Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van recombinant factor XIII ter voorkoming van bloedingen bij patiënten met erfelijke FXIII-deficiëntie

10 januari 2017 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S

Een multicenter, open-label, eenarmig en meervoudig doseringsonderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van maandelijkse substitutietherapie met recombinant factor XIII (rFXIII) bij proefpersonen met congenitale factor XIII-deficiëntie

De proef wordt uitgevoerd in Europa, Noord-Amerika en Azië. Het doel van deze studie is om de behandeling met catridecacog (recombinant factor XIII (rFXIII)) te evalueren bij patiënten met erfelijke FXIII-deficiëntie. Verwacht wordt dat recombinant FXIII kan worden gebruikt voor de preventie van bloedingen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

41

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Braunschweig, Duitsland, 38118
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Duitsland, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Frankrijk
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrijk, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Israël
      • Petach Tikva, Israël, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tel-Hashomer, Israël, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italië
      • Vicenza, Italië, 36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Oostenrijk, A-9020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Oostenrijk, 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Aberdeen, Verenigd Koninkrijk, AB25 2ZN
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bradford, Verenigd Koninkrijk, BD9 6RJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8ED
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48823
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Zwitserland
      • Zürich, Zwitserland, 8091
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van congenitale FXIII A-subeenheiddeficiëntie (bevestigd door genotypering bij screeningbezoek)
  • Behandeling met reguliere FXIII-vervangingstherapie gestart ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening en een van de volgende: een gedocumenteerde voorgeschiedenis van ten minste één behandelingsvereiste bloedingsepisode voorafgaand aan de start van reguliere vervangingstherapie of een gedocumenteerde familiegeschiedenis van aangeboren FXIII-deficiëntie ( alleen voor proefpersonen die regelmatig substitutietherapie krijgen voorafgaand aan de screening)
  • Gedocumenteerde voorgeschiedenis van ten minste twee 2 bloedingsepisoden die behandeling met FXIII-bevattende bloedproducten vereisen in de laatste 12 maanden voorafgaand aan de screening (alleen voor proefpersonen die voorafgaand aan de screening een on-demand behandeling kregen)

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende neutraliserende antilichamen (remmers) tegen FXIII
  • Elke bekende aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan congenitale FXIII-deficiëntie
  • Gedocumenteerde geschiedenis van ten minste 2 bloedingsepisodes waarvoor behandeling nodig was per jaar tijdens eerdere reguliere vervangingstherapie met FXIII-bevattende bloedproducten (vers ingevroren plasma (FFP), uit plasma afgeleide FXIII (pd FXIII) en cryoprecipitaat)
  • Bekende of vermoede allergie voor proefproduct(en) of aanverwante producten
  • Geplande grote operatie tijdens de proefperiode. Katheters, poorten en tandextracties tellen niet mee als operaties en sluiten het onderwerp niet uit
  • Nierinsufficiëntie gedefinieerd als huidige dialysetherapie
  • Elke voorgeschiedenis van bevestigde veneuze of arteriële trombo-embolische voorvallen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: rFXIII
Geneesmiddel: catridecacog
35 IE/kg lichaamsgewicht, i.v. toediening, eenmaal per 4 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage (aantal per proefpersoonjaar) van bloedingsepisoden die behandeling met een FXIII-bevattend product nodig hebben tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Gedurende een periode van 322 dagen (ongeveer een jaar), bestaande uit een screeningbezoek (bezoek 1), behandelingsperiode (bezoeken 2-15), ongepland bezoek en bezoek aan het einde van het onderzoek (bezoek 16).
Het vertegenwoordigt de incidentie van bloedingsepisoden die behandeling met een FXIII-bevattend product vereisen.
Gedurende een periode van 322 dagen (ongeveer een jaar), bestaande uit een screeningbezoek (bezoek 1), behandelingsperiode (bezoeken 2-15), ongepland bezoek en bezoek aan het einde van het onderzoek (bezoek 16).

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met een normale stollingsoplosbaarheid één uur na rFXIII-toediening en 28 dagen na rFXIII-toediening voor alle doseringsbezoeken
Tijdsspanne: Gedurende een periode van 322 dagen (ongeveer een jaar), bestaande uit een screeningbezoek (bezoek 1), behandelingsperiode (bezoeken 2-15), ongepland bezoek en bezoek aan het einde van het onderzoek (bezoek 16).
Bij elk bezoek (1 uur voor en na toediening van de dosis) worden bloedmonsters genomen voor de oplosbaarheid van stolsels. Een klonteroplosbaarheidstest werd gebruikt om te screenen op FXIII-deficiëntie. De test is gebaseerd op het vermogen van ureum om fibrinestolsels op te lossen die geen FXIII-geïnduceerde stabilisatie hebben ondergaan. Normale bloedstolsels blijven over het algemeen 24 uur of langer stabiel, terwijl stolsels waarin fibrinemoleculen niet zijn verknoopt, binnen enkele minuten oplosbaar zijn. Het resultaat van de test is normaal (FXIII aanwezig; er wordt een stolsel waargenomen in de reageerbuis) of abnormaal (FXIII afwezig of zeer laag niveau; geen stolsel in de reageerbuis).
Gedurende een periode van 322 dagen (ongeveer een jaar), bestaande uit een screeningbezoek (bezoek 1), behandelingsperiode (bezoeken 2-15), ongepland bezoek en bezoek aan het einde van het onderzoek (bezoek 16).
Niveau van FXIII-activiteit Eén uur na rFXIII-toediening en 28 dagen na rFXIII-toediening voor alle doseringsbezoeken
Tijdsspanne: Gedurende een periode van 322 dagen (ongeveer een jaar), bestaande uit een screeningbezoek (bezoek 1), behandelingsperiode (bezoeken 2-15), ongepland bezoek en bezoek aan het einde van het onderzoek (bezoek 16).
De proefpersonen begonnen aan een behandelingsperiode van 52 weken met maandelijkse (28 ± 2 dagen) doses van 35 IE/kg rFXIII. Bij elk bezoek werden bloedmonsters genomen voor analyse van FXIII-activiteit; bij doseringsbezoeken werd bloed afgenomen 1 uur na toediening en vóór toediening (overeenkomend met 28 dagen na de vorige dosis). Alle doseringsbezoeken zijn bezoeken waarbij een dosis wordt gegeven (d.w.z. Bezoek 2-15 behalve Bezoek 3).
Gedurende een periode van 322 dagen (ongeveer een jaar), bestaande uit een screeningbezoek (bezoek 1), behandelingsperiode (bezoeken 2-15), ongepland bezoek en bezoek aan het einde van het onderzoek (bezoek 16).
Aantal proefpersonen met rFXIII-antilichaamontwikkeling
Tijdsspanne: Gedurende een periode van 322 dagen (ongeveer een jaar), bestaande uit een screeningbezoek (bezoek 1), behandelingsperiode (bezoeken 2-15), ongepland bezoek en bezoek aan het einde van het onderzoek (bezoek 16).
Proefpersonen die rFXIII kregen, werden gecontroleerd op de ontwikkeling van bindende antilichamen. Bij alle bezoeken werd bloed afgenomen vóór toediening van het proefproduct (bezoeken 1-16 en ongepland bezoek).
Gedurende een periode van 322 dagen (ongeveer een jaar), bestaande uit een screeningbezoek (bezoek 1), behandelingsperiode (bezoeken 2-15), ongepland bezoek en bezoek aan het einde van het onderzoek (bezoek 16).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 juli 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 juli 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

11 juli 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2017

Laatst geverifieerd

1 januari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • F13CD-1725
  • 2006-003148-51 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren