Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy II/III Arimoklomolu w SOD1-dodatnim rodzinnym stwardnieniu zanikowym bocznym

9 stycznia 2019 zaktualizowane przez: Michael Benatar, University of Miami

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy II/III z zastosowaniem Arimoklomolu w SOD1-dodatnim rodzinnym stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS)

Celem tego badania będzie wykazanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności arimoklomolu u pacjentów z SOD1 dodatnim rodzinnym stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). Ten typ ALS jest DZIEDZICZNY (występuje rodzinnie) i co najmniej jedna inna osoba w rodzinie musi mieć ALS.

Hipotezy badawcze: Arimoklomol przyjmowany w dawce 200 mg trzy razy dziennie poprawi przeżywalność definiowaną przez czas do zgonu, tracheostomię lub stałą wentylację wspomaganą. Ponadto będzie bezpieczny i dobrze tolerowany u osób z rodzinnym ALS z dodatnim wynikiem SOD1.

Źródło finansowania — FDA-OOPD

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Korzystając z bezproblemowego, adaptacyjnego projektu fazy II/III, badacze określą bezpieczeństwo i skuteczność arimoklomolu u pacjentów z rodzinnym ALS z dodatnim wynikiem SOD1. Zarówno etap 1, jak i etap 2 są randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo w populacji pacjentów z szybko postępującym rodzinnym ALS z dodatnim wynikiem SOD1. Pacjenci z ALS, historia krewnego dotkniętego ALS (tj. rodzinne ALS) i obecność możliwej do wykazania mutacji w genie SOD1, o której wiadomo, że jest związana z szybko postępującą chorobą, będą kwalifikować się do włączenia do tego badania. Potencjalnie kwalifikujące się osoby zostaną poddane badaniu przesiewowemu przez telefon i, jeśli to konieczne, przeglądowi zewnętrznej dokumentacji medycznej. Interwencja potrwa do 12 miesięcy. W przypadku, gdy uczestnik osiągnie punkt końcowy badania (np. tracheostomia lub stale wspomagana wentylacja) badany lek zostanie przerwany. Pacjenci, którzy spełnią wszystkie kryteria kwalifikacyjne, będą podróżować po ośrodku badawczym w celu ostatecznego określenia uprawnień, oceny wyjściowej, a następnie zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej placebo lub arimoklomol w dawce 200 mg trzy razy dziennie. Następnie uczestnicy zostaną ponownie poddani ocenie osobiście w ośrodku badawczym w miesiącu 2. Oceny telefoniczne w 1, 3, 4, 5, 6, 8 i 10 miesiącu będą przeprowadzane w domach uczestników. Podczas każdej z tych wizyt przeprowadzane będą oceny bezpieczeństwa i tolerancji. Pobieranie próbek krwi do analiz laboratoryjnych bezpieczeństwa i pomiar ciśnienia krwi, częstości akcji serca, częstości oddechów, temperatury i masy ciała zostanie przeprowadzone w 1, 3, 4, 5, 6, 8 i 10 miesiącu w domu uczestnika przez przedstawiciela firmy zajmującej się monitoringiem medycznym. Koordynator badania może odbyć wizytę osobistą w miesiącu 12 lub wizyta ta może odbyć się telefonicznie. Ostateczna ocena zostanie przeprowadzona telefonicznie w 13. miesiącu (30 dni po ostatniej dawce badanego leku).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Tylko typ ALS, który jest dziedziczny (występuje rodzinnie).
  • Kryteria El Escorial dla rodzinnego ALS i rodzinna historia patogennej mutacji w genie, o którym wiadomo, że jest związany z ALS, takim jak gen SOD1.
  • Chęć poddania się badaniom genetycznym i zapoznania się z ich wynikami.
  • Możliwa do wykazania mutacja w genie SOD1, która jest związana z szybkim tempem postępu choroby (tj. A4V, A4T, C6F, C6G, V7E, L8Q, G10V, G41S, H43R, H48Q, D90V, G93A, D101H, D101Y, L106V, I112M, I112T, R115G, L126X, G127X, A145T, V148G, V148I) lub prawdopodobnie związane z szybko postępująca choroba (E21G, G37R, L38V, D76Y, L84F, L84V, N86S, D90A het, G93R, I104F, I113T, L144F, L144S).
  • Wiek 18 lat lub starszy; Mężczyzna czy kobieta.
  • Zdolne do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur próbnych.
  • Diagnoza w ciągu mniej niż 9 miesięcy od przewidywanej daty wizyty wyjściowej ORAZ subiektywna ocena uczestników badania, że ​​spodziewają się, że ich stan fizyczny pozwoli na podróż do ośrodka badawczego zarówno na wizytę wyjściową, jak i 2-miesięczną.
  • Kobiety nie mogą zajść w ciążę (np. po menopauzie przez co najmniej rok, bezpłodność chirurgiczna lub stosujące odpowiednie metody kontroli urodzeń) przez czas trwania badania. Odpowiednia antykoncepcja obejmuje: antykoncepcję doustną, antykoncepcję w postaci implantu, wkładkę wewnątrzmaciczną założoną na co najmniej 3 miesiące lub metodę mechaniczną w połączeniu ze środkiem plemnikobójczym.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas wizyty przesiewowej i nie być w okresie laktacji.
  • Chęć pozostania na stałej dawce riluzolu lub odstawienia riluzolu na czas trwania badania.
  • Możliwy do zidentyfikowania lokalny lekarz, który pomoże w pilnej opiece nad wszelkimi komplikacjami medycznymi, które mogą się pojawić.
  • Brak któregokolwiek z kryteriów wykluczenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia znanej wrażliwości lub nietolerancji na Arimoclomol lub jakikolwiek inny pokrewny związek.
  • Ekspozycja na jakikolwiek badany lek w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej.

  • Obecność któregokolwiek z następujących stanów klinicznych:

    • Nadużywanie substancji odurzających w ciągu ostatniego roku.
    • Niestabilna choroba serca, płuc, nerek, wątroby, układu hormonalnego, hematologicznego lub aktywna choroba zakaźna.
    • AIDS lub kompleks związany z AIDS.
    • Niestabilna choroba psychiczna zdefiniowana jako psychoza (omamy lub urojenia), nieleczona duża depresja w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej.
    • Pozytywny test ciążowy podczas wizyty przesiewowej.

  • Przesiewowe wartości laboratoryjne:

    • Kreatynina powyżej 1,5.
    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST). większa niż 3,0-krotność górnej granicy normy.
    • Całkowita bilirubina większa niż 2,0-krotność górnej granicy normy.
    • Liczba białych krwinek (WBC) mniejsza niż 3500/mm3.
    • Stężenie płytek krwi poniżej 100 000/ul.
    • Poziom hematokrytu poniżej 33 dla kobiet lub poniżej 35 dla mężczyzn.
  • Kobiety karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: 2
Lek: Arimoklomol
Lek: Kapsułki Arimoclomol podawane trzy razy dziennie
Inne nazwy:
  • Arimoklomol (BRX-345)
PLACEBO_COMPARATOR: 1
Lek: Placebo
Lek: Kapsułki placebo podawane trzy razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Podstawową miarą wyniku będzie czas do zgonu, tracheostomia lub stała wentylacja wspomagana.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Tempo spadku ALSFRS-R (skorygowana skala oceny funkcjonalnej ALS) w okresie do 12 miesięcy.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Postęp choroby mierzony tempem spadku FEV6.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja arimoklomolu zostaną ocenione na podstawie parametrów życiowych i masy ciała, klinicznych pomiarów laboratoryjnych, badania fizykalnego, zgłoszenia zdarzeń niepożądanych oraz odsetka pacjentów, którzy ukończyli badanie w ramach przypisanego leczenia.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Miami

Współpracownicy

Massachusetts General Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2009

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 listopada 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 czerwca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 czerwca 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

27 czerwca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

11 stycznia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20100758
  • 3517 (OTHER_GRANT: OOPD)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj