Estudo de Fase II/III Randomizado, Controlado por Placebo de Arimoclomol na Esclerose Lateral Amiotrófica Familiar SOD1 Positiva

Critério de inclusão:

• Tipo de ELA que é hereditária (ocorre apenas em famílias).
• Critérios de El Escorial para ELA familiar e história familiar de uma mutação patogênica em um gene conhecido por estar associado à ELA, como o gene SOD1.
• Disposição para se submeter a testes genéticos e saber os resultados.
• Mutação demonstrável no gene SOD1 que está associada a uma taxa rápida de progressão da doença (ou seja, A4V, A4T, C6F, C6G, V7E, L8Q, G10V, G41S, H43R, H48Q, D90V, G93A, D101H, D101Y, L106V, I112M, I112T, R115G, L126X, G127X, A145T, V148G, V148I) ou possivelmente associado a doença rapidamente progressiva (E21G, G37R, L38V, D76Y, L84F, L84V, N86S, D90A het, G93R, I104F, I113T, L144F, L144S).
• Idade igual ou superior a 18 anos; macho ou fêmea.
• Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo.
• Diagnóstico dentro de menos de 9 meses da data prevista da visita inicial E avaliação subjetiva dos participantes do estudo de que eles esperam que sua condição física permita a viagem ao local do estudo para as visitas iniciais e de estudo de 2 meses.
• As mulheres não devem poder engravidar (p. pós-menopausa por pelo menos um ano, cirurgicamente estéril ou praticando métodos anticoncepcionais adequados) durante o estudo. A contracepção adequada inclui: contracepção oral, contracepção implantada, dispositivo intrauterino colocado por pelo menos 3 meses ou método de barreira em conjunto com espermicida.
• As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na visita de triagem e não amamentar.
• Disposto a permanecer em uma dose estável de Riluzol ou permanecer sem Riluzol durante o estudo.
• Médico local identificável para auxiliar nos cuidados urgentes de quaisquer complicações médicas que possam surgir.
• Ausência de qualquer um dos critérios de exclusão.

Critério de exclusão:

• História de sensibilidade ou intolerância conhecida ao Arimoclomol ou a qualquer outro composto relacionado.
• Exposição a qualquer medicamento experimental dentro de 30 dias da visita de triagem.

• Presença de qualquer uma das seguintes condições clínicas:

  • Abuso de substâncias no último ano.
  • Instável cardíaca, pulmonar, renal, hepática, endócrina, hematológica ou doença infecciosa ativa.
  • AIDS ou complexo relacionado à AIDS.
  • Doença psiquiátrica instável definida como psicose (alucinações ou delírios), depressão maior não tratada dentro de 90 dias da consulta de triagem.
  • Teste de gravidez positivo na visita de triagem.

• Triagem de valores laboratoriais:

  • Creatinina maior que 1,5.
  • Alanina aminotransferase (ALT) ou Aspartato aminotransferase (AST). superior a 3,0 vezes o limite superior do normal.
  • Bilirrubina total superior a 2,0 vezes o limite superior do normal.
  • Contagem de glóbulos brancos (WBC) inferior a 3.500/mm3.
  • Concentração de plaquetas inferior a 100.000/ul.
  • Nível de hematócrito inferior a 33 para mulheres ou inferior a 35 para homens.
• Pacientes do sexo feminino que estão amamentando.