Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av rekombinant faktor XIII for forebygging av blødning hos pasienter med arvelig FXIII-mangel

10. januar 2017 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

En multisenter, åpen etikett, enarms- og flerdoseforsøk om effektivitet og sikkerhet ved månedlig erstatningsterapi med rekombinant faktor XIII (rFXIII) hos personer med medfødt faktor XIII-mangel

Forsøket gjennomføres i Europa, Nord-Amerika og Asia. Målet med denne studien er å evaluere behandling med catridecacog (rekombinant faktor XIII (rFXIII)) hos pasienter med arvelig FXIII-mangel. Det forventes at rekombinant FXIII kan brukes til forebygging av blødningsepisoder.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48823
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Frankrike
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrike, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italia
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Storbritannia
      • Aberdeen, Storbritannia, AB25 2ZN
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bradford, Storbritannia, BD9 6RJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8ED
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Sveits
      • Zürich, Sveits, 8091
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Braunschweig, Tyskland, 38118
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Østerrike, A-9020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Østerrike, 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av medfødt FXIII A-underenhetsmangel (bekreftet ved genotyping ved screeningbesøk)
  • Behandling med vanlig FXIII-erstatningsterapi startet minst 6 måneder før screening og ett av følgende: en dokumentert historie med minst én behandlingkrevende blødningsepisode før oppstart av vanlig erstatningsterapi eller en dokumentert familiehistorie med medfødt FXIII-mangel ( bare for forsøkspersoner på vanlig erstatningsterapi før screening)
  • Dokumentert historie med minst to 2 blødningsepisoder som krever behandling med FXIII-holdige blodprodukter i løpet av de siste 12 månedene før screening (kun for forsøkspersoner som får behandling etter behov før screening)

Ekskluderingskriterier:

  • Kjente nøytraliserende antistoffer (hemmere) mot FXIII
  • Enhver kjent medfødt eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse bortsett fra medfødt FXIII-mangel
  • Dokumentert historie med minst 2 behandlingskrevende blødningsepisoder per år under tidligere vanlig erstatningsbehandling med FXIII-holdige blodprodukter (ferskfrosset plasma (FFP), plasma-avledet FXIII (pd FXIII) og kryopresipitat)
  • Kjent eller mistenkt allergi mot prøveprodukt(er) eller relaterte produkter
  • Planlagt større operasjon i prøveperioden. Kateter, porter og tannekstraksjoner teller ikke som operasjoner og vil ikke ekskludere forsøkspersonen
  • Nyreinsuffisiens definert som nåværende dialysebehandling
  • Enhver historie med bekreftede venøse eller arterielle trombo-emboliske hendelser

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: rFXIII
Legemiddel: catridecacog
35 IE/kg kroppsvekt, i.v. administrering en gang hver 4. uke

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet (antall per emneår) av blødningsepisoder som krever behandling med et FXIII-holdig produkt i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: For en periode på 322 dager (ca. ett år) bestående av et screeningbesøk (besøk 1), behandlingsperiode (besøk 2-15), uplanlagt besøk og avsluttet prøvebesøk (besøk 16).
Det representerer forekomsten av blødningsepisoder som krever behandling med et FXIII-holdig produkt.
For en periode på 322 dager (ca. ett år) bestående av et screeningbesøk (besøk 1), behandlingsperiode (besøk 2-15), uplanlagt besøk og avsluttet prøvebesøk (besøk 16).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av forsøkspersoner som har normal koagelløselighet én time etter rFXIII-administrasjon og 28 dager etter rFXIII-administrasjon for alle doseringsbesøk
Tidsramme: For en periode på 322 dager (ca. ett år) bestående av et screeningbesøk (besøk 1), behandlingsperiode (besøk 2-15), uplanlagt besøk og avsluttet prøvebesøk (besøk 16).
Blodprøver for blodproppløselighet tatt ved hvert besøk (1 time før og etter doseadministrasjon). En koagelløselighetsanalyse ble brukt for å screene for FXIII-mangel. Analysen er basert på evnen til urea til å løse opp fibrinpropper som ikke har gjennomgått FXIII-indusert stabilisering. Normale blodpropper forblir generelt stabile i 24 timer eller mer, mens blodpropper der fibrinmolekyler ikke er tverrbundet er løselige i løpet av minutter. Resultatet av testen er normalt (FXIII tilstede; en blodpropp er observert i reagensrøret) eller unormal (FXIII fraværende eller svært lavt nivå; ingen koagel i reagensrøret).
For en periode på 322 dager (ca. ett år) bestående av et screeningbesøk (besøk 1), behandlingsperiode (besøk 2-15), uplanlagt besøk og avsluttet prøvebesøk (besøk 16).
Nivå av FXIII-aktivitet én time etter rFXIII-administrasjon og 28 dager etter rFXIII-administrasjon for alle doseringsbesøk
Tidsramme: For en periode på 322 dager (ca. ett år) bestående av et screeningbesøk (besøk 1), behandlingsperiode (besøk 2-15), uplanlagt besøk og avsluttet prøvebesøk (besøk 16).
Forsøkspersonene gikk inn i en 52-ukers behandlingsperiode med månedlige (28±2 dager) doser på 35 IE/kg rFXIII. Blodprøver for analyse av FXIII-aktivitet ble tatt ved hvert besøk; ved doseringsbesøk ble det tappet blod 1 time etter administrering og før administrering (tilsvarende 28 dager etter forrige dose). Alle doseringsbesøk er besøk der en dose gis (dvs. Besøk 2-15 unntatt besøk 3).
For en periode på 322 dager (ca. ett år) bestående av et screeningbesøk (besøk 1), behandlingsperiode (besøk 2-15), uplanlagt besøk og avsluttet prøvebesøk (besøk 16).
Antall forsøkspersoner med utvikling av rFXIII-antistoff
Tidsramme: For en periode på 322 dager (ca. ett år) bestående av et screeningbesøk (besøk 1), behandlingsperiode (besøk 2-15), uplanlagt besøk og avsluttet prøvebesøk (besøk 16).
Forsøkspersoner som mottok rFXIII ble overvåket for utvikling av bindende antistoffer. Blodprøvetaking ble tatt før administrasjon av prøveprodukt ved alle besøk (besøk 1-16 og uplanlagt besøk)
For en periode på 322 dager (ca. ett år) bestående av et screeningbesøk (besøk 1), behandlingsperiode (besøk 2-15), uplanlagt besøk og avsluttet prøvebesøk (besøk 16).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. juli 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. juli 2008

Først lagt ut (Anslag)

11. juli 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. februar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2017

Sist bekreftet

1. januar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • F13CD-1725
  • 2006-003148-51 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere