FXIII 유전성 결핍 환자의 출혈 예방을 위한 재조합 인자 XIII의 평가
2017년 1월 10일 업데이트: Novo Nordisk A/S
선천적 인자 XIII 결핍이 있는 피험자에서 재조합 인자 XIII(rFXIII)를 사용한 월간 대체 요법의 효능 및 안전성에 대한 다기관, 공개, 단일군 및 다중 투약 시험
시험은 유럽, 북미 및 아시아에서 실시됩니다.
이 시험의 목적은 유전성 FXIII 결핍증 환자에서 catridecacog(재조합 인자 XIII(rFXIII)) 치료를 평가하는 것입니다.
재조합 FXIII는 출혈 에피소드의 예방에 사용될 수 있을 것으로 예상됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
41
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Bonn, 독일, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Braunschweig, 독일, 38118
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, 독일, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016-7710
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
California
-
Orange, California, 미국, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, 미국, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
East Lansing, Michigan, 미국, 48823
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zürich, 스위스, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 08035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sevilla, 스페인, 41013
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aberdeen, 영국, AB25 2ZN
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Birmingham, 영국, B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bradford, 영국, BD9 6RJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bristol, 영국, BS2 8ED
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Liverpool, 영국, L12 2AP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, 영국, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Graz, 오스트리아, 8036
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Klagenfurt, 오스트리아, A-9020
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Wien, 오스트리아, 1090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, 이스라엘, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tel-Hashomer, 이스라엘, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Vicenza, 이탈리아, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicetre, 프랑스, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Marseille, 프랑스, 13385
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Montpellier, 프랑스, 34295
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Helsinki, 핀란드, 00290
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 선천성 FXIII A-서브유닛 결핍의 진단(스크리닝 방문 시 유전자형으로 확인)
- 스크리닝 최소 6개월 전에 시작된 정규 FXIII 대체 요법을 통한 치료 및 다음 중 하나: 정규 대체 요법 시작 전 최소 1회의 치료를 필요로 하는 출혈 에피소드의 문서화된 병력 또는 문서화된 FXIII 선천성 결핍의 가족력( 스크리닝 전 정기적인 대체 요법을 받는 대상자에 한함)
- 스크리닝 전 지난 12개월 이내에 FXIII 함유 혈액 제제로 치료를 필요로 하는 적어도 2번의 출혈 에피소드의 문서화된 이력(스크리닝 전에 주문형 치료를 받은 피험자만 해당)
제외 기준:
- FXIII에 대한 알려진 중화 항체(억제제)
- 선천성 FXIII 결핍 이외의 모든 알려진 선천성 또는 후천성 응고 장애
- FXIII 함유 혈액 제제(신선 냉동 혈장(FFP), 혈장 유래 FXIII(pd FXIII) 및 동결 침전물)를 사용한 이전의 정기적인 대체 요법 동안 연간 최소 2회의 치료를 필요로 하는 출혈 에피소드의 문서화된 이력
- 시험 제품 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
- 시험 기간 동안 계획된 대수술. 카테터, 포트 및 치아 추출은 수술로 간주되지 않으며 피험자를 제외하지 않습니다.
- 현재 투석 요법으로 정의되는 신부전
- 확인된 정맥 또는 동맥 혈전색전 사건의 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: rFXIII
|
35 IU/kg 체중, i.v.
투여, 4주에 한 번
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료 기간 동안 FXIII 함유 제품으로 치료를 필요로 하는 출혈 에피소드의 비율(대상 연도당 수)
기간: 스크리닝 방문(Visit 1), 치료 기간(Visit 2-15), 예정되지 않은 방문 및 시험 종료 방문(Visit 16)으로 구성된 322일(약 1년)의 기간 동안.
|
FXIII 함유 제품으로 치료해야 하는 출혈 에피소드의 발생률을 나타냅니다.
|
스크리닝 방문(Visit 1), 치료 기간(Visit 2-15), 예정되지 않은 방문 및 시험 종료 방문(Visit 16)으로 구성된 322일(약 1년)의 기간 동안.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
모든 투약 방문에 대해 rFXIII 투여 후 1시간 및 rFXIII 투여 후 28일에 정상적인 혈전 용해도를 갖는 대상체의 백분율
기간: 스크리닝 방문(Visit 1), 치료 기간(Visit 2-15), 예정되지 않은 방문 및 시험 종료 방문(Visit 16)으로 구성된 322일(약 1년)의 기간 동안.
|
각 방문(용량 투여 전후 1시간)에서 혈액 응고 용해도에 대한 혈액 샘플을 채취했습니다.
FXIII 결핍을 스크리닝하기 위해 응고 용해도 분석을 사용했습니다.
이 분석은 FXIII 유도 안정화를 거치지 않은 피브린 응고물을 용해하는 요소의 능력을 기반으로 합니다.
정상적인 혈전은 일반적으로 24시간 이상 안정한 상태를 유지하는 반면 피브린 분자가 가교되지 않은 혈전은 몇 분 안에 용해됩니다.
검사 결과는 정상(FXIII 있음, 시험관에 응고가 관찰됨) 또는 비정상(FXIII 없음 또는 매우 낮은 수준, 시험관에 응고 없음)입니다.
|
스크리닝 방문(Visit 1), 치료 기간(Visit 2-15), 예정되지 않은 방문 및 시험 종료 방문(Visit 16)으로 구성된 322일(약 1년)의 기간 동안.
|
|
모든 투약 방문에 대해 rFXIII 투여 후 1시간 및 rFXIII 투여 후 28일의 FXIII 활성 수준
기간: 스크리닝 방문(Visit 1), 치료 기간(Visit 2-15), 예정되지 않은 방문 및 시험 종료 방문(Visit 16)으로 구성된 322일(약 1년)의 기간 동안.
|
피험자는 35 IU/kg rFXIII의 월간(28±2일) 용량의 52주 치료 기간에 들어갔습니다.
FXIII 활동 분석을 위한 혈액 샘플을 각 방문 시 채취했습니다. 투약 방문 시 혈액은 투여 후 1시간 및 투여 전(이전 투여 후 28일에 해당)에 채취되었습니다.
모든 투약 방문은 투약이 제공되는 방문입니다(즉,
방문 3을 제외한 방문 2-15).
|
스크리닝 방문(Visit 1), 치료 기간(Visit 2-15), 예정되지 않은 방문 및 시험 종료 방문(Visit 16)으로 구성된 322일(약 1년)의 기간 동안.
|
|
RFXIII 항체 개발 대상자 수
기간: 스크리닝 방문(Visit 1), 치료 기간(Visit 2-15), 예정되지 않은 방문 및 시험 종료 방문(Visit 16)으로 구성된 322일(약 1년)의 기간 동안.
|
RFXIII를 받은 피험자는 결합 항체의 발달에 대해 모니터링되었습니다.
모든 방문(방문 1-16 및 예정되지 않은 방문)에서 시제품 투여 전에 혈액 샘플링을 수행했습니다.
|
스크리닝 방문(Visit 1), 치료 기간(Visit 2-15), 예정되지 않은 방문 및 시험 종료 방문(Visit 16)으로 구성된 322일(약 1년)의 기간 동안.
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Inbal A, Oldenburg J, Carcao M, Rosholm A, Tehranchi R, Nugent D. Recombinant factor XIII: a safe and novel treatment for congenital factor XIII deficiency. Blood. 2012 May 31;119(22):5111-7. doi: 10.1182/blood-2011-10-386045. Epub 2012 Mar 26.
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 7월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 7월 10일
처음 게시됨 (추정)
2008년 7월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 1월 10일
마지막으로 확인됨
2017년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .