Retrospektivní observační studie o účinnosti a bezpečnosti Norditropinu® u dětí se syndromem Prader-Willi
31. října 2023 aktualizováno: Novo Nordisk A/S
Účinnost a bezpečnost přípravku Norditropin® (somatropin) u dětí se syndromem Prader-Willi (PWS)
Tato studie se provádí v Evropě.
Cílem této observační studie je shromáždit data od dětí se syndromem Prader-Willi, které byly léčeny přípravkem Norditropin® off-label po dobu delší než 12 měsíců, aby požádaly o schválení léčby přípravkem Norditropin® se syndromem Prader-Willi.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
41
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 15 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Děti se syndromem Prader-Willi
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související se studiem
- Geneticky diagnostikovaný Prader-Willi syndrom
- Dostal(a) alespoň jednu dávku léčby Norditropinem®
- Prepubertální na začátku léčby; hodnoceno podle Tannerova stádia 1 nebo objemu varlat pod 4 ml (podle Tannera 1976)
Kritéria vyloučení:
- Předběžná léčba jinými přípravky obsahujícími růstový hormon před léčbou Norditropinem®
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
A
|
Děti se syndromem Prader-Willi léčené alespoň jednou dávkou Norditropinu®
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Primárním cílem je prozkoumat změny ve skóre standardní odchylky výšky (SDS)
Časové okno: v reakci na 12měsíční léčbu Norditropinem® u dětí s PWS (vztaženo na populaci PWS
|
v reakci na 12měsíční léčbu Norditropinem® u dětí s PWS (vztaženo na populaci PWS
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změny SDS výšky od začátku léčby do posledního pozorování během léčby Norditropinem (vztaženo na populaci PWS1)
Časové okno: ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
|
Změna složení těla (DEXA, bioimpedance nebo stabilní ředění izotopů)
Časové okno: ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
|
Výšková rychlost (HV) a změna HV
Časové okno: ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
|
Glykovaný podíl hemoglobinu (HbA1c)
Časové okno: ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
|
Inzulinu podobný růstový faktor-I (IGF-I)
Časové okno: ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
|
Hematologie
Časové okno: ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
|
Hormon stimulující štítnou žlázu (TSH) a aktivní forma volného tyroxinu
Časové okno: ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
|
Nežádoucí příhody.
Časové okno: ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
ve 12 měsících – a poslední pozorování během léčby Norditropinem
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2008
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2008
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2008
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. června 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. června 2008
První zveřejněno (Odhadovaný)
25. června 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. listopadu 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. října 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GHLIQUID-1961
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .