SOD1 양성 가족성 근위축성 측삭 경화증에서 Arimoclomol의 II/III상 무작위, 위약 대조 시험

포함 기준:

• 유전성(가족력)인 ALS 유형입니다.
• 가족성 ALS에 대한 El Escorial 기준 및 SOD1 유전자와 같이 ALS와 관련이 있는 것으로 알려진 유전자의 병원성 돌연변이 가족력.
• 유전자 검사를 받고 그 결과를 알고자 하는 의지.
• 질병 진행의 빠른 속도(즉, A4V, A4T, C6F, C6G, V7E, L8Q, G10V, G41S, H43R, H48Q, D90V, G93A, D101H, D101Y, L106V, I112M, I112T, R115G, L126X, G127X, A145T, V148G, V148I) 또는 관련 가능성 있음 빠르게 진행하는 질병(E21G, G37R, L38V, D76Y, L84F, L84V, N86S, D90A het, G93R, I104F, I113T, L144F, L144S).
• 18세 이상 남성 또는 여성.
• 정보에 입각한 동의를 제공하고 시험 절차를 준수할 수 있습니다.
• 기준선 방문 예상 날짜로부터 9개월 미만의 진단 및 연구 참여자의 신체 상태가 기준선 및 2개월 연구 방문 모두에 대해 연구 장소로의 여행을 허용할 것으로 예상하는 주관적 평가.
• 여성은 임신할 수 없어야 합니다(예: 연구 기간 동안 적어도 1년 동안 폐경 후, 외과적으로 불임 상태이거나 적절한 산아제한 방법을 실시함). 적절한 피임법에는 다음이 포함됩니다: 경구 피임법, 이식 피임법, 최소 3개월 동안 자궁 내 장치 삽입 또는 살정제와 결합된 장벽 방법.
• 가임 여성은 스크리닝 방문 시 임신 테스트 결과 음성이어야 하며 수유 중이 아니어야 합니다.
• Riluzole의 안정적인 복용량을 유지하거나 시험 기간 동안 Riluzole을 중단할 의향이 있습니다.
• 발생할 수 있는 의학적 합병증에 대한 긴급 치료를 지원하는 식별 가능한 지역 의사.
• 제외 기준의 부재.

제외 기준:

• Arimoclomol 또는 기타 관련 화합물에 대해 알려진 민감성 또는 불내성 병력.
• 스크리닝 방문 후 30일 이내에 조사 약물에 대한 노출.

• 다음 임상 상태 중 하나의 존재:

  • 지난 1년간 약물 남용.
  • 불안정한 심장, 폐, 신장, 간, 내분비, 혈액 또는 활동성 전염병.
  • AIDS 또는 AIDS 관련 복합물.
  • 정신병(환각 또는 망상)으로 정의되는 불안정한 정신 질환, 스크리닝 방문 90일 이내에 치료되지 않은 주요 우울증.
  • 스크리닝 방문 시 양성 임신 테스트.

• 스크리닝 실험실 값:

  • 1.5보다 큰 크레아티닌.
  • 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파테이트 아미노전이효소(AST). 정상 상한치의 3.0배 이상.
  • 정상 상한치의 2.0배를 초과하는 총 빌리루빈.
  • 백혈구(WBC) 수가 3,500/mm3 미만입니다.
  • 100,000/ul 미만의 혈소판 농도.
  • 여성의 경우 헤마토크리트 수치가 33 미만, 남성의 경우 35 미만입니다.
• 수유 중인 여성 환자.