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Studio osservazionale retrospettivo sull'efficacia e la sicurezza di Norditropin® nei bambini con sindrome di Prader-Willi

31 ottobre 2023 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Efficacia e sicurezza di Norditropin® (Somatropina) nei bambini con sindrome di Prader-Willi (PWS)

Questo studio è condotto in Europa. Lo scopo di questo studio osservazionale è raccogliere dati da bambini con sindrome di Prader-Willi, che sono stati trattati off-label con Norditropin® per più di 12 mesi per chiedere l'approvazione per il trattamento con Norditropin® con sindrome di Prader-Willi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

41

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini con sindrome di Prader-Willi

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata alla sperimentazione
  • Sindrome di Prader-Willi geneticamente diagnosticata
  • Ha ricevuto almeno una dose del trattamento Norditropin®
  • Pre-puberale all'inizio del trattamento; valutato da Tanner stadio 1, o volume testicolare inferiore a 4 ml (secondo Tanner 1976)

Criteri di esclusione:

  • Pretrattamento con altra preparazione dell'ormone della crescita prima del trattamento con Norditropin®

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
UN
Droga: somatropina
Bambini con sindrome di Prader-Willi trattati con almeno una dose di Norditropin®
Altri nomi:
  • Norditropin®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
L'obiettivo principale è indagare sui cambiamenti di altezza Punteggio di deviazione standard (SDS)
Lasso di tempo: in risposta a 12 mesi di trattamento con Norditropin® in bambini con PWS (riferiti alla popolazione PWS
in risposta a 12 mesi di trattamento con Norditropin® in bambini con PWS (riferiti alla popolazione PWS

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazioni di altezza SDS dall'inizio del trattamento all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin (riferito alla popolazione PWS1)
Lasso di tempo: a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
Modifica della composizione corporea (DEXA, bioimpedenza o diluizione isotopica stabile)
Lasso di tempo: a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
Velocità di quota (HV) e variazione di HV
Lasso di tempo: a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
Frazione glicata dell'emoglobina (HbA1c)
Lasso di tempo: a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
Fattore di crescita simile all'insulina-I (IGF-I)
Lasso di tempo: a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
Ematologia
Lasso di tempo: a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
Ormone stimolante la tiroide (TSH) e forma attiva di tiroxina libera
Lasso di tempo: a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
Eventi avversi.
Lasso di tempo: a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin
a 12 mesi- e all'ultima osservazione durante il trattamento con Norditropin

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 giugno 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 giugno 2008

Primo Inserito (Stimato)

25 giugno 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GHLIQUID-1961

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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