Norditropin®对普瑞德-威利综合征患儿疗效和安全性的回顾性观察研究
2023年10月31日 更新者：Novo Nordisk A/S
Norditropin®（生长激素）对普瑞德威利综合征 (PWS) 患儿的疗效和安全性
这项研究是在欧洲进行的。
这项观察性研究的目的是收集患有 Prader-Willi 综合征的儿童的数据，这些儿童已经接受 Norditropin® 标签外治疗超过 12 个月，以寻求 Norditropin® 治疗 Prader-Willi 综合征的批准。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
41
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 15年 (孩子)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
普瑞德-威利综合症儿童
描述
纳入标准：
- 在任何与试验相关的活动之前获得知情同意
- 基因诊断的普瑞德威利综合症
- 接受过至少一剂 Norditropin® 治疗
- 治疗开始时青春期前；由 Tanner 1 级评估，或睾丸体积低于 4ml（根据 Tanner 1976）
排除标准：
- 在使用 Norditropin® 治疗之前使用其他生长激素制剂进行预处理
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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一种
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至少接受一剂 Norditropin® 治疗的 Prader-Willi 综合征儿童
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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主要目标是调查身高标准偏差分数 (SDS) 的变化
大体时间：对 PWS 儿童 12 个月 Norditropin® 治疗的反应（参考 PWS 人群
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对 PWS 儿童 12 个月 Norditropin® 治疗的反应（参考 PWS 人群
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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Norditropin 治疗期间从治疗开始到最后一次观察的身高 SDS 变化（参考 PWS 人群 1）
大体时间：在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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身体成分的变化（DEXA、生物阻抗或稳定同位素稀释）
大体时间：在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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身高速度 (HV) 和 HV 的变化
大体时间：在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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血红蛋白糖化分数 (HbA1c)
大体时间：在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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胰岛素样生长因子-I (IGF-I)
大体时间：在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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血液学
大体时间：在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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促甲状腺激素 (TSH) 和游离甲状腺素的活性形式
大体时间：在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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不良事件。
大体时间：在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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在 12 个月和 Norditropin 治疗期间的最后一次观察
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Global Clinical Registry (GCR, 1452)、Novo Nordisk A/S
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年11月1日
初级完成 (实际的)
2008年11月1日
研究完成 (实际的)
2008年11月1日
研究注册日期
首次提交
2008年6月24日
首先提交符合 QC 标准的
2008年6月24日
首次发布 (估计的)
2008年6月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月31日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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