Vaiheen II/III satunnaistettu, lumekontrolloitu arimoklomoltikoe SOD1-positiivisessa familiaalisessa amyotrofisessa lateraaliskleroosissa
keskiviikko 9. tammikuuta 2019 päivittänyt: Michael Benatar, University of Miami
Vaiheen II/III satunnaistettu, lumekontrolloitu arimoklomoltikoe SOD1-positiivisessa familiaalisessa amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on osoittaa arimoklomolin turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus henkilöillä, joilla on SOD1-positiivinen familiaalinen amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS). Tämän tyyppinen ALS on PERINNÖLLINEN (perheissä), ja ainakin yhdellä muulla perheenjäsenellä on oltava ALS.
Tutkimushypoteesit: Arimoclomol, joka otetaan 200 mg:n annoksena kolmesti vuorokaudessa, parantaa eloonjäämistä kuolemanajan, trakeostomian tai pysyvän avustetun ventilaation mukaan. Lisäksi se on turvallinen ja hyvin siedetty henkilöillä, joilla on SOD1-positiivinen familiaalinen ALS.
Rahoituslähde - FDA-OOPD
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Käyttämällä saumatonta, mukautuvaa, vaiheen II/III mallia, tutkijat määrittävät arimoklomolin turvallisuuden ja tehon potilailla, joilla on SOD1-positiivinen familiaalinen ALS.
Sekä vaihe 1 että vaihe 2 ovat satunnaistettuja, kaksoissokkoutettuja ja lumekontrolloituja potilaiden populaatiossa, joilla on nopeasti etenevä SOD1-positiivinen familiaalinen ALS.
ALS-potilaat, joiden sukulaisella on ollut ALS-sairaus (ts.
familiaalinen ALS) ja osoitettavissa oleva mutaatio SOD1-geenissä, jonka tiedetään liittyvän nopeasti etenevään sairauteen, voidaan sisällyttää tähän tutkimukseen.
Mahdollisesti tukikelpoisille koehenkilöille tehdään seulonta puhelimitse ja tarvittaessa tarkastellaan ulkopuolisia potilastietoja.
Interventio jatkuu jopa 12 kuukautta.
Siinä tapauksessa, että osallistuja saavuttaa tutkimuksen päätepisteen (esim.
trakeostomia tai pysyvä avustettu ventilaatio) tutkimuslääke lopetetaan.
Koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki kelpoisuuskriteerit, matkustavat tutkimuspaikalle lopullista kelpoisuusmääritystä, lähtötilanteen arviointia varten ja satunnaistetaan sitten 1:1 saamaan joko lumelääkettä tai arimoklomolia annoksella 200 mg t.i.d.
Osallistujat arvioidaan sitten uudelleen henkilökohtaisesti tutkimuspaikalla 2. kuukausi.
Puhelinarvioinnit kuukausina 1, 3, 4, 5, 6, 8 ja 10 suoritetaan osallistujien kodeissa.
Turvallisuus- ja siedettävyysarvioinnit suoritetaan jokaisella vierailulla.
Verinäytteiden otto turvallisuuslaboratoriotutkimuksia varten sekä verenpaineen, sykkeen, hengitystiheyden, lämpötilan ja painon mittaus suoritetaan kuukausina 1, 3, 4, 5, 6, 8 ja 10 osallistujan kotona edustajan toimesta. lääketieteellisen seurantayrityksen.
Opintokoordinaattori voi tehdä henkilökohtaisen vierailun 12. kuukaudella tai tämä vierailu voi tapahtua puhelimitse.
Lopullinen arviointi suoritetaan puhelimitse kuukausi-13 (30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
38
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ALS-tautityyppi, joka on perinnöllinen (esiintyy perheissä).
- El Escorial -kriteerit suvun ALS:lle ja suvussa patogeeninen mutaatio geenissä, jonka tiedetään liittyvän ALS:ään, kuten SOD1-geeni.
- Halukkuus geenitestaukseen ja niiden tulosten oppiminen.
- Osoitettavissa oleva mutaatio SOD1-geenissä, jonka on raportoitu liittyvän nopeaan taudin etenemisnopeuteen (esim. A4V, A4T, C6F, C6G, V7E, L8Q, G10V, G41S, H43R, H48Q, D90V, G93A, D101H, D101Y, L106V, I112M, I112T, R115G, L126X, V4bI, V126X, V127X, V127X, V18X, G18) nopeasti etenevä sairaus (E21G, G37R, L38V, D76Y, L84F, L84V, N86S, D90A het, G93R, I104F, I113T, L144F, L144S).
- Ikä 18 vuotta tai vanhempi; mies vai nainen.
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan koemenettelyjä.
- Diagnoosi alle 9 kuukauden sisällä arvioidusta lähtötilanteen käynnin päivämäärästä JA tutkimukseen osallistujien subjektiivinen arvio siitä, että he odottavat fyysisen kuntonsa mahdollistavan matkustamisen tutkimuspaikalle sekä perustilanteen että 2 kuukauden opintokäynneille.
- Naiset eivät saa tulla raskaaksi (esim. vaihdevuosien jälkeinen vähintään vuoden ajan, kirurgisesti steriili tai asianmukaisia ehkäisymenetelmiä käyttävä) tutkimuksen ajan. Riittävä ehkäisy sisältää: suun kautta otettavan ehkäisyn, implantoidun ehkäisyn, kohdunsisäisen laitteen, joka on paikallaan vähintään 3 kuukautta, tai estemenetelmän yhdessä spermisidin kanssa.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulontakäynnillä ja he eivät saa imettää.
- Haluaa jatkaa vakaalla Riluzole-annoksella tai olla poissa Riluzole-annoksesta kokeen ajan.
- Tunnistettava paikallinen lääkäri, joka auttaa mahdollisten lääketieteellisten komplikaatioiden kiireellisessä hoidossa.
- Mikään poissulkemiskriteeri puuttuu.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu herkkyys tai sietämättömyys arimoklomolille tai muille samankaltaisille yhdisteille.
- Altistuminen mille tahansa tutkimuslääkkeelle 30 päivän kuluessa seulontakäynnistä.
Minkä tahansa seuraavista kliinisistä tiloista:
- Päihteiden väärinkäyttö viimeisen vuoden aikana.
- Epästabiili sydämen, keuhkojen, munuaisten, maksan, endokriininen, hematologinen tai aktiivinen tartuntatauti.
- AIDS tai AIDSiin liittyvä kompleksi.
- Epästabiili psykiatrinen sairaus, joka määritellään psykoosiksi (hallusinaatiot tai harhaluulot), hoitamaton vakava masennus 90 päivän kuluessa seulontakäynnistä.
- Positiivinen raskaustesti seulontakäynnillä.
Seulontalaboratorioarvot:
- Kreatiniini yli 1,5.
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST). yli 3,0 kertaa normaalin yläraja.
- Kokonaisbilirubiini on yli 2,0 kertaa normaalin yläraja.
- Valkosolujen (WBC) määrä alle 3500/mm3.
- Verihiutalepitoisuus alle 100 000/ul.
- Hematokriittitaso alle 33 naisilla tai alle 35 miehillä.
- Naispotilaat, jotka imettävät.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 2
|
Lääke: Arimoclomol-kapselit kolme kertaa päivässä
Muut nimet:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: 1
|
Lääke: lumekapselit kolme kertaa päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kuolinaika, trakeostomia tai pysyvä avustettu ventilaatio on ensisijainen tulosmitta.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
ALSFRS-R:n (ALS-toiminnallinen luokitusasteikko tarkistettu) laskunopeus enintään 12 kuukauden ajanjaksolla.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
Taudin eteneminen mitattuna FEV6:n laskunopeudella.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
Arimoklomolin turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan käyttämällä elintoimintoja ja painoa, kliinisiä laboratoriomittauksia, fyysistä tutkimusta, haittatapahtumien raporttia ja tutkimuksen suorittaneiden osuutta määrätyllä hoidolla.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. tammikuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 24. kesäkuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. kesäkuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 27. kesäkuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 11. tammikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. tammikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20100758
- 3517 (OTHER_GRANT: OOPD)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .