Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af rekombinant faktor XIII til forebyggelse af blødning hos patienter med arvelig FXIII-defekt

10. januar 2017 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Et multicenter, åbent, enkeltarms- og multiple doseringsforsøg om effektivitet og sikkerhed ved månedlig erstatningsterapi med rekombinant faktor XIII (rFXIII) hos forsøgspersoner med medfødt faktor XIII-mangel

Forsøget udføres i Europa, Nordamerika og Asien. Formålet med dette forsøg er at evaluere behandling med catridecacog (rekombinant faktor XIII (rFXIII)) hos patienter med arvelig FXIII-mangel. Det forventes, at rekombinant FXIII kan anvendes til forebyggelse af blødningsepisoder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Aberdeen, Det Forenede Kongerige, AB25 2ZN
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bradford, Det Forenede Kongerige, BD9 6RJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8ED
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48823
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italien
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Braunschweig, Tyskland, 38118
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Østrig, A-9020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Østrig, 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af medfødt FXIII A-underenhedsmangel (bekræftet ved genotypebestemmelse ved screeningsbesøg)
  • Behandling med almindelig FXIII-substitutionsterapi påbegyndt mindst 6 måneder før screening og én af følgende: en dokumenteret anamnese med mindst én 1 behandlingskrævende blødningsepisode før påbegyndelse af almindelig substitutionsbehandling eller en dokumenteret familiehistorie med FXIII medfødt defekt ( kun for forsøgspersoner i regelmæssig erstatningsterapi før screening)
  • Dokumenteret historie med mindst to 2 blødningsepisoder, der kræver behandling med FXIII-holdige blodprodukter inden for de sidste 12 måneder før screening (kun for forsøgspersoner, der modtager on-demand behandling før screening)

Ekskluderingskriterier:

  • Kendte neutraliserende antistoffer (hæmmere) mod FXIII
  • Enhver kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse bortset fra medfødt FXIII-mangel
  • Dokumenteret anamnese med mindst 2 behandlingskrævende blødningsepisoder om året under tidligere almindelig erstatningsbehandling med FXIII-holdige blodprodukter (frisk frosset plasma (FFP), plasma-afledt FXIII (pd FXIII) og kryopræcipitat)
  • Kendt eller mistænkt allergi over for prøveprodukt(er) eller relaterede produkter
  • Planlagt større operation i forsøgsperioden. Kateter, porte og tandudtrækninger tæller ikke som operationer og vil ikke udelukke forsøgspersonen
  • Nyreinsufficiens defineret som aktuel dialysebehandling
  • Enhver historie med bekræftede venøse eller arterielle trombo-emboliske hændelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rFXIII
Medicin: catridecacog
35 IE/kg kropsvægt, i.v. administration en gang hver 4. uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed (antal pr. emneår) af blødningsepisoder, der kræver behandling med et FXIII-holdigt produkt i behandlingsperioden
Tidsramme: I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).
Det repræsenterer forekomsten af ​​blødningsepisoder, der kræver behandling med et FXIII-holdigt produkt.
I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner, der har en normal koagelopløselighed en time efter rFXIII-administration og 28 dage efter rFXIII-administration for alle doseringsbesøg
Tidsramme: I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).
Blodprøver for koagelopløselighed udtaget ved hvert besøg (1 time før og efter dosisadministration). En koagulationsopløselighedsanalyse blev anvendt til at screene for FXIII-mangel. Analysen er baseret på urinstofs evne til at opløse fibrinkoagler, der ikke har gennemgået FXIII-induceret stabilisering. Normale blodpropper forbliver generelt stabile i 24 timer eller mere, mens blodpropper, hvor fibrinmolekyler ikke er blevet tværbundet, er opløselige inden for få minutter. Resultatet af testen er normalt (FXIII til stede; en koagel er observeret i reagensglasset) eller unormal (FXIII fraværende eller meget lavt niveau; ingen koagel i reagensglasset).
I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).
Niveau af FXIII-aktivitet en time efter rFXIII-administration og 28 dage efter rFXIII-administration for alle doseringsbesøg
Tidsramme: I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).
Forsøgspersonerne gik ind i en 52-ugers behandlingsperiode med månedlige (28±2 dage) doser på 35 IE/kg rFXIII. Blodprøver til analyse af FXIII-aktivitet blev udtaget ved hvert besøg; ved doseringsbesøg blev der udtaget blod 1 time efter administration og før administration (svarende til 28 dage efter den foregående dosis). Alle doseringsbesøg er besøg, hvor der gives en dosis (dvs. Besøg 2-15 undtagen besøg 3).
I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).
Antal forsøgspersoner med rFXIII-antistofudvikling
Tidsramme: I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).
Forsøgspersoner, der modtog rFXIII, blev overvåget for udvikling af bindende antistoffer. Blodprøvetagning blev foretaget før administration af forsøgsprodukt ved alle besøg (besøg 1-16 og uplanlagt besøg)
I en periode på 322 dage (ca. et år) bestående af et screeningsbesøg (besøg 1), behandlingsperiode (besøg 2-15), uplanlagt besøg og afslutningsbesøg (besøg 16).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. juli 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juli 2008

Først opslået (Skøn)

11. juli 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. januar 2017

Sidst verificeret

1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • F13CD-1725
  • 2006-003148-51 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner