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FXIII 遺伝性欠損症患者の出血予防のための組換え第 XIII 因子の評価

2017年1月10日 更新者：Novo Nordisk A/S

先天性第XIII因子欠損症患者における組換え第XIII因子（rFXIII）による毎月の補充療法の有効性と安全性に関する多施設共同、非盲検、単群および複数回投与試験

この試験はヨーロッパ、北米、アジアで実施されます。 この試験の目的は、遺伝性 FXIII 欠損症患者における catidecacog (組換え第 XIII 因子 (rFXIII)) 治療を評価することです。 組換えFXIIIは出血エピソードの予防に使用できることが期待されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

41

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • East Lansing、Michigan、アメリカ、48823
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • イギリス
      • Aberdeen、イギリス、AB25 2ZN
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bradford、イギリス、BD9 6RJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bristol、イギリス、BS2 8ED
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool、イギリス、L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • イスラエル
      • Petach Tikva、イスラエル、49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tel-Hashomer、イスラエル、52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • イタリア
      • Vicenza、イタリア、36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア、8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt、オーストリア、A-9020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien、オーストリア、1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • スイス
      • Zürich、スイス、8091
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Braunschweig、ドイツ、38118
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg、ドイツ、47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • フィンランド
      • Helsinki、フィンランド、00290
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • フランス
      • Le Kremlin Bicetre、フランス、94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Marseille、フランス、13385
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Montpellier、フランス、34295
        • Novo Nordisk Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 先天性FXIII Aサブユニット欠損症の診断（スクリーニング来院時の遺伝子型決定により確認）
  • スクリーニングの少なくとも6か月前に開始された定期的なFXIII補充療法による治療、および以下のいずれか1つ：定期的な補充療法の開始前の少なくとも1回の治療を必要とする出血エピソードの文書化された病歴、または文書化されたFXIII先天性欠損症の家族歴（スクリーニング前に定期的な補充療法を受けている被験者のみ）
  • -スクリーニング前の過去12か月以内に、血液製剤を含むFXIIIによる治療を必要とする少なくとも2回の出血エピソードの文書化された病歴（スクリーニング前にオンデマンド治療を受けている被験者のみ）

除外基準:

  • FXIII に対する既知の中和抗体 (阻害剤)
  • 先天性FXIII欠損症以外の既知の先天性または後天性凝固障害
  • -血液製剤（新鮮凍結血漿（FFP）、血漿由来FXIII（pd FXIII）および寒冷沈降物）を含むFXIIIによる以前の定期補充療法中に、年に少なくとも2回の治療を必要とする出血エピソードの文書化された病歴。
  • 治験製品または関連製品に対する既知のアレルギーまたはアレルギーの疑いがある
  • 試用期間中に大手術を予定。 カテーテル、ポート、抜歯は手術とはみなされず、対象者が除外されることはありません
  • 現在の透析療法として定義される腎不全
  • -確認された静脈または動脈の血栓塞栓性イベントの病歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：rFXⅢ
薬：カトリデカコグ
35 IU/体重 kg、静脈内投与 4週間に1回投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療期間中にFXIII含有製品による治療を必要とする出血エピソードの割合（対象年あたりの数）
時間枠：322 日 (約 1 年) の期間は、スクリーニング訪問 (訪問 1)、治療期間 (訪問 2 ～ 15)、予定外の訪問、および治験終了の訪問 (訪問 16) で構成されます。
これは、FXIII 含有製品による治療を必要とする出血エピソードの発生率を表します。
322 日 (約 1 年) の期間は、スクリーニング訪問 (訪問 1)、治療期間 (訪問 2 ～ 15)、予定外の訪問、および治験終了の訪問 (訪問 16) で構成されます。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
すべての投与来院において、rFXIII 投与の 1 時間後および rFXIII 投与の 28 日後に正常な血栓溶解度を示した被験者の割合
時間枠：322 日 (約 1 年) の期間は、スクリーニング訪問 (訪問 1)、治療期間 (訪問 2 ～ 15)、予定外の訪問、および治験終了の訪問 (訪問 16) で構成されます。
血餅の溶解度を調べるための血液サンプルは、来院ごとに採取されました（用量投与の前後1時間）。 凝固溶解度アッセイを使用して、FXIII 欠損症をスクリーニングしました。 このアッセイは、FXIII 誘発安定化を受けていないフィブリン凝固を溶解する尿素の能力に基づいています。 正常な血栓は一般に 24 時間以上安定した状態を保ちますが、フィブリン分子が架橋されていない血栓は数分以内に溶解します。 検査の結果は正常 (FXIII が存在する; 試験管内に血餅が観察される) または異常 (FXIII が存在しない、または非常に低レベル; 試験管内に血餅が存在しない) です。
322 日 (約 1 年) の期間は、スクリーニング訪問 (訪問 1)、治療期間 (訪問 2 ～ 15)、予定外の訪問、および治験終了の訪問 (訪問 16) で構成されます。
すべての投与来院時のrFXIII投与後1時間およびrFXIII投与後28日のFXIII活性レベル
時間枠：322 日 (約 1 年) の期間は、スクリーニング訪問 (訪問 1)、治療期間 (訪問 2 ～ 15)、予定外の訪問、および治験終了の訪問 (訪問 16) で構成されます。
対象は、毎月（２８±２日）用量の３５ＩＵ／ｋｇのｒＦＸＩＩＩの５２週間の治療期間に入った。 FXIII 活性の分析のための血液サンプルは来院ごとに採取されました。投与来診時、投与後１時間と投与前（前回の投与から２８日後）に採血した。 すべての投与訪問は、投与が行われる訪問です（つまり、 訪問 3 を除く訪問 2 ～ 15)。
322 日 (約 1 年) の期間は、スクリーニング訪問 (訪問 1)、治療期間 (訪問 2 ～ 15)、予定外の訪問、および治験終了の訪問 (訪問 16) で構成されます。
RFXIII 抗体を開発した被験者の数
時間枠：322 日 (約 1 年) の期間は、スクリーニング訪問 (訪問 1)、治療期間 (訪問 2 ～ 15)、予定外の訪問、および治験終了の訪問 (訪問 16) で構成されます。
RFXIII を投与された被験者は、結合抗体の発生についてモニタリングされました。 すべての来院時（来院 1 ～ 16 回および予定外の来院）において、治験製品の投与前に採血を実施しました。
322 日 (約 1 年) の期間は、スクリーニング訪問 (訪問 1)、治療期間 (訪問 2 ～ 15)、予定外の訪問、および治験終了の訪問 (訪問 16) で構成されます。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novo Nordisk A/S

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2008年8月1日

一次修了 (実際)

2010年4月1日

研究の完了 (実際)

2010年4月1日

試験登録日

最初に提出

2008年7月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2008年7月10日

最初の投稿 (見積もり)

2008年7月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年2月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年1月10日

最終確認日

2017年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • F13CD-1725
  • 2006-003148-51 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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