS)
Denne undersøgelse er udført i Europa.
Formålet med dette observationsstudie er at indsamle data fra børn med Prader-Willi Syndrom, som er blevet behandlet off-label med Norditropin® i mere end 12 måneder for at søge godkendelse til Norditropin® behandling med Prader-Willi Syndrom.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
41
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 15 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Børn med Prader-Willi syndrom
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Informeret samtykke opnået før alle forsøgsrelaterede aktiviteter
- Genetisk diagnosticeret Prader-Willi syndrom
- Modtaget mindst én dosis Norditropin® behandling
- Præpubertet ved behandlingsstart; vurderet ved Tanner trin 1, eller testikelvolumen under 4 ml (ifølge Tanner 1976)
Ekskluderingskriterier:
- Forbehandling med andet væksthormonpræparat før behandling med Norditropin®
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EN
|
Prader-Willi syndrom børn behandlet med mindst én dosis Norditropin®
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Det primære formål er at undersøge ændringer i højden Standard Deviation Score (SDS)
Tidsramme: som respons på 12 måneders Norditropin®-behandling hos børn med PWS (refereret til PWS-populationen
|
som respons på 12 måneders Norditropin®-behandling hos børn med PWS (refereret til PWS-populationen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændringer i højde SDS fra start af behandling til sidste observation under Norditropin behandling (refereret til PWS population1)
Tidsramme: ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
|
Ændring i kropssammensætning (DEXA, bioimpedans eller stabil isotopfortynding)
Tidsramme: ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
|
Højdehastighed (HV) og ændring i HV
Tidsramme: ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
|
Glyceret fraktion af hæmoglobin (HbA1c)
Tidsramme: ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
|
Insulin-lignende vækstfaktor-I (IGF-I)
Tidsramme: ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
|
Hæmatologi
Tidsramme: ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
|
Skjoldbruskkirtelstimulerende hormon (TSH) og aktiv form for frit thyroxin
Tidsramme: ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
|
Uønskede hændelser.
Tidsramme: ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
ved 12 måneder - og ved sidste observation under Norditropin behandling
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. november 2008
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. november 2008
Studieafslutning (Faktiske)
1. november 2008
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
24. juni 2008
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. juni 2008
Først opslået (Anslået)
25. juni 2008
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
2. november 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
31. oktober 2023
Sidst verificeret
1. oktober 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Sygdom
- Medfødte abnormiteter
- Overernæring
- Ernæringsforstyrrelser
- Overvægtig
- Intellektuel handicap
- Abnormiteter, multiple
- Kromosomlidelser
- Fedme
- Syndrom
- Prader-Willi syndrom
- Genetiske sygdomme, medfødte
Andre undersøgelses-id-numre
- GHLIQUID-1961
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .