Evaluación del factor XIII recombinante para la prevención de hemorragias en pacientes con deficiencia hereditaria de FXIII
10 de enero de 2017 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Un ensayo multicéntrico, abierto, de un solo brazo y de dosificación múltiple sobre la eficacia y seguridad de la terapia de reemplazo mensual con factor XIII recombinante (rFXIII) en sujetos con deficiencia congénita de factor XIII
El ensayo se lleva a cabo en Europa, América del Norte y Asia.
El objetivo de este ensayo es evaluar el tratamiento con catridecacog (factor XIII recombinante (rFXIII)) en pacientes con deficiencia hereditaria de FXIII.
Se espera que el FXIII recombinante pueda usarse para la prevención de episodios hemorrágicos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
41
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania, 53127
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Braunschweig, Alemania, 38118
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Duisburg, Alemania, 47051
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Graz, Austria, 8036
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Klagenfurt, Austria, A-9020
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Wien, Austria, 1090
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
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Barcelona, España, 08035
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Sevilla, España, 41013
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
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East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
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Helsinki, Finlandia, 00290
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Le Kremlin Bicetre, Francia, 94270
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Marseille, Francia, 13385
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Montpellier, Francia, 34295
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Petach Tikva, Israel, 49100
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Tel-Hashomer, Israel, 52621
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Vicenza, Italia, 36100
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Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZN
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
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Bradford, Reino Unido, BD9 6RJ
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Bristol, Reino Unido, BS2 8ED
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Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
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Zürich, Suiza, 8091
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de deficiencia congénita de la subunidad A del FXIII (confirmado por genotipado en la visita de selección)
- Tratamiento con terapia de reemplazo regular de FXIII iniciada al menos 6 meses antes de la selección y uno de los siguientes: antecedentes documentados de al menos 1 episodio de sangrado que requirió tratamiento antes del inicio de la terapia de reemplazo regular o antecedentes familiares documentados de deficiencia congénita de FXIII ( solo para sujetos en terapia de reemplazo regular antes de la selección)
- Historial documentado de al menos dos episodios hemorrágicos que requieran tratamiento con productos sanguíneos que contengan FXIII en los últimos 12 meses antes de la selección (solo para sujetos que reciben tratamiento a pedido antes de la selección)
Criterio de exclusión:
- Anticuerpos neutralizantes conocidos (inhibidores) frente al FXIII
- Cualquier trastorno de la coagulación congénito o adquirido que no sea la deficiencia congénita de FXIII
- Historial documentado de al menos 2 episodios hemorrágicos que requieren tratamiento por año durante la terapia de reemplazo regular anterior con hemoderivados que contienen FXIII (plasma fresco congelado (FFP), FXIII derivado de plasma (pd FXIII) y crioprecipitado)
- Alergia conocida o sospechada a los productos del ensayo o productos relacionados
- Cirugía mayor planificada durante el período de prueba. El catéter, los puertos y las extracciones dentales no cuentan como cirugías y no excluirán al sujeto
- Insuficiencia renal definida como terapia de diálisis actual
- Cualquier historial de eventos tromboembólicos venosos o arteriales confirmados
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: rFXIII
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35 UI/kg de peso corporal, i.v.
administración, una vez cada 4 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa (número por año sujeto) de episodios de sangrado que requieren tratamiento con un producto que contiene FXIII durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Durante un período de 322 días (aproximadamente un año) compuesto por una visita de selección (Visita 1), período de tratamiento (Visitas 2-15), visita no programada y visita de finalización del ensayo (Visita 16).
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Representa la incidencia de episodios hemorrágicos que requieren tratamiento con un producto que contiene FXIII.
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Durante un período de 322 días (aproximadamente un año) compuesto por una visita de selección (Visita 1), período de tratamiento (Visitas 2-15), visita no programada y visita de finalización del ensayo (Visita 16).
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de sujetos que tienen una solubilidad normal del coágulo una hora después de la administración de rFXIII y 28 días después de la administración de rFXIII para todas las visitas de dosificación
Periodo de tiempo: Durante un período de 322 días (aproximadamente un año) compuesto por una visita de selección (Visita 1), período de tratamiento (Visitas 2-15), visita no programada y visita de finalización del ensayo (Visita 16).
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Muestras de sangre para la solubilidad del coágulo extraídas en cada visita (1 hora antes y después de la administración de la dosis).
Se usó un ensayo de solubilidad de coágulos para detectar la deficiencia de FXIII.
El ensayo se basa en la capacidad de la urea para disolver los coágulos de fibrina que no han sufrido estabilización inducida por FXIII.
Los coágulos de sangre normales generalmente permanecen estables durante 24 horas o más, mientras que los coágulos en los que las moléculas de fibrina no se han reticulado se disuelven en minutos.
El resultado de la prueba es normal (FXIII presente; se observa un coágulo en el tubo de ensayo) o anormal (FXIII ausente o nivel muy bajo; no hay coágulo en el tubo de ensayo).
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Durante un período de 322 días (aproximadamente un año) compuesto por una visita de selección (Visita 1), período de tratamiento (Visitas 2-15), visita no programada y visita de finalización del ensayo (Visita 16).
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Nivel de actividad de FXIII una hora después de la administración de rFXIII y 28 días después de la administración de rFXIII para todas las visitas de dosificación
Periodo de tiempo: Durante un período de 322 días (aproximadamente un año) compuesto por una visita de selección (Visita 1), período de tratamiento (Visitas 2-15), visita no programada y visita de finalización del ensayo (Visita 16).
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Los sujetos ingresaron a un período de tratamiento de 52 semanas con dosis mensuales (28±2 días) de 35 UI/kg de rFXIII.
Se extrajeron muestras de sangre para el análisis de la actividad de FXIII en cada visita; en las visitas de dosificación, se extrajo sangre 1 hora después de la administración y antes de la administración (lo que corresponde a 28 días después de la dosis anterior).
Todas las visitas de dosificación son visitas en las que se administra una dosis (es decir,
Visita 2-15 excepto Visita 3).
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Durante un período de 322 días (aproximadamente un año) compuesto por una visita de selección (Visita 1), período de tratamiento (Visitas 2-15), visita no programada y visita de finalización del ensayo (Visita 16).
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Número de sujetos con desarrollo de anticuerpos rFXIII
Periodo de tiempo: Durante un período de 322 días (aproximadamente un año) compuesto por una visita de selección (Visita 1), período de tratamiento (Visitas 2-15), visita no programada y visita de finalización del ensayo (Visita 16).
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Los sujetos que recibieron rFXIII fueron monitoreados para el desarrollo de anticuerpos de unión.
Se tomaron muestras de sangre antes de la administración del producto de prueba en todas las visitas (Visitas 1-16 y visita no programada)
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Durante un período de 322 días (aproximadamente un año) compuesto por una visita de selección (Visita 1), período de tratamiento (Visitas 2-15), visita no programada y visita de finalización del ensayo (Visita 16).
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Inbal A, Oldenburg J, Carcao M, Rosholm A, Tehranchi R, Nugent D. Recombinant factor XIII: a safe and novel treatment for congenital factor XIII deficiency. Blood. 2012 May 31;119(22):5111-7. doi: 10.1182/blood-2011-10-386045. Epub 2012 Mar 26.
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2008
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2010
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de julio de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de julio de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
11 de julio de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de febrero de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de enero de 2017
Última verificación
1 de enero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- F13CD-1725
- 2006-003148-51 (Número EudraCT)
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