Fáze II/III Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie arimoklomolu u SOD1 pozitivní familiární amyotrofické laterální sklerózy

Kritéria pro zařazení:

• Typ ALS, který je pouze dědičný (běží v rodinách).
• El Escorial kritéria pro familiární ALS a rodinnou anamnézu patogenní mutace v genu, o kterém je známo, že je spojen s ALS, jako je gen SOD1.
• Ochota podstoupit genetické testování a dozvědět se výsledky.
• Prokazatelná mutace v genu SOD1, o které se uvádí, že je spojena s rychlou progresí onemocnění (tj. A4V, A4T, C6F, C6G, V7E, L8Q, G10V, G41S, H43R, H48Q, D90V, G93A, D101H, D101Y, L106V, I112M, I112T, R115G, L1476X, přidružené k A4 nebo 1, případně V4, V4 nebo 1, G1 rychle progredující onemocnění (E21G, G37R, L38V, D76Y, L84F, L84V, N86S, D90A het, G93R, I104F, I113T, L144F, L144S).
• Věk 18 let nebo starší; muž nebo žena.
• Schopnost poskytnout informovaný souhlas a dodržovat zkušební postupy.
• Diagnóza během méně než 9 měsíců od předpokládaného data základní návštěvy A subjektivní hodnocení účastníků studie, že očekávají, že jejich fyzický stav umožní cestu do místa studie pro základní i 2měsíční studijní návštěvy.
• Ženy nesmí mít možnost otěhotnět (např. po menopauze po dobu alespoň jednoho roku, chirurgicky sterilní nebo praktikování adekvátních metod kontroly porodnosti) po dobu trvání studie. Adekvátní antikoncepce zahrnuje: perorální antikoncepci, implantovanou antikoncepci, nitroděložní tělísko zavedené po dobu alespoň 3 měsíců nebo bariérovou metodu ve spojení se spermicidem.
• Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningové návštěvě a nesmí být kojící.
• Ochota zůstat na stabilní dávce riluzolu nebo přestat užívat riluzol po dobu trvání studie.
• Identifikovatelný místní lékař, který vám pomůže s neodkladnou péčí o jakékoli zdravotní komplikace, které mohou nastat.
• Absence některého z vylučovacích kritérií.

Kritéria vyloučení:

• Anamnéza známé citlivosti nebo nesnášenlivosti na arimoklomol nebo jakoukoli jinou příbuznou sloučeninu.
• Expozice jakémukoli zkoumanému léku do 30 dnů od screeningové návštěvy.

• Přítomnost některého z následujících klinických stavů:

  • Zneužívání návykových látek za poslední rok.
  • Nestabilní srdeční, plicní, ledvinové, jaterní, endokrinní, hematologické nebo aktivní infekční onemocnění.
  • AIDS nebo komplex související s AIDS.
  • Nestabilní psychiatrické onemocnění definované jako psychóza (halucinace nebo bludy), neléčená velká deprese do 90 dnů od screeningové návštěvy.
  • Pozitivní těhotenský test při screeningové návštěvě.

• Screeningové laboratorní hodnoty:

  • Kreatinin vyšší než 1,5.
  • Alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST). větší než 3,0násobek horní hranice normálu.
  • Celkový bilirubin vyšší než 2,0násobek horní hranice normálu.
  • Počet bílých krvinek (WBC) nižší než 3 500/mm3.
  • Koncentrace krevních destiček nižší než 100 000/ul.
  • Hladina hematokritu nižší než 33 pro ženy nebo nižší než 35 pro muže.
• Pacientky, které kojí.