Ensayo de fase II/III, aleatorizado, controlado con placebo, de armimoclomol en esclerosis lateral amiotrófica familiar positiva para SOD1

Criterios de inclusión:

• Tipo de ALS que es hereditario (se da en familias) únicamente.
• Criterios de El Escorial para ELA familiar y antecedentes familiares de una mutación patogénica en un gen que se sabe que está asociado con ELA, como el gen SOD1.
• Disponibilidad para someterse a pruebas genéticas y conocer los resultados.
• Mutación demostrable en el gen SOD1 que, según se informa, está asociada con una tasa rápida de progresión de la enfermedad (es decir, A4V, A4T, C6F, C6G, V7E, L8Q, G10V, G41S, H43R, H48Q, D90V, G93A, D101H, D101Y, L106V, I112M, I112T, R115G, L126X, G127X, A145T, V148G, V148I) o posiblemente asociado con enfermedad rápidamente progresiva (E21G, G37R, L38V, D76Y, L84F, L84V, N86S, D90A het, G93R, I104F, I113T, L144F, L144S).
• 18 años de edad o más; masculino o femenino.
• Capaz de proporcionar consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del ensayo.
• Diagnóstico dentro de los 9 meses posteriores a la fecha anticipada de la visita inicial Y la evaluación subjetiva de los participantes del estudio de que esperan que su condición física les permita viajar al sitio del estudio para las visitas del estudio inicial y de 2 meses.
• Las mujeres no deben poder quedar embarazadas (p. posmenopáusicas durante al menos un año, esterilizadas quirúrgicamente o practicando métodos anticonceptivos adecuados) durante la duración del estudio. La anticoncepción adecuada incluye: anticoncepción oral, anticoncepción implantada, dispositivo intrauterino colocado durante al menos 3 meses o método de barrera junto con espermicida.
• Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la visita de selección y no estar amamantando.
• Dispuesto a permanecer con una dosis estable de Riluzol o permanecer sin Riluzole durante la duración del ensayo.
• Médico local identificable para ayudar con la atención urgente de cualquier complicación médica que pueda surgir.
• Ausencia de alguno de los criterios de exclusión.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de sensibilidad o intolerancia conocida al Arimoclomol o a cualquier otro compuesto relacionado.
• Exposición a cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección.

• Presencia de cualquiera de las siguientes condiciones clínicas:

  • Abuso de sustancias en el último año.
  • Enfermedad cardíaca, pulmonar, renal, hepática, endocrina, hematológica o infecciosa activa inestable.
  • SIDA o complejo relacionado con el SIDA.
  • Enfermedad psiquiátrica inestable definida como psicosis (alucinaciones o delirios), depresión mayor no tratada dentro de los 90 días posteriores a la visita de selección.
  • Prueba de embarazo positiva en la visita de selección.

• Valores de laboratorio de cribado:

  • Creatinina superior a 1,5.
  • Alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST). superior a 3,0 veces el límite superior de lo normal.
  • Bilirrubina total superior a 2,0 veces el límite superior de lo normal.
  • Recuento de glóbulos blancos (WBC) inferior a 3500/mm3.
  • Concentración de plaquetas inferior a 100.000/ul.
  • Nivel de hematocrito inferior a 33 para mujeres o inferior a 35 para hombres.
• Pacientes mujeres que están amamantando.