SOD1陽性家族性筋萎縮性側索硬化症におけるアリモクロモールの第II/III相無作為化プラセボ対照試験

包含基準:

• 遺伝性 (家族内で発生) のみの ALS のタイプ。
• 家族性 ALS の El Escorial 基準、および SOD1 遺伝子などの ALS に関連することが知られている遺伝子の病原性変異の家族歴。
• 遺伝子検査を受けて結果を知りたいという意欲。
• SOD1 遺伝子の明らかな変異で、急速な疾患進行率と関連があると報告されています (すなわち、 A4V、A4T、C6F、C6G、V7E、L8Q、G10V、G41S、H43R、H48Q、D90V、G93A、D101H、D101Y、L106V、I112M、I112T、R115G、L126X、G127X、A145T、V148G、V148I) または関連する可能性があります。急速に進行する疾患 (E21G、G37R、L38V、D76Y、L84F、L84V、N86S、D90A het、G93R、I104F、I113T、L144F、L144S)。
• 18歳以上;男性か女性。
• -インフォームドコンセントを提供し、試験手順を順守することができます。
• -ベースライン訪問の予想日から9か月以内の診断と、ベースラインと2か月の両方の研究訪問のために、体調が研究サイトへの旅行を許可すると予想する研究参加者の主観的評価。
• 女性は妊娠できてはなりません (例: 研究期間中、閉経後少なくとも1年間、外科的に無菌であるか、適切な避妊方法を実践している。 適切な避妊法には、経口避妊薬、埋め込み式避妊薬、子宮内避妊器具を少なくとも 3 か月間挿入する方法、または殺精子剤を併用したバリア法が含まれます。
• 出産の可能性のある女性は、スクリーニング訪問時に妊娠検査が陰性であり、授乳していない必要があります。
• -安定した用量のリルゾールを継続するか、試験期間中リルゾールを使用しないことを望んでいる。
• 発生する可能性のある医学的合併症の緊急治療を支援する、識別可能な地元の医師。
• 除外基準の欠如。

除外基準:

• -アリモクロモールまたはその他の関連化合物に対する既知の過敏症または不耐症の病歴。
• -スクリーニング訪問から30日以内の治験薬への曝露。

• -次の臨床状態のいずれかの存在：

  • 過去 1 年以内の薬物乱用。
  • -不安定な心臓、肺、腎臓、肝臓、内分泌、血液、または活動性の感染症。
  • エイズまたはエイズ関連複合体。
  • -精神病（幻覚または妄想）として定義される不安定な精神疾患、スクリーニング訪問から90日以内の未治療の大うつ病。
  • -スクリーニング訪問時の妊娠検査陽性。

• スクリーニング検査値:

  • クレアチニンが1.5以上。
  • アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)。 通常上限の3.0倍以上。
  • 総ビリルビンが正常上限の 2.0 倍を超えている。
  • 白血球 (WBC) 数が 3,500/mm3 未満。
  • 血小板濃度が 100,000/ul 未満。
  • ヘマトクリット値が女性で33未満、男性で35未満。
• 授乳中の女性患者。